Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie serinu a fenofibrátu u pacientů s MacTel typem 2 (SAFE)

12. března 2024 aktualizováno: The Lowy Medical Research Institute Limited

Studie fáze 2a vlivu suplementace serinem a léčby fenofibrátem na hladiny deoxysfinganinu v séru u pacientů s makulární teleangiektázií (MacTel) typu 2 (studie SAFE)

Toto je studie fáze 2a vlivu suplementace serinem a léčby fenofibrátem na hladiny deoxysfingolipidů v séru u pacientů s makulární teleangiektázií typu 2 (MacTel). Tato studie zahrnuje šest ramen. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné z následujících léčebných skupin: serin 200 mg/kg/den, serin 400 mg/kg/den, fenofibrát 160 mg/den, serin 200 mg/kg/den a fenofibrát 160 mg/den, jak serin 400 mg/kg/den, tak fenofibrát 160 mg/den, nebo žádná léčba (kontrolní skupina). Jako primární výsledek budou použity hladiny deoxysfingolipidů v séru a bude hodnocena bezpečnost. Účastníci budou sledováni po dobu 10 týdnů s návštěvami na screeningu, v týdnu 0, 3, 6 a 10.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Mezi další postupy patří:

  1. Krevní práce nalačno
  2. Odběr vzorků mikrobiomu

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Jennifer Trombley, RN MSN DAOM CCRC
  • Telefonní číslo: 858-249-7109
  • E-mail: jtrombley@lmri.net

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Katie Nardo, MPH
  • Telefonní číslo: 858-249-7113
  • E-mail: knardo@lmri.net

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, ECV2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44122
        • Retina Associates of Cleveland
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37922
        • Southeastern Retina Associates
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • The Eye Institute, Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

21 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas získaný od účastníka v souladu s místními předpisy;
  2. Muži/ženy ve věku 21 let nebo starší;
  3. Anglicky mluvící;
  4. Zapsán do Natural History Observation and Registry Study (NHOR) a diagnostikován s potvrzeným MacTel typem 2 alespoň na jednom oku;
  5. Ochota používat antikoncepci, pokud je to vhodné; a
  6. Ochota dodržovat protokol studie a následné návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník není schopen poskytnout informovaný souhlas;
  2. Účastník je mladší 21 let;
  3. Účastník v současné době užívá nebo užíval během čtyř týdnů před screeningem doplněk serinu nebo glycinu;
  4. Účastník v současné době užívá nebo užíval během 12 měsíců před screeningem fibráty včetně klofibrátu, ciprofibrátu, bezafibrátu, fenofibrátu a gemfibrozilu;
  5. Účastník v současné době užívá antikoagulant, kolchicin, cyklosporin, takrolimus nebo pryskyřice vázající žlučové kyseliny;
  6. Účastník má známou alergii na fibráty a/nebo serin;
  7. Účastník má v anamnéze klinicky významnou myopatii nebo myalgii související s léky snižujícími hladinu cholesterolu;
  8. Účastník má aktivní onemocnění jater a/nebo zvýšené jaterní enzymy*;
  9. Účastník má renální dysfunkci, o čemž svědčí zvýšený sérový kreatinin* a/nebo rychlost glomerulární filtrace (GFR) nižší než 90 ml/min;
  10. Účastník má trombocytopenii, o čemž svědčí počet krevních destiček pod 100 000 na mikrolitr, anémii, jak je prokázáno hladinami hemoglobinu pod 10 g/dl, nebo poruchu krvácení v anamnéze;
  11. Účastník má v anamnéze onemocnění žlučníku nebo prodělal cholecystektomii;
  12. Účastník má hladiny triglyceridů vyšší než 400 mg/dl při léčbě nebo vyšší než 700 mg/dl při žádné léčbě;
  13. Účastník má neléčenou/nevyléčenou hepatitidu C nebo v anamnéze hepatitidu B, autoimunitní hepatitidu nebo HIV;
  14. Účastník měl za posledních 5 let nějaké malignity (kromě bazaliomu);
  15. Účastník byl někdy zařazen do klinické studie zahrnující léčbu ciliárním neurotrofickým faktorem (CNTF);
  16. Účastník je v současné době zařazen do jiného klinického hodnocení, které zahrnuje léčbu, nebo se některého účastnil během posledních 30 dnů;
  17. Účastnice je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství;
  18. Účastník není z lékařského hlediska schopen dodržet studijní postupy nebo následné návštěvy;
  19. Účastník má podle názoru zkoušejícího jakýkoli fyzický nebo duševní stav, který by zvýšil pacientovo riziko účasti ve studii nebo by mohl narušovat postupy studie, hodnocení a hodnocení výsledků; nebo
  20. Pacient není k dispozici pro následné návštěvy. *založeno na referenčním rozsahu pro místní použitou laboratoř

