Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Serin- og fenofibratundersøgelse hos patienter med MacTel Type 2 (SAFE)

12. marts 2024 opdateret af: The Lowy Medical Research Institute Limited

Fase 2a-undersøgelse af effekten af ​​serintilskud og fenofibratbehandling på serum-deoxysphinganin-niveauer hos patienter med makulær telangiektasi (MacTel) Type 2 (SAFE-undersøgelse)

Dette er et fase 2a studie af effekten af ​​serintilskud og fenofibratbehandling på serum deoxysphingolipid niveauer hos patienter med makulær telangiektasi type 2 (MacTel). Denne undersøgelse involverer seks arme. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af ​​følgende behandlingsgrupper: serin 200 mg/kg/dag, serin 400 mg/kg/dag, fenofibrat 160 mg/dag, både serin 200 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag, både serin 400 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag, eller ingen behandling (kontrolgruppe). Serum deoxysphingolipid niveauer vil blive brugt som det primære resultat, og sikkerhed vil blive evalueret. Deltagerne vil blive fulgt i 10 uger med besøg på Screening, uge ​​0, 3, 6 og 10.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Yderligere procedurer omfatter:

  1. Fastende blodarbejde
  2. Indsamling af mikrobiomprøver

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Jennifer Trombley, RN MSN DAOM CCRC
  • Telefonnummer: 858-249-7109
  • E-mail: jtrombley@lmri.net

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Katie Nardo, MPH
  • Telefonnummer: 858-249-7113
  • E-mail: knardo@lmri.net

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, ECV2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44122
        • Retina Associates of Cleveland
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37922
        • Southeastern Retina Associates
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • The Eye Institute, Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

21 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke opnået fra deltageren i overensstemmelse med de lokale regler;
  2. Mænd/kvinder 21 år eller ældre;
  3. Engelsktalende;
  4. Indskrevet i Natural History Observation and Registry Study (NHOR) og diagnosticeret med bekræftet MacTel type 2 i mindst ét ​​øje;
  5. Er villig til at bruge prævention, hvis det er relevant; og
  6. Er villig til at overholde undersøgelsesprotokol og opfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren er ikke i stand til at give informeret samtykke;
  2. Deltageren er under 21 år gammel;
  3. Deltageren tager i øjeblikket, eller har taget inden for fire uger før screening, et serin- eller glycintilskud;
  4. Deltageren tager i øjeblikket, eller har taget inden for 12 måneder før screening, fibrater, herunder clofibrat, ciprofibrat, bezafibrat, fenofibrat og gemfibrozil;
  5. Deltageren tager i øjeblikket et antikoagulant, colchicin, cyclosporin, tacrolimus eller galdesyrebindende harpikser;
  6. Deltageren har kendt allergi over for fibrater og/eller serin;
  7. Deltageren har en kendt historie med klinisk signifikant myopati eller myalgi relateret til kolesterolsænkende medicin;
  8. Deltageren har aktiv leversygdom og/eller forhøjede leverenzymer*;
  9. Deltageren har nyreinsufficiens som påvist ved forhøjet serumkreatinin* og/eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) mindre end 90 ml/min.
  10. Deltageren har trombocytopeni som påvist ved et trombocyttal under 100.000 pr.
  11. Deltageren har en historie med galdeblæresygdom eller har haft en kolecystektomi;
  12. Deltageren har triglyceridniveauer større end 400 mg/dL ved behandling eller større end 700 mg/dL uden behandling;
  13. Deltageren har ubehandlet/uhelbredt hepatitis C eller en historie med hepatitis B, autoimmun hepatitis eller HIV;
  14. Deltageren har haft maligniteter inden for de sidste 5 år (ikke inklusive basalcellekarcinom);
  15. Deltageren har nogensinde været indskrevet i et klinisk forsøg med behandling af ciliær neurotrofisk faktor (CNTF);
  16. Deltageren er i øjeblikket tilmeldt et andet klinisk forsøg, der involverer behandling eller har deltaget i et inden for de sidste 30 dage;
  17. Deltageren er gravid, ammer eller planlægger en graviditet;
  18. Deltageren er medicinsk ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer eller opfølgende besøg;
  19. Deltageren har, efter Investigators opfattelse, enhver fysisk eller mental tilstand, der ville øge patientens risiko for deltagelse i undersøgelsen eller kan forstyrre undersøgelsesprocedurerne, evalueringerne og resultatvurderingerne; eller
  20. Patienten er ikke tilgængelig for opfølgende besøg. *baseret på referenceinterval for det lokale laboratorium, der anvendes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Faktoriel opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Serin 200 mg/kg/dag
Serin 200 mg/kg pr. dag. Skal tages en gang dagligt i 6 uger. Den nøjagtige dosis afhænger af deltagerens vægt (i kg)).
Kosttilskud: Serine
Pulveriseret serintilskud (Doseres individuelt pr. deltager. Deltager skal blandes med vand og indtages oralt)
Eksperimentel: Serin 400 mg/kg/dag
Serin 400 mg/kg pr. dag. Skal tages en gang dagligt i 6 uger. Den nøjagtige dosis afhænger af deltagerens vægt (i kg)).
Kosttilskud: Serine
Pulveriseret serintilskud (Doseres individuelt pr. deltager. Deltager skal blandes med vand og indtages oralt)
Eksperimentel: Fenofibrat 160 mg/dag
Fenofibrat 160 mg dagligt. Skal tages en gang dagligt i 6 uger.
Medicin: Fenofibrat
Fenofibrat 160mg pille, indtaget oralt
Eksperimentel: Serin 200 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag

