Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

8. december 2025 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et åbent fase 1b/2a-studie af WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et fase 1b/2a åbent studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske (PK), farmakodynamiske (PD) og kliniske virkninger af intravenøs (IV) WVE-N531 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). For at deltage i undersøgelsen skal patienter have en dokumenteret mutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 53-overspringsintervention

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil omfatte cirka 15 patienter. En indledende kohorte vil modtage stigende doser af WVE-N531. Op til 4 dosisniveauer (indgivet med ≥4 ugers mellemrum) vil blive evalueret for at vælge et dosisniveau til yderligere evaluering af flere doser. De første patienter vil modtage op til 3 yderligere doser hver anden uge på dette dosisniveau. Yderligere patienter vil derefter blive indskrevet og doseret hver anden uge på dette niveau. Alle patienter vil modtage maksimalt 7 totale doser efterfulgt af en minimums 8 ugers sikkerhedsovervågningsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laurent Servais, MD, PhD
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3500
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Jordan
      • Amman, Jordan
        • Rekruttering
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordan
        • Rekruttering
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mai Bader, Dr

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af DMD baseret på klinisk fænotype med øget serum kreatinkinase.
  2. Dokumenteret mutation i DMD-genet forbundet med DMD, der er modtagelig for exon 53-intervention
  3. Score på ≥1 på punkt 1 eller 2 i skulderkomponenten i Ydeevne af den øvre ekstremitet (PUL).

  4. Stabil lunge- og hjertefunktion, målt ved følgende:

    1. Reproducerbar procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) ≥50%;
    2. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter <10 år og >45 % hos patienter ≥10 år, som målt (og dokumenteret) ved ekkokardiogram (ECHO) eller cardiac magnetic resonance imaging (MRI), inden for 6 måneder før optagelse i studiet.
  5. Tilstrækkelig deltoidmuskel ved screening til at udføre åbne muskelbiopsier.
  6. I øjeblikket på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, defineret som påbegyndelse af systemisk kortikosteroidbehandling, der fandt sted ≥6 måneder før screening og ingen ændringer i dosis ≤3 måneder før screeningsbesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hjerteinsufficiens:

    1. Alvorlig kardiomyopati, der efter investigatorens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse; kardiomyopati, der håndteres af angiotensin-konverterende-enzym (ACE)-hæmmere eller betablokkere, er dog acceptabel, forudsat at deltageren opfylder LVEF-inklusionskriteriet.
    2. Enhver anden tegn på klinisk signifikant strukturel eller funktionel hjerteabnormitet.
  2. Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne inden for det næste år efter investigatorens opfattelse. Ikke-invasiv ventilation om natten er tilladt.
  3. Modtaget forudgående behandling med en undersøgelsespeptid-konjugeret phosphorodiamidat morpholino-oligomer (PPMO) eller drisapersen.
  4. Modtaget forudgående behandling med genterapi for DMD.
  5. Modtog behandling med ataluren, viltolarsen, eteplirsen eller golodirsen inden for de 14 uger før screening.
  6. Modtog ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: WVE-N531
Medicin: WVE-N531
WVE-N531 er et antisense oligonukleotid (ASO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed: Andel af patienter med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Dag 1 (indledende dosis) op til 24 uger efter den sidste dosis af del A
Dag 1 (indledende dosis) op til 24 uger efter den sidste dosis af del A
Del B: Farmakodynamik: Dystrophin-niveau (% normal dystrophin) som vurderet ved Western blot af muskelvæv efter flere doser af WVE-N531
Tidsramme: I uge 26 og i uge 50 i del B
I uge 26 og i uge 50 i del B
Del C: Farmakodynamik: Skift fra baseline-dystrophinniveau (% normal dystrophin) som vurderet ved en valideret assayanalyse i muskelvæv efter flere doser af WVE-N531
Tidsramme: Ved baseline og efter 24 ugers behandling i del C
Ved baseline og efter 24 ugers behandling i del C

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Farmakokinetik: Koncentration af WVE-N531 i muskelvæv
Tidsramme: Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Del A: Farmakodynamik: Dystrophin-niveau (% normal dystrophin) som vurderet ved Western blot af muskelvæv efter flere doser af WVE-N531
Tidsramme: Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Dag 1 (indledende dosis) gennem 2 uger efter den sidste dosis af del A
Del B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0), inklusive tid til at stå og en tidsbestemt 10 meter gåtur/løb, med en rækkevidde fra 0 til 34, hvor højere score indikerer bedre resultat.
Tidsramme: Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Del B: Ydeevne for øverste lem (PUL) (version 2.0) med en rækkevidde fra 0 til 64, hvor højere score indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Del B: Stride hastighed 95. centil (SV95C)/øvre lemresultat (ikke-ambulante patienter)
Tidsramme: Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Samlet ved baseline, uger 24 og 48 i del B, ved baseline og uger 26 og 50 i forlængelsesarmen
Del C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (version 2.0), inklusive tid til at stå og en tidsbestemt 10 meter gåtur/løb, med en rækkevidde fra 0 til 34, hvor højere score indikerer bedre resultat.
Tidsramme: Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Del C: Udførelse af øverste lem (PUL) (version 2.0) med en rækkevidde fra 0 til 64, hvor højere score indikerer et bedre resultat.
Tidsramme: Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Del C: Stride hastighed 95. centil (SV95C)/øvre lemresultat (ikke-ambulante patienter)
Tidsramme: Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C
Indsamlet ved baseline og uge 24 i del C

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WVE-N531-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger