Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxaloacetat i Myasthenia Gravis

8. juli 2025 opdateret af: University of Kansas Medical Center

Et fase I, dobbeltblindt, pilotstudie af Oxaloacetat i Myasthenia Gravis

Dette er et fase 1 klinisk forsøg, der undersøger, hvorvidt oxaloacetat har en positiv effekt på patienter med Myasthenia Gravis. Patienterne vil blive tildelt en af ​​tre kohorter, som vil bestemme den dosis af oxaloacetat, de vil få. Forsøgspersonerne vil tage studielægemidlet i 4 uger og være på placebo i 4 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 18 år og ældre.
  2. Patienter skal have forudgående eller aktuel dokumentation for MGFA MG grad 2, 3 eller 4A generaliseret MG i henhold til MGFA klassifikationssystemet. Disse grader svarer til mild (2), moderat (3) og svær (4).
  3. Patientens tegn og symptomer bør ikke bedre forklares af en anden sygdomsproces.
  4. Patienterne skal være villige til at gennemføre undersøgelsen og vende tilbage til opfølgningsbesøg.
  5. Patienter skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke, før de deltager i denne undersøgelse. Kopi af det underskrevne samtykke skal opbevares i patientens journal.
  6. Patienter kan tage følgende lægemidler, så længe der ikke har været nogen dosisændring i 60 dage: azathioprin, cyclosporin, cyclophosphamid, mycophenolatmofetil, tacrolimus, methotrexat, IVIg eller andre immunsuppressive lægemidler.
  7. Patienter kan være på prednison, så længe der ikke har været nogen dosisændring i 30 dage.
  8. Ingen planlagte ændringer i MG-medicin under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. MGFA grad V inden for 6 måneder efter screening.
  2. En historie med kronisk degenerativ, svær psykiatrisk eller neurologisk lidelse bortset fra MG, der kan forårsage svaghed eller træthed.
  3. Andre større kroniske eller invaliderende sygdomme inden for seks måneder før studiestart.
  4. Kvindelige patienter, der er præmenopausale og: (a) gravide på basis af en serumgraviditetstest, (b) ammer eller (c) ikke bruger en effektiv metode med dobbeltbarriere (1 hormonel plus 1 barrieremetode eller 2 samtidige barrieremetoder) prævention (p-piller, mandlig kondom, kvindelig kondom, intrauterin enhed, Norplant, tubal ligering eller andre steriliseringsprocedurer).
  5. Thymektomi i de foregående tre måneder.
  6. Historie om alvorlige reaktioner på OAA
  7. Deltagelse i et forskningsstudie inden for de sidste 3 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Oxaloacetat

Oxaloacetat (OAA) er et fire-carbonmolekyle involveret i mange metaboliske veje, herunder glukoneogenese, citronsyrecyklus, glyoxylatcyklus, urinstofcyklus og aminosyremetabolisme. I glyoxylat- og citronsyrecyklusserne dannes oxaloacetat som et resultat af katalysen ved malatdehydrogenase.

Emner tager 1000 mg OAA -bud i 8 uger.
Medicin: Oxaloacetat
Oxaloacetat (OAA) er et molekyle med fire kulstof, der er involveret i mange metaboliske veje, herunder gluconeogenese, citronsyrecyklus, glyoxylatcyklus, urinstofcyklus og aminosyremetabolisme. I glyoxylat- og citronsyrecyklusserne dannes oxaloacetat som et resultat af katalysen af ​​malatdehydrogenase. I denne reaktion overføres hydrogenatomerne fra malat til NAD+ og danner NADH, H+ og oxaloacetat. Oxaloacetat kan omdannes til citrat ved tilsætning af acetyl-CoA af enzymet citratsyntase. Oxaloacetat er en kritisk komponent i produktionen af ​​ATP og skal konstant regenereres, for at citronsyrecyklussen og elektrontransportkæden kan fortsætte
Andre navne:
  • CRONaxal
Placebo komparator: Placebo
Personer vil tage 1000 mg placebo -bud i 8 uger.
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed (hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser)
Tidsