Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

8 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Otwarte badanie fazy 1b/2a dotyczące WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to badanie otwarte fazy 1b/2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i efektów klinicznych dożylnego (iv.) WVE-N531 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą mieć udokumentowaną mutację genu DMD, która jest podatna na interwencję z pominięciem eksonu 53

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie obejmie około 15 pacjentów. Początkowa kohorta otrzyma rosnące dawki WVE-N531. Ocenione zostaną maksymalnie 4 poziomy dawek (podawane w odstępie ≥4 tygodni) w celu wybrania poziomu dawki do dalszej oceny dawek wielokrotnych. Początkowi pacjenci otrzymają do 3 dodatkowych dawek co drugi tydzień w tym poziomie dawki. Dodatkowi pacjenci będą następnie rejestrowani i dawkowani co drugi tydzień na tym poziomie. Wszyscy pacjenci otrzymają maksymalnie 7 dawek całkowitych, po czym nastąpi co najmniej 8-tygodniowy okres monitorowania bezpieczeństwa.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
26

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Rekrutacyjny
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordania
        • Rekrutacyjny
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mai Bader, Dr
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3500
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Zjednoczone Królestwo
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie DMD na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej w surowicy.
  2. Udokumentowana mutacja w genie DMD związana z DMD, która jest podatna na interwencję eksonu 53
  3. Wynik ≥1 w punkcie 1 lub 2 komponentu barkowego w wykonaniu kończyny górnej (PUL).

  4. Stabilna czynność płuc i serca, mierzona następującymi parametrami:

    1. Odtwarzalny procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) ≥50%;
    2. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >55% u pacjentów w wieku <10 lat i >45% u pacjentów w wieku ≥10 lat, mierzona (i udokumentowana) za pomocą echokardiogramu (ECHO) lub rezonansu magnetycznego serca (MRI), w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  5. Wystarczający mięsień naramienny podczas badania przesiewowego do wykonania otwartej biopsji mięśnia.
  6. Obecnie na stabilnym schemacie leczenia kortykosteroidami, zdefiniowanym jako rozpoczęcie ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami, które miało miejsce ≥6 miesięcy przed wizytą przesiewową i brak zmian w dawce ≤3 miesiące przed wizytą przesiewową.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niewydolność serca:

    1. Ciężka kardiomiopatia, która w opinii Badacza uniemożliwia udział w tym badaniu; jednakże kardiomiopatia leczona inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE) lub beta-blokerami jest dopuszczalna pod warunkiem, że uczestnik spełnia kryterium włączenia LVEF.
    2. Wszelkie inne dowody istotnych klinicznie strukturalnych lub czynnościowych nieprawidłowości serca.
  2. Konieczność dziennej wentylacji mechanicznej lub nieinwazyjnej LUB przewidywana potrzeba dziennej mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu najbliższego roku w opinii Badacza. Dozwolona jest wentylacja nieinwazyjna w nocy.
  3. Otrzymano wcześniejsze leczenie badanym oligomerem morfolino fosforodiamidowym sprzężonym z peptydem (PPMO) lub drisapersenem.
  4. Otrzymał wcześniejsze leczenie terapią genową DMD.
  5. Otrzymał leczenie atalurenem, viltolarsenem, eteplirsenem lub golodirsenem w ciągu 14 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  6. Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: WVE-N531
Lek: WVE-N531
WVE-N531 jest antysensownym oligonukleotydem (ASO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo: odsetek pacjentów z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka początkowa) do 24 tygodni po ostatniej dawce części A
Dzień 1 (dawka początkowa) do 24 tygodni po ostatniej dawce części A
Część B: Farmakodynamika: poziom dystrofiny (% normalnej dystrofiny), jak oceniono za pomocą Western blot tkanki mięśniowej po wielu dawkach WVE-N531
Ramy czasowe: W 26 tygodniu i w 50. tygodniu części B
W 26 tygodniu i w 50. tygodniu części B
Część C: Farmakodynamika: Zmiana z poziomu dystrofiny wyjściowej (% normalnej dystrofiny), jak oceniono w sprawie zatwierdzonej analizy testu w tkance mięśniowej po wielu dawkach WVE-N531
Ramy czasowe: Na początku i po 24 tygodniach leczenia w części C
Na początku i po 24 tygodniach leczenia w części C

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Farmakokinetyka: Stężenie WVE-N531 w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Część A: Farmakodynamika: poziom dystrofiny (% normalnej dystrofiny), jak oceniono za pomocą Western blot tkanki mięśniowej po wielu dawkach WVE-N531
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Dzień 1 (dawka początkowa) do 2 tygodni po ostatniej dawce części A
Część B: Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA) (wersja 2.0), w tym czas na stand i czas 10-metrowy spacer/bieg, z zakresem od 0 do 34, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Część B: Wydajność kończyny górnej (PUL) (wersja 2.0) o zakresie od 0 do 64, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Część B: Prędkość kroku 95. centyla (SV95C)/Wynik kończyn górnej (pacjenci z niepokoją)
Ramy czasowe: Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Zebrane na początku, tygodnie 24 i 48 części B, na początku i tygodniach 26 i 50 ramię przedłużającego
Część C: Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA) (wersja 2.0), w tym czas na stand i czas 10-metrowy spacer/bieg, z zakresem od 0 do 34, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Część C: Wydajność kończyny górnej (Pul) (wersja 2.0) o zakresie od 0 do 64, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Ramy czasowe: Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Część C: Prędkość kroku 95. centyla (SV95C)/Wynik kończyn górnej (pacjenci z niepokoją)
Ramy czasowe: Zebrane na początku i 24 tygodniu części C
Zebrane na początku i 24 tygodniu części C

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
27 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WVE-N531-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami