Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie WVE-N531 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

8. prosince 2025 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Otevřená studie fáze 1b/2a WVE-N531 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je otevřená studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetických (PK), farmakodynamických (PD) a klinických účinků intravenózního (IV) WVE-N531 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Aby se pacienti mohli zúčastnit studie, musí mít zdokumentovanou mutaci genu DMD, která je přístupná intervenci přeskočení exonu 53

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude zahrnovat přibližně 15 pacientů. Počáteční kohorta bude dostávat vzestupné dávky WVE-N531. Budou vyhodnoceny až 4 úrovně dávek (podávané s odstupem ≥ 4 týdny), aby se vybrala úroveň dávky pro další vyhodnocení více dávek. Počáteční pacienti dostanou až 3 další dávky každý druhý týden na této úrovni dávky. Další pacienti budou poté zařazeni a budou jim podávány dávky každý druhý týden na této úrovni. Všichni pacienti dostanou maximálně 7 celkových dávek, po kterých bude následovat minimálně 8týdenní období sledování bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

26

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Jordán
      • Amman, Jordán
        • Nábor
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordán
        • Nábor
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mai Bader, Dr
  • Spojené království
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott Batchelor, Dr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza DMD na základě klinického fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou.
  2. Dokumentovaná mutace v genu DMD spojená s DMD, která je přístupná zásahu exonu 53
  3. Skóre ≥1 na položce 1 nebo 2 ramenní složky výkonu horní končetiny (PUL).

  4. Stabilní plicní a srdeční funkce měřená následujícím způsobem:

    1. Reprodukovatelné procento předpokládané usilovné vitální kapacity (FVC) ≥50 %;
    2. Ejekční frakce levé komory (LVEF) > 55 % u pacientů ve věku < 10 let a > 45 % u pacientů ve věku ≥ 10 let, měřeno (a dokumentováno) echokardiogramem (ECHO) nebo zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (MRI), v rámci 6 měsíců před zápisem do studia.
  5. Adekvátní deltový sval při screeningu k provedení biopsie otevřeného svalu.
  6. V současné době na stabilním režimu kortikosteroidní terapie, definovaném jako zahájení systémové terapie kortikosteroidy, ke kterému došlo ≥ 6 měsíců před screeningem, a žádné změny v dávce ≤ 3 měsíce před screeningovou návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  1. Srdeční nedostatečnost:

    1. Těžká kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii; avšak kardiomyopatie, která je léčena inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo betablokátory, je přijatelná za předpokladu, že účastník splňuje kritérium pro zařazení do LVEF.
    2. Jakýkoli jiný důkaz klinicky významné strukturální nebo funkční srdeční abnormality.
  2. Potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace NEBO předpokládaná potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace během příštího roku podle názoru zkoušejícího. Je povolena noční neinvazivní ventilace.
  3. Získali předchozí léčbu zkoumaným peptidem konjugovaným fosforodiamidát morfolino oligomerem (PPMO) nebo drisapersenem.
  4. Podstoupil předchozí léčbu genovou terapií pro DMD.
  5. Během 14 týdnů před screeningem podstoupili léčbu atalurenem, viltolarsenem, eteplirsenem nebo golodirsenem.
  6. Obdrželi jakýkoli hodnocený lék během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: WVE-N531
Lék: WVE-N531
WVE-N531 je antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost: podíl pacientů s nežádoucími účinky (AES)
Časové okno: 1. den (počáteční dávka) až 24 týdnů po poslední dávce části A
1. den (počáteční dávka) až 24 týdnů po poslední dávce části A
Část B: Farmakodynamika: hladina dystrofinu (% normální dystrofin), jak je hodnoceno Western blot svalové tkáně po více dávkách WVE-N531
Časové okno: V 26. týdnu a 50. týdnu části B
V 26. týdnu a 50. týdnu části B
Část C: Farmakodynamika: změna z výchozí úrovně dystrofinu (% normálního dystrofinu), jak bylo hodnoceno ověřenou analýzou testu ve svalové tkáni po více dávkách WVE-N531
Časové okno: Na začátku a po 24 týdnech léčby v části C
Na začátku a po 24 týdnech léčby v části C

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Farmakokinetika: Koncentrace WVE-N531 ve svalové tkáni
Časové okno: 1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
Část A: Farmakodynamika: hladina dystrofinu (% normální dystrofin), jak je hodnoceno Western blot svalové tkáně po více dávkách WVE-N531
Časové okno: 1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
1. den (počáteční dávka) do 2 týdnů po poslední dávce části A
Část B: Ambulantní hodnocení North Star (NSAA) (verze 2.0), včetně času na stojan a načasované 10 metrů chůze/běh, s rozsahem 0 až 34, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Část B: Výkon horní končetiny (PUL) (verze 2.0) s rozsahem 0 až 64, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Část B: Rychlost Stride 95. Centile (SV95C)/Výsledek horní končetiny (ne ambulační pacienti)
Časové okno: Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Shromážděno na začátku, 24. a 48 týdnů části B, na začátku a týdny 26 a 50 ramene prodloužení
Část C: Ambulantní hodnocení North Star (NSAA) (verze 2.0), včetně času na stojan a načasované 10 metrů chůze/běh, s rozsahem 0 až 34, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Část C: Výkon horní končetiny (PUL) (verze 2.0) s rozsahem 0 až 64, kde vyšší skóre naznačuje lepší výsledek.
Časové okno: Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Část C: Rychlost kroku 95. centilní (SV95C)/Výsledek horní končetiny (ne ambulační pacienti)
Časové okno: Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C
Shromážděno na začátku a 24. týdnu v části C

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-N531-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WVE-N531

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit