Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib pro časnou plicní dysfunkci po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

1. dubna 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ruxolitinib pro časnou plicní dysfunkci po HSCT: studie fáze II

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je účinná, ale toxická terapie a poškození plic postihuje až 25 % dětí užívajících HSCT. Zlepšené transplantační techniky a významná zlepšení v přežití znamenají, že HSCT se více používá a používá se více nesprávně spárovaných štěpů. Bronchiolitis obliterans (BO) je hlavním omezením úspěchu pediatrické HSCT, protože BO je u dětí běžně diagnostikována pozdě, když je poškození plic nevratné a vede k dlouhodobé morbiditě nebo dokonce smrti. V současné době existují velké mezery v našich znalostech týkajících se incidence, etiologie a optimální léčby BO po HSCT a důležitých diagnostických omezení specifických pro děti. Diagnostika BO je obvykle založena na provedení plicních funkčních testů, což je u nemocných dětí do 10 let obvykle nemožné. Dokonce i starší děti, které se necítí dobře nebo nespolupracují, nemusí být schopny produkovat interpretovatelné údaje. Tyto nedostatky v diagnóze znamenají, že BO je běžně diagnostikována pozdě, což znamená, že došlo k fibróze a léze jsou nevratné.

Hypotézou této intervenční studie je, že včasná léčba standardním přípravkem Flovent/montelukast a steroidy plus ruxolitinib zvrátit poškození plic a snížit frekvenci chronického poškození plic nebo floridní BO.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Jedinci ve věku ≥ 5 let a ≤ 25 let, kteří podstoupili alogenní HCT A vykazují časnou plicní dysfunkci definovanou kterýmkoli z následujících:

  • >10% snížení FEV1 oproti výchozí hodnotě nebo snížení o 25% FEF 25-75 oproti výchozí hodnotě
  • aktivní GVHD v jiném orgánovém systému + plicní příznaky (tachypnoe bez sípání, nová potřeba kyslíku, kašel)
  • Zvýšení R5 o 50 % klinickým IOS
  • Air trapping na CT, malé ztluštění dýchacích cest nebo bronchiektázie

A – Všechny věkové skupiny včetně dospělých:

Adekvátní funkce ledvin definovaná jako odhadovaná clearance kreatininu (CrCl) ≥ 30 ml/min vypočtená pomocí cystatinu c GFR nebo jaderné GFR

Přiměřená funkce jater, jak je definována:

  • ALT a AST ≤ 5 x ULN, pokud není zvýšení ALT/AST způsobeno cGVHD
  • Celkový bilirubin ≤ 5 x ULN (pokud není jiného než jaterního původu nebo v důsledku Gilbertova syndromu) nebo celkový bilirubin < 10 x ULN, pokud je způsoben GVHD

Adekvátní hematologická funkce definovaná jako:

  • Absolutní počet neutrofilů ≥1,0 ​​x 10^9/l
  • Krevní destičky ≥30 x 10^9/l

PT/INR <2 x ULN a PTT (aPTT) < 2 x ULN (pokud abnormality nesouvisejí s koagulopatií nebo krvácivou poruchou)

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studovaného léku.
  • Aktivní nekontrolovaná plicní infekce (před infekčním vyšetřením včetně bronchoskopie, jak je klinicky indikováno)
  • Subjekty, které jsou těhotné nebo kojící nebo jsou v riziku těhotenství nebo zplodí dítě a nejsou schopny používat přijatelnou vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. partnera) a bariérovou metodou (např. kondomy, cervikální kroužek, houba atd.) během období terapie a po dobu 90 dnů pro ženy i muže po poslední dávce studovaného léčiva.
  • Subjekty dříve léčené zkoumanou látkou pro GVHD během 30 dnů před první dávkou studijní léčby. Případ od případu mohou být povolena další vyšetřovací činidla mimo GVHD s kontrolou/schválením vedoucím studie PI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba ruxolitinibem
Lék: Ruxolitinib
Účastníci budou dostávat ruxolitinib perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odpovědí na léčbu ruxolitinibem
Časové okno: 6 měsíců od časné diagnózy plicní dysfunkce
Odpověď na léčbu je definována stabilní a/nebo zlepšenou funkcí plic, jak je definována pracovní skupinou pro kritéria chronické reakce na GVHD National Institutes of Health.
6 měsíců od časné diagnózy plicní dysfunkce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s inhibicí JAK
Časové okno: 24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Přítomnost inhibice JAK bude měřena pomocí fosfostat5
24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Počet účastníků s odpovědí funkce plic měřenou xenonovým MRI skenem
Časové okno: 24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Přítomnost odpovědi funkce plic bude měřena xenonovým MRI skenem
24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Počet účastníků s odpovědí funkce plic měřenou domácí spirometrií
Časové okno: 24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Přítomnost odpovědi plicních funkcí bude měřena domácí spirometrií
24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Počet účastníků s odpovědí funkce plic měřenou oscilometrií
Časové okno: 24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem
Přítomnost odpovědi funkce plic bude měřena oscilometrií
24 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kasiani Myers, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2020-0719

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení