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Ruxolitinib für frühe Lungenfunktionsstörung nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

1. April 2026 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ruxolitinib für frühe Lungenfunktionsstörung nach HSCT: eine Phase-II-Studie

Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) ist eine wirksame, aber toxische Therapie, und Lungenverletzungen betreffen bis zu 25 % der Kinder, die eine HSCT erhalten. Verbesserte Transplantationstechniken und erhebliche Verbesserungen beim Überleben bedeuten, dass die HSCT weiter verbreitet ist und mehr nicht übereinstimmende Transplantate verwendet werden. Bronchiolitis obliterans (BO) ist eine wesentliche Einschränkung des pädiatrischen HSCT-Erfolgs, da BO bei Kindern häufig spät diagnostiziert wird, wenn die Lungenschädigung irreversibel ist, was zu langfristiger Morbidität oder sogar zum Tod führt. Derzeit gibt es große Wissenslücken in Bezug auf Inzidenz, Ätiologie und optimale Behandlung von BO nach HSCT sowie wichtige diagnostische Einschränkungen, die speziell für Kinder gelten. Die Diagnose von BO basiert normalerweise auf der Durchführung von Lungenfunktionstests, was bei kranken Kindern unter 10 Jahren normalerweise unmöglich ist. Selbst ältere Kinder, die sich unwohl oder unkooperativ fühlen, sind möglicherweise nicht in der Lage, interpretierbare Daten zu produzieren. Diese Mängel in der Diagnose bedeuten, dass BO häufig spät diagnostiziert wird, was bedeutet, dass eine Fibrose aufgetreten ist und die Läsionen irreversibel sind.

Die Hypothese für diese interventionelle Studie ist, dass eine frühzeitige Behandlung mit Standard Flovent/Montelukast und Steroiden plus Ruxolitinib Lungenschäden rückgängig machen und die Häufigkeit von chronischer Lungenfunktionsstörung oder floridem BO verringern wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten im Alter von ≥ 5 Jahren und ≤ 25 Jahren, die sich einer allogenen HCT unterzogen haben UND eine frühe Lungenfunktionsstörung aufweisen, wie sie durch eine der folgenden Definitionen definiert ist:

  • > 10 % Abnahme von FEV1 gegenüber dem Ausgangswert oder Abnahme von 25 % von FEF 25-75 gegenüber dem Ausgangswert
  • aktive GvHD in einem anderen Organsystem + pulmonale Symptome (Tachypnoe ohne Giemen, neuer Sauerstoffbedarf, Husten)
  • Erhöhte R5 um 50 % durch klinisches IOS
  • Lufteinschlüsse im CT, kleine Atemwegsverdickung oder Bronchiektasen

UND - Alle Altersgruppen, einschließlich Erwachsene:

Angemessene Nierenfunktion, definiert als geschätzte Kreatinin-Clearance (CrCl) ≥ 30 ml/min, berechnet anhand der Cystatin-c-GFR oder der nuklearen GFR

Angemessene Leberfunktion wie definiert durch:

  • ALT und AST ≤ 5 x ULN, es sei denn, der ALT/AST-Anstieg ist auf cGVHD zurückzuführen
  • Gesamtbilirubin von ≤ 5 x ULN (außer nicht hepatischen Ursprungs oder aufgrund des Gilbert-Syndroms) oder Gesamtbilirubin von < 10 x ULN aufgrund von GVHD

Angemessene hämatologische Funktion definiert als:

  • Absolute Neutrophilenzahl ≥1,0 ​​x 10^9/L
  • Blutplättchen ≥30 x 10^9/l

PT/INR < 2 x ULN und PTT (aPTT) < 2 x ULN (sofern die Anomalien nicht mit Koagulopathie oder Blutgerinnungsstörung zusammenhängen)

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Studienmedikation.
  • Aktive unkontrollierte Lungeninfektion (vorherige Infektionsuntersuchung einschließlich Bronchoskopie, wenn klinisch indiziert)
  • Probanden, die schwanger sind oder stillen oder Gefahr laufen, schwanger zu werden oder ein Baby zu zeugen, und die nicht in der Lage sind, eine akzeptable, hochwirksame Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden (z. B. Implantate, Injektionen, kombinierte orale Kontrazeptiva, einige Intrauterinpessare [IUPs], vollständige Abstinenz oder sterilisiert). Partner) und eine Barrieremethode (z. B. Kondome, Zervikalring, Schwamm usw.) während der Therapiedauer und für 90 Tage für Frauen und Männer nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.
  • Probanden, die zuvor innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung mit dem Prüfpräparat für GVHD behandelt wurden. Andere nicht-GVHD zusätzliche Prüfsubstanzen können von Fall zu Fall mit Überprüfung/Genehmigung durch den leitenden PI der Studie zugelassen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Ruxolitinib-Behandlung
Arzneimittel: Ruxolitinib
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich Ruxolitinib oral.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Ansprechen auf die Behandlung mit Ruxolitinib
Zeitfenster: 6 Monate nach der frühen Diagnose einer Lungenfunktionsstörung
Das Ansprechen auf die Behandlung wird durch eine stabile und/oder verbesserte Lungenfunktion gemäß der Definition der National Institutes of Health Chronic GVHD Response Criteria Working Group definiert.
6 Monate nach der frühen Diagnose einer Lungenfunktionsstörung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit JAK-Hemmung
Zeitfenster: 24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Das Vorhandensein einer JAK-Hemmung wird durch Phosphostat5 gemessen
24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Anzahl der Teilnehmer mit Lungenfunktionsreaktion, gemessen durch einen Xenon-MRT-Scan
Zeitfenster: 24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Das Vorhandensein einer Lungenfunktionsreaktion wird durch einen Xenon-MRT-Scan gemessen
24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Anzahl der Teilnehmer mit Lungenfunktionsreaktion, gemessen durch Heimspirometrie
Zeitfenster: 24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Das Vorhandensein einer Lungenfunktionsreaktion wird durch Spirometrie zu Hause gemessen
24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Anzahl der Teilnehmer mit oszillometrisch gemessener Lungenfunktionsreaktion
Zeitfenster: 24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib
Das Vorhandensein einer Lungenfunktionsantwort wird durch Oszillometrie gemessen
24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Kasiani Myers, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
16. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2020-0719

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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