Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxalacetát v Myasthenia Gravis

8. července 2025 aktualizováno: University of Kansas Medical Center

Fáze I, dvojitě zaslepená, pilotní studie oxaloacetátu u Myasthenia Gravis

Toto je klinická studie fáze 1 studující, zda má oxaloacetát pozitivní účinek na pacienty s myasthenia gravis. Pacienti budou zařazeni do jedné ze tří kohort, které určí dávku oxaloacetátu, která jim bude podána. Subjekty budou užívat studovaný lék po dobu 4 týdnů a budou na placebu po dobu 4 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti 18 a starší.
  2. Pacienti musí mít předchozí nebo aktuální dokumentaci generalizované MG MG MG stupně 2, 3 nebo 4A podle klasifikačního systému MGFA. Tyto stupně odpovídají mírnému (2), střednímu (3) a těžkému (4).
  3. Příznaky a symptomy pacienta by neměly být lépe vysvětleny jiným chorobným procesem.
  4. Pacienti musí být ochotni dokončit studii a vrátit se na následné návštěvy.
  5. Pacienti musí být ochotni dát písemný informovaný souhlas před účastí v této studii. Kopie podepsaného souhlasu musí být uložena ve zdravotnické dokumentaci pacienta.
  6. Pacienti mohou užívat následující léky, pokud nedojde k žádné změně dávky po dobu 60 dnů: azathioprin, cyklosporin, cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, takrolimus, methotrexát, IVIg nebo jiné imunosupresivní léky.
  7. Pacienti mohou užívat prednison, pokud nedojde k žádné změně dávky po dobu 30 dnů.
  8. Žádné plánované změny v MG medikaci během studie

Kritéria vyloučení:

  1. MGFA stupeň V do 6 měsíců od screeningu.
  2. Anamnéza chronické degenerativní, závažné psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu.
  3. Jiná závažná chronická nebo vysilující onemocnění během šesti měsíců před vstupem do studie.
  4. Pacientky, které jsou premenopauzální a jsou: (a) těhotné na základě sérového těhotenského testu, (b) kojí nebo (c) nepoužívají účinnou metodu dvojité bariéry (1 hormonální plus 1 bariérová metoda nebo 2 současné bariérové ​​metody) antikoncepce (antikoncepční pilulky, mužský kondom, ženský kondom, nitroděložní tělísko, Norplant, podvázání vejcovodů nebo jiné sterilizační postupy).
  5. Tymektomie v předchozích třech měsících.
  6. Závažné reakce na OAA v anamnéze
  7. Účast na výzkumné studii za poslední 3 měsíce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Oxaloacetát

Oxaloacetát (OAA) je čtyřkrytá molekula zapojená do mnoha metabolických drah, včetně glukoneogeneze, cyklu kyseliny citronové, glyoxylátového cyklu, cyklu močoviny a metabolismu aminokyselin. V cyklech glyoxylátu a kyseliny citronové se oxaloacetát tvoří jako výsledek katalýzy malate dehydrogenázou.

Subjekty budou trvat 1000 mg nabídky OAA po dobu 8 týdnů.
Lék: Oxalacetát
Oxalacetát (OAA) je čtyřuhlíková molekula zapojená do mnoha metabolických drah, včetně glukoneogeneze, cyklu kyseliny citrónové, glyoxylátového cyklu, cyklu močoviny a metabolismu aminokyselin. V cyklech glyoxylátu a kyseliny citrónové vzniká oxaloacetát jako výsledek katalýzy malátdehydrogenázou. Při této reakci jsou atomy vodíku z malátu převedeny na NAD+, čímž se vytvoří NADH, H+ a oxaloacetát. Oxalacetát lze převést na citrát přidáním acetyl-CoA enzymem citrátsyntázou. Oxalacetát je kritickou složkou při produkci ATP a musí být neustále regenerován, aby cyklus kyseliny citrónové a elektronový transportní řetězec pokračovaly.
Ostatní jména:
  • CRONaxal
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou trvat 1000 mg nabídky placeba po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost (frekvence a závažnost nežádoucích příhod)
Časové okno: V týdnech 2, 4, 6, 8, 10 a 12
Primární koncový bod bezpečnosti bude hlášen jako počet subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (včetně abnormálních laboratorních výsledků a vitálních funkcí). Bezpečnostní opatření budou oznámena při poslední pozorované návštěvě pro každého účastníka.
V týdnech 2, 4, 6, 8, 10 a 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis-specifické aktivity na stupnici denního života (MG-ADL).
Časové okno: Změna z týdne 4 na týden 8
Škála aktivit každodenního života specifická pro myasthenia Gravis (MG-ADL): Složená míra skóre z měřících škál. MG-ADL má stupnici od 0 do 24, přičemž 0 je nejnižší (bez příznaků) a 24 je nejvyšší (nejzávažnější příznaky). MG-ADL je personálem spravovaný, pacientem hlášený dotazník, který měří 8 běžných příznaků myasthenia gravis a hodnotí je na stupnici od 0 do 3.
Změna z týdne 4 na týden 8
Kvantitativní skóre myasthenia Gravis (QMG).
Časové okno: Změna z týdne 4 na týden 8
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Stupnice je od 0 do 3 pro každou položku, přičemž 0 znamená normální a 3 je závažná. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 39.
Změna z týdne 4 na týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Kansas Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Terra Biological LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MG OAA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení