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Studio di serina e fenofibrato in pazienti con MacTel di tipo 2 (SAFE)

25 agosto 2026 aggiornato da: The Lowy Medical Research Institute Limited

Studio di fase 2a sull'effetto della supplementazione di serina e del trattamento con fenofibrato sui livelli sierici di desossisfinganina in pazienti con telangiectasia maculare (MacTel) di tipo 2 (studio SAFE)

This is a Phase 2a study of the effect of serine supplementation and fenofibrate treatment on serum deoxysphingolipid levels in patients with macular telangiectasia type 2 (MacTel). This study involves six arms. Participants will be randomly assigned to one of the following treatment groups: serine 200 mg/kg/day, serine 400 mg/kg/day, fenofibrate 160 mg/day, both serine 200 mg/kg/day and fenofibrate 160 mg/day, both serine 400 mg/kg/day and fenofibrate 160 mg/day, or no treatment (control group). Serum deoxysphingolipid levels will be used as the primary outcome, and safety will be evaluated. The participants will be followed for 10 weeks, with visits at Screening, Week 0, 3, 6 and 10.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Additional Procedures include:

  1. Fasting blood work
  2. Collection of microbiome samples

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
89

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, ECV2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44122
        • Retina Associates of Cleveland
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37922
        • Southeastern Retina Associates
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Retina Consultants of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • The Eye Institute, Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

21 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Signed and dated written informed consent obtained from the participant in accordance with the local regulations;
  2. Males/females 21 years of age or older;
  3. English speaking;
  4. Enrolled in the Natural History Observation and Registry Study (NHOR) and diagnosed with confirmed MacTel type 2 in at least one eye;
  5. Willing to use contraception, if applicable; and
  6. Willing to comply with study protocol and follow-up visits.

Exclusion Criteria:

  1. Participant is unable to provide informed consent;
  2. Participant is less than 21 years of age;
  3. Participant is currently taking, or has taken within four weeks prior to screening, a serine or glycine supplement;
  4. Participant is currently taking, or has taken within 12 months prior to screening, fibrates including clofibrate, ciprofibrate, bezafibrate, fenofibrate, and gemfibrozil;
  5. Participant is currently taking an anticoagulant, colchicine, cyclosporine, tacrolimus or bile acid binding resins;
  6. Participant has known allergy to fibrates and/or serine;
  7. Participant has a known history of clinically significant myopathy or myalgia related to cholesterol-lowering drugs;
  8. Participant has active liver disease and/or elevated liver enzymes*;
  9. Participant has renal dysfunction as evidenced by elevated serum creatinine* and/ or glomerular filtration rate (GFR) less than 90 mL/min;
  10. Participant has thrombocytopenia as evidenced by a platelet count below 100,000 per microliter, anemia as evidenced by hemoglobin levels below 10 g/dL, or history of bleeding disorder;
  11. Participant has a history of gallbladder disease or has had a cholecystectomy;
  12. Participant has triglyceride levels greater than 400 mg/dL on treatment, or greater than 700 mg/dL on no treatment;
  13. Participant has untreated/uncured Hepatitis C, or a history of Hepatitis B, autoimmune hepatitis, or HIV;
  14. Participant has had any malignancies within the last 5 years (not including basal cell carcinoma);
  15. Participant has ever been enrolled in a clinical trial involving ciliary neurotrophic factor (CNTF) treatment;
  16. Participant is currently enrolled in another clinical trial that involves treatment or participated in one within the last 30 days;
  17. Participant is pregnant, breastfeeding or planning a pregnancy;
  18. Participant is medically unable to comply with study procedures or follow-up visits;
  19. Participant has, in the opinion of the Investigator, any physical or mental condition that would increase the patient's risk of participation in the study or may interfere with the study procedures, evaluations and outcome assessments; or
  20. Patient is unavailable for follow-up visits. *based on reference range for the local laboratory used

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Serine 200 mg/kg/day

Serine 200 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).
Integratore alimentare: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)
Sperimentale: Serine 400 mg/kg/day

Serine 400 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).
Integratore alimentare: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)
Sperimentale: Fenofibrate 160 mg/day

Fenofibrate 160 mg per day. To be taken once per day for 6 weeks.
Droga: Fenofibrate

Fenofibrate 160mg pill, taken orally
Sperimentale: Serine 200 mg/kg/day and Fenofibrate 160 mg/day

Serine 200 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).

Fenofibrate 160 mg per day. To be taken once per day for 6 weeks.
Integratore alimentare: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)

Droga: Fenofibrate

Fenofibrate 160mg pill, taken orally
Sperimentale: Serine 400 mg/kg/day and Fenofibrate 160 mg/day

Serine 400 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).

Fenofibrate 160 mg per day. To be taken once per day for 6 weeks.
Integratore alimentare: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)

Droga: Fenofibrate

Fenofibrate 160mg pill, taken orally
Nessun intervento: No treatment

Control group: no investigational product taken

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Safety Assessment
Lasso di tempo: Reported over the10 weeks from baseline to exit visit

Safety assessment measured via examined AEs and SAEs (during study visits) and via participant self-reported AEs and SAEs that occurred between visits
Reported over the10 weeks from baseline to exit visit
Percentage Change of Serum Deoxysphingolipid Levels From Baseline to 6 Weeks
Lasso di tempo: Blood draw at baseline and 6 weeks on product

Percentage change in the sum of 7 different deoxy-dihydroceramides species detected. Negative values mean these metabolites decreased during the treatment period. Deoxy-sphingolipids were measured in serum using LC-MS.
Blood draw at baseline and 6 weeks on product

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage Change in Serum Lipid Levels From Baseline to 6 Weeks
Lasso di tempo: blood draws from baseline and week 6 on product

Percent changes in lipid levels measured between baseline and 6 weeks. These lipid levels were obtained from the local clinical lab at each site as part of a lipid panel. Negative values mean these metabolites decreased during the treatment period.
blood draws from baseline and week 6 on product
Percentage Change in Serum Serine and Glycine Levels From Baseline to 6 Weeks
Lasso di tempo: blood draws from baseline and week 6 on product

Percentage change in fasting levels of the two amino acids serine and glycine. Serine supplementation is part of the treatment and glycine can be produced from serine by different cells in the body. Serine and glycine levels were measured from serum using LC-MS.
blood draws from baseline and week 6 on product

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The Lowy Medical Research Institute Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2020-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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