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Faktorové přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Serin 200 mg/kg/den
Serin 200 mg/kg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů. Přesná dávka závisí na hmotnosti účastníka (v kg)).
Doplněk stravy: Serine
Doplněk serinu v prášku (dávkuje se individuálně na účastníka. Účastník smíchat s vodou a požít orálně)
Experimentální: Serin 400 mg/kg/den
Serin 400 mg/kg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů. Přesná dávka závisí na hmotnosti účastníka (v kg)).
Doplněk stravy: Serine
Doplněk serinu v prášku (dávkuje se individuálně na účastníka. Účastník smíchat s vodou a požít orálně)
Experimentální: Fenofibrát 160 mg/den
Fenofibrát 160 mg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů.
Lék: Fenofibrát
Fenofibrát 160 mg pilulka, užívaná perorálně
Experimentální: Serin 200 mg/kg/den a fenofibrát 160 mg/den

Serin 200 mg/kg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů. Přesná dávka závisí na hmotnosti účastníka (v kg)).

Fenofibrát 160 mg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů.
Doplněk stravy: Serine
Doplněk serinu v prášku (dávkuje se individuálně na účastníka. Účastník smíchat s vodou a požít orálně)
Lék: Fenofibrát
Fenofibrát 160 mg pilulka, užívaná perorálně
Experimentální: Serin 400 mg/kg/den a fenofibrát 160 mg/den

Serin 400 mg/kg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů. Přesná dávka závisí na hmotnosti účastníka (v kg)).

Fenofibrát 160 mg denně. Užívá se jednou denně po dobu 6 týdnů.
Doplněk stravy: Serine
Doplněk serinu v prášku (dávkuje se individuálně na účastníka. Účastník smíchat s vodou a požít orálně)
Lék: Fenofibrát
Fenofibrát 160 mg pilulka, užívaná perorálně
Žádný zásah: Žádná léčba
Kontrolní skupina: nebyl podán žádný hodnocený přípravek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny deosxysfingolipidů v séru
Časové okno: odběry krve od 3., 6. a 10. týdne
Jakékoli změny v hladinách deoxysfingolipidů v séru naměřené (stanovené pomocí vzorku séra) po 3 týdnech, 6 týdnech a/nebo 10 týdnech ve srovnání s výchozími hladinami naměřenými v týdnu 0
odběry krve od 3., 6. a 10. týdne
Posouzení bezpečnosti
Časové okno: Hodnocení při každé studijní návštěvě (kontrolováno ve 3., 6. a 10. týdnu studie)
Hodnocení bezpečnosti měřené prostřednictvím vyšetřovaných AE a SAE (během studijních návštěv) a prostřednictvím účastníků samostatně hlášených AE a SAE, které se vyskytly mezi návštěvami
Hodnocení při každé studijní návštěvě (kontrolováno ve 3., 6. a 10. týdnu studie)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny lipidů
Časové okno: odběry krve od 3., 6. a 10. týdne
Jakékoli změny hladin lipidů naměřených (stanovených pomocí krevních testů) po 3 týdnech, 6 týdnech a/nebo 10 týdnech ve srovnání s výchozími hladinami naměřenými při screeningu
odběry krve od 3., 6. a 10. týdne
Hladiny aminokyselin
Časové okno: odběry krve od 3., 6. a 10. týdne
Jakékoli změny hladin aminokyselin naměřených (stanovených pomocí krevních testů) po 3 týdnech, 6 týdnech a/nebo 10 týdnech ve srovnání s výchozími hladinami naměřenými při screeningu
odběry krve od 3., 6. a 10. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The Lowy Medical Research Institute Limited

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2020-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení