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Offene Studie zu WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

8. Dezember 2025 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine offene Phase-1b/2a-Studie zu WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist eine offene Phase-1b/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen (PK), pharmakodynamischen (PD) und klinischen Wirkungen von intravenösem (IV) WVE-N531 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten eine dokumentierte Mutation des DMD-Gens aufweisen, die für eine Exon-53-Skipping-Intervention geeignet ist

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird etwa 15 Patienten umfassen. Eine anfängliche Kohorte erhält ansteigende Dosen von WVE-N531. Bis zu 4 Dosisstufen (verabreicht im Abstand von ≥4 Wochen) werden bewertet, um eine Dosisstufe für die weitere Mehrfachdosisbewertung auszuwählen. Die anfänglichen Patienten erhalten alle zwei Wochen bis zu 3 zusätzliche Dosen in dieser Dosisstufe. Weitere Patienten werden dann aufgenommen und jede zweite Woche auf diesem Niveau dosiert. Alle Patienten erhalten maximal 7 Gesamtdosen, gefolgt von einer mindestens 8-wöchigen Sicherheitsüberwachung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Jordanien
      • Amman, Jordanien
        • Rekrutierung
        • Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Muath Alqurashi, Dr
      • Amman, Jordanien
        • Rekrutierung
        • The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mai Bader, Dr
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3500
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aravindhan Veerapandiyan, Dr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research LLC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Scott Batchelor, Dr
  • Vereinigtes Königreich
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laurent Servais, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von DMD basierend auf dem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase.
  2. Dokumentierte Mutation im DMD-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für eine Exon-53-Intervention geeignet ist
  3. Punktzahl ≥1 bei Item 1 oder 2 der Schulterkomponente der Performance of the Upper Limb (PUL).

  4. Stabile Lungen- und Herzfunktion, gemessen an Folgendem:

    1. Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %;
    2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten < 10 Jahren und > 45 % bei Patienten ≥ 10 Jahren, gemessen (und dokumentiert) durch Echokardiogramm (ECHO) oder kardiale Magnetresonanztomographie (MRT). 6 Monate vor Aufnahme in die Studie.
  5. Angemessener Deltamuskel beim Screening, um offene Muskelbiopsien durchzuführen.
  6. Derzeit auf einem stabilen Kortikosteroid-Therapieschema, definiert als Beginn einer systemischen Kortikosteroidtherapie, die ≥ 6 Monate vor dem Screening und keine Dosisänderungen ≤ 3 Monate vor dem Screening-Besuch erfolgte.

Ausschlusskriterien:

  1. Herzinsuffizienz:

    1. Schwere Kardiomyopathie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie verbietet; Eine Kardiomyopathie, die durch Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Betablocker behandelt wird, ist jedoch akzeptabel, sofern der Teilnehmer das LVEF-Einschlusskriterium erfüllt.
    2. Jeder andere Hinweis auf eine klinisch signifikante strukturelle oder funktionelle Herzanomalie.
  2. Bedarf an mechanischer oder nicht-invasiver Beatmung am Tag ODER voraussichtlicher Bedarf an mechanischer oder nicht-invasiver Beatmung am Tag innerhalb des nächsten Jahres nach Meinung des Prüfarztes. Nächtliche nichtinvasive Beatmung ist erlaubt.
  3. Vorbehandlung mit einem Peptid-konjugierten Phosphordiamidat-Morpholino-Oligomer (PPMO) oder Drisapersen in der Erprobung.
  4. Erhaltene vorherige Behandlung mit Gentherapie für DMD.
  5. Erhaltene Behandlung mit Ataluren, Vittolarsen, Eteplirsen oder Golodirsen innerhalb der 14 Wochen vor dem Screening.
  6. Erhalt eines Prüfmedikaments innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum vor dem Screening länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: WVE-N531
Arzneimittel: WVE-N531
WVE-N531 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit: Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Tag 1 (Anfangsdosis) bis zu 24 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Tag 1 (Anfangsdosis) bis zu 24 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Teil B: Pharmakodynamik: Dystrophinspiegel (% normales Dystrophin), wie durch Western-Muskelgewebe nach mehreren Dosen von WVE-N531 bewertet
Zeitfenster: In Woche 26 und in Woche 50 von Teil B
In Woche 26 und in Woche 50 von Teil B
Teil C: Pharmakodynamik: Veränderung vom Basisdystrophinspiegel (% normales Dystrophin), wie durch eine validierte Assay-Analyse im Muskelgewebe nach mehreren Dosen von WVE-N531 bewertet
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 24 Wochen Behandlung in Teil C
Zu Studienbeginn und nach 24 Wochen Behandlung in Teil C

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Pharmakokinetik: Konzentration von WVE-N531 im Muskelgewebe
Zeitfenster: Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Teil A: Pharmakodynamik: Dystrophinspiegel (% normales Dystrophin), wie durch Western-Muskelgewebe nach mehreren Dosen von WVE-N531 bewertet
Zeitfenster: Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Tag 1 (Anfangsdosis) bis 2 Wochen nach der letzten Dosis Teil A
Teil B: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Version 2.0), einschließlich der Zeit zum Stehen und einem zeitgesteuerten 10-Meter-Spaziergang/Lauf, mit einem Bereich von 0 bis 34, bei dem höhere Ergebnisse ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Teil B: Leistung der oberen Extremität (Pul) (Version 2.0) mit einem Bereich von 0 bis 64, wobei höhere Bewertungen auf ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Teil B: Stride-Geschwindigkeit 95. Centil (SV95C)/Ergebnis der oberen Extremität (nicht ambulante Patienten)
Zeitfenster: Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Erfasst zu Studienbeginn, Wochen 24 und 48 Teil B zu Studienbeginn und Wochen 26 und 50 des Verlängerungsarms
Teil C: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Version 2.0), einschließlich Zeit zum Stehen und einem zeitgesteuerten 10-Meter-Spaziergang/-Run mit einem Bereich von 0 bis 34, bei dem höhere Ergebnisse ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Teil C: Leistung der oberen Extremität (Pul) (Version 2.0) mit einem Bereich von 0 bis 64, wobei höhere Bewertungen auf ein besseres Ergebnis hinweisen.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Teil C: Strid-Geschwindigkeit 95. Centil (SV95C)/Ergebnis der oberen Extremität (Nicht-Ambulator-Patienten)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt
Zu Studienbeginn und Woche 24 von Teil C gesammelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
27. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WVE-N531-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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