Serin 200 mg/kg pr. dag. Skal tages en gang dagligt i 6 uger. Den nøjagtige dosis afhænger af deltagerens vægt (i kg)).

Fenofibrat 160 mg dagligt. Skal tages en gang dagligt i 6 uger.
Kosttilskud: Serine
Pulveriseret serintilskud (Doseres individuelt pr. deltager. Deltager skal blandes med vand og indtages oralt)
Medicin: Fenofibrat
Fenofibrat 160mg pille, indtaget oralt
Eksperimentel: Serin 400 mg/kg/dag og fenofibrat 160 mg/dag

Serin 400 mg/kg pr. dag. Skal tages en gang dagligt i 6 uger. Den nøjagtige dosis afhænger af deltagerens vægt (i kg)).

Fenofibrat 160 mg dagligt. Skal tages en gang dagligt i 6 uger.
Kosttilskud: Serine
Pulveriseret serintilskud (Doseres individuelt pr. deltager. Deltager skal blandes med vand og indtages oralt)
Medicin: Fenofibrat
Fenofibrat 160mg pille, indtaget oralt
Ingen indgriben: Ingen behandling
Kontrolgruppe: intet forsøgsprodukt taget

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum Deosxysphingolipid niveauer
Tidsramme: blodudtagning fra uge 3, 6 og 10
Eventuelle ændringer i serum-deoxysphingolipid-niveauer målt (bestemt via serumprøve) efter 3 uger, 6 uger og/eller 10 uger sammenlignet med baseline-niveauer målt i uge 0
blodudtagning fra uge 3, 6 og 10
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Vurdering ved hvert studiebesøg (gennemgået i uge 3, uge ​​6 og uge 10 af studiet)
Sikkerhedsvurdering målt via undersøgte AE'er og SAE'er (under studiebesøg) og via deltagere selvrapporterede AE'er og SAE'er, der opstod mellem besøgene
Vurdering ved hvert studiebesøg (gennemgået i uge 3, uge ​​6 og uge 10 af studiet)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lipidniveauer
Tidsramme: blodudtagning fra uge 3, 6 og 10
Eventuelle ændringer i lipidniveauer målt (bestemt via blodprøver) efter 3 uger, 6 uger og/eller 10 uger sammenlignet med baseline-niveauer målt ved screening
blodudtagning fra uge 3, 6 og 10
Aminosyreniveauer
Tidsramme: blodudtagning fra uge 3, 6 og 10
Eventuelle ændringer i aminosyreniveauer målt (bestemt via blodprøver) efter 3 uger, 6 uger og/eller 10 uger sammenlignet med baseline-niveauer målt ved screening
blodudtagning fra uge 3, 6 og 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Lowy Medical Research Institute Limited

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mari A Gantner, PhD, Lowy Medical Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. april 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2020-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger