Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Serin- og fenofibratundersøgelse hos patienter med MacTel Type 2 (SAFE)

25. august 2026 opdateret af: The Lowy Medical Research Institute Limited

Fase 2a-undersøgelse af effekten af ​​serintilskud og fenofibratbehandling på serum-deoxysphinganin-niveauer hos patienter med makulær telangiektasi (MacTel) Type 2 (SAFE-undersøgelse)

This is a Phase 2a study of the effect of serine supplementation and fenofibrate treatment on serum deoxysphingolipid levels in patients with macular telangiectasia type 2 (MacTel). This study involves six arms. Participants will be randomly assigned to one of the following treatment groups: serine 200 mg/kg/day, serine 400 mg/kg/day, fenofibrate 160 mg/day, both serine 200 mg/kg/day and fenofibrate 160 mg/day, both serine 400 mg/kg/day and fenofibrate 160 mg/day, or no treatment (control group). Serum deoxysphingolipid levels will be used as the primary outcome, and safety will be evaluated. The participants will be followed for 10 weeks, with visits at Screening, Week 0, 3, 6 and 10.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Additional Procedures include:

  1. Fasting blood work
  2. Collection of microbiome samples

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
89

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, ECV2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44122
        • Retina Associates of Cleveland
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37922
        • Southeastern Retina Associates
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • The Eye Institute, Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

21 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Signed and dated written informed consent obtained from the participant in accordance with the local regulations;
  2. Males/females 21 years of age or older;
  3. English speaking;
  4. Enrolled in the Natural History Observation and Registry Study (NHOR) and diagnosed with confirmed MacTel type 2 in at least one eye;
  5. Willing to use contraception, if applicable; and
  6. Willing to comply with study protocol and follow-up visits.

Exclusion Criteria:

  1. Participant is unable to provide informed consent;
  2. Participant is less than 21 years of age;
  3. Participant is currently taking, or has taken within four weeks prior to screening, a serine or glycine supplement;
  4. Participant is currently taking, or has taken within 12 months prior to screening, fibrates including clofibrate, ciprofibrate, bezafibrate, fenofibrate, and gemfibrozil;
  5. Participant is currently taking an anticoagulant, colchicine, cyclosporine, tacrolimus or bile acid binding resins;
  6. Participant has known allergy to fibrates and/or serine;
  7. Participant has a known history of clinically significant myopathy or myalgia related to cholesterol-lowering drugs;
  8. Participant has active liver disease and/or elevated liver enzymes*;
  9. Participant has renal dysfunction as evidenced by elevated serum creatinine* and/ or glomerular filtration rate (GFR) less than 90 mL/min;
  10. Participant has thrombocytopenia as evidenced by a platelet count below 100,000 per microliter, anemia as evidenced by hemoglobin levels below 10 g/dL, or history of bleeding disorder;
  11. Participant has a history of gallbladder disease or has had a cholecystectomy;
  12. Participant has triglyceride levels greater than 400 mg/dL on treatment, or greater than 700 mg/dL on no treatment;
  13. Participant has untreated/uncured Hepatitis C, or a history of Hepatitis B, autoimmune hepatitis, or HIV;
  14. Participant has had any malignancies within the last 5 years (not including basal cell carcinoma);
  15. Participant has ever been enrolled in a clinical trial involving ciliary neurotrophic factor (CNTF) treatment;
  16. Participant is currently enrolled in another clinical trial that involves treatment or participated in one within the last 30 days;
  17. Participant is pregnant, breastfeeding or planning a pregnancy;
  18. Participant is medically unable to comply with study procedures or follow-up visits;
  19. Participant has, in the opinion of the Investigator, any physical or mental condition that would increase the patient's risk of participation in the study or may interfere with the study procedures, evaluations and outcome assessments; or
  20. Patient is unavailable for follow-up visits. *based on reference range for the local laboratory used

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Faktoriel opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Serine 200 mg/kg/day

Serine 200 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).
Kosttilskud: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)
Eksperimentel: Serine 400 mg/kg/day

Serine 400 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).
Kosttilskud: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)
Eksperimentel: Fenofibrate 160 mg/day

Fenofibrate 160 mg per day. To be taken once per day for 6 weeks.
Medicin: Fenofibrate

Fenofibrate 160mg pill, taken orally
Eksperimentel: Serine 200 mg/kg/day and Fenofibrate 160 mg/day

Serine 200 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).

Fenofibrate 160 mg per day. To be taken once per day for 6 weeks.
Kosttilskud: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)

Medicin: Fenofibrate

Fenofibrate 160mg pill, taken orally
Eksperimentel: Serine 400 mg/kg/day and Fenofibrate 160 mg/day

Serine 400 mg/kg per day. To be taken once per day for 6 weeks. Exact dose dependent on participant's weight (in kg)).

Fenofibrate 160 mg per day. To be taken once per day for 6 weeks.
Kosttilskud: Serine

Powdered serine supplement (Dosed out individually per participant. Participant to mix with water and ingest orally)

Medicin: Fenofibrate

Fenofibrate 160mg pill, taken orally
Ingen indgriben: No treatment

Control group: no investigational product taken

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Safety Assessment
Tidsramme: Reported over the10 weeks from baseline to exit visit

Safety assessment measured via examined AEs and SAEs (during study visits) and via participant self-reported AEs and SAEs that occurred between visits
Reported over the10 weeks from baseline to exit visit
Percentage Change of Serum Deoxysphingolipid Levels From Baseline to 6 Weeks
Tidsramme: Blood draw at baseline and 6 weeks on product

Percentage change in the sum of 7 different deoxy-dihydroceramides species detected. Negative values mean these metabolites decreased during the treatment period. Deoxy-sphingolipids were measured in serum using LC-MS.
Blood draw at baseline and 6 weeks on product

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage Change in Serum Lipid Levels From Baseline to 6 Weeks
Tidsramme: blood draws from baseline and week 6 on product

Percent changes in lipid levels measured between baseline and 6 weeks. These lipid levels were obtained from the local clinical lab at each site as part of a lipid panel. Negative values mean these metabolites decreased during the treatment period.
blood draws from baseline and week 6 on product
Percentage Change in Serum Serine and Glycine Levels From Baseline to 6 Weeks
Tidsramme: blood draws from baseline and week 6 on product

Percentage change in fasting levels of the two amino acids serine and glycine. Serine supplementation is part of the treatment and glycine can be produced from serine by different cells in the body. Serine and glycine levels were measured from serum using LC-MS.
blood draws from baseline and week 6 on product

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Lowy Medical Research Institute Limited

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2020-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger