Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib til tidlig lungedysfunktion efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

1. april 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ruxolitinib til tidlig lungedysfunktion efter HSCT: et fase II-studie

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er en effektiv, men giftig behandling, og lungeskade påvirker så mange som 25 % af børn, der får HSCT. Forbedrede transplantationsteknikker og store forbedringer i overlevelse betyder, at HSCT bliver mere udbredt, og flere mismatchede transplantater bliver brugt. Bronchiolitis obliterans (BO) er en væsentlig begrænsning af pædiatrisk HSCT-succes, da BO ofte diagnosticeres sent hos børn, når lungeskade er irreversibel, hvilket fører til langvarig sygelighed eller endda død. I øjeblikket er der store huller i vores viden om forekomst, ætiologi og optimal behandling af BO efter HSCT, og vigtige diagnostiske begrænsninger, der er specifikke for børn. Diagnose af BO er normalt baseret på udførelse af lungefunktionstest, hvilket normalt er umuligt hos syge børn under 10 år. Selv ældre børn, der føler sig utilpas eller usamarbejdsvillige, kan være ude af stand til at producere fortolkelige data. Disse mangler i diagnosen betyder, at BO ofte diagnosticeres sent, hvilket betyder, at fibrose er opstået, og læsioner er irreversible.

Hypotesen for dette interventionelle forsøg er, at tidlig behandling med standard Flovent/montelukast og steroider plus ruxolitinib vil vende lungeskade og reducere hyppigheden af ​​kronisk lungefunktionsnedsættelse eller florid BO.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner ≥ 5 år og ≤ 25 år, som har gennemgået allogen HCT OG udviser tidlig lungedysfunktion som defineret af et af følgende:

  • >10 % fald i FEV1 fra baseline eller fald på 25 % af FEF 25-75 fra baseline
  • aktiv GVHD i et andet organsystem + lungesymptomer (takypnø uden hvæsen, nyt iltbehov, hoste)
  • Forøget R5 med 50 % ved klinisk IOS
  • Luftindfangning på CT, lille luftvejsfortykkelse eller bronkiektasi

OG - Alle aldersgrupper, inklusive voksne:

Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som estimeret kreatininclearance (CrCl) ≥ 30 ml/min. beregnet af cystatin c GFR eller nuklear GFR

Tilstrækkelig leverfunktion som defineret af:

  • ALAT og ASAT ≤ 5 x ULN, medmindre ALAT/AST-stigningen skyldes cGVHD
  • Total bilirubin på ≤ 5 x ULN (medmindre af ikke-hepatisk oprindelse eller på grund af Gilberts syndrom) eller total bilirubin på < 10 x ULN, hvis det skyldes GVHD

Tilstrækkelig hæmatologisk funktion defineret som:

  • Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 10^9/L
  • Blodplader ≥30 x 10^9/L

PT/INR <2 x ULN og PTT (aPTT) < 2 x ULN (medmindre abnormiteter ikke er relateret til koagulopati eller blødningsforstyrrelser)

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for enhver bestanddel af undersøgelsesmedicinen.
  • Aktiv ukontrolleret lungeinfektion (forud for infektiøs evaluering inklusive bronkoskopi som klinisk indiceret)
  • Forsøgspersoner, der er gravide eller ammer eller er i risiko for at blive gravide eller blive far til en baby, og som ikke er i stand til at bruge en acceptabel højeffektiv præventionsmetode (f.eks. implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine anordninger [IUDs], fuldstændig afholdenhed eller steriliseret partner) og en barrieremetode (f.eks. kondomer, cervikal ring, svamp osv.) i terapiperioden og i 90 dage for både kvinder og mænd efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med forsøgsmiddel for GVHD inden for de 30 dage før første dosis af undersøgelsesbehandlingen. Andre ikke-GVHD yderligere undersøgelsesmidler kan tillades fra sag til sag med gennemgang/godkendelse af undersøgelsens Lead PI.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ruxolitinib behandling
Medicin: Ruxolitinib
Deltagerne vil modtage ruxolitinib oralt to gange dagligt i 24 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ruxolitinib behandlingsrespons
Tidsramme: 6 måneder fra tidlig diagnose af lungedysfunktion
Behandlingsrespons er defineret af stabil og/eller forbedret lungefunktion som defineret af National Institutes of Health Chronic GVHD Response Criteria Working Group.
6 måneder fra tidlig diagnose af lungedysfunktion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med JAK-hæmning
Tidsramme: 24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Tilstedeværelsen af ​​JAK-hæmning vil blive målt ved phosphostat5
24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Antal deltagere med lungefunktionsrespons målt ved en Xenon MR-scanning
Tidsramme: 24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Tilstedeværelsen af ​​et lungefunktionsrespons vil blive målt ved en Xenon MR-scanning
24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Antal deltagere med lungefunktionsrespons målt ved hjemmespirometri
Tidsramme: 24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Tilstedeværelsen af ​​et lungefunktionsrespons vil blive målt ved hjemmespirometri
24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Antal deltagere med lungefunktionsrespons målt ved oscillometri
Tidsramme: 24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib
Tilstedeværelsen af ​​en lungefunktionsrespons vil blive målt ved oscillometri
24 uger efter påbegyndelse af ruxolitinib

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kasiani Myers, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2020-0719

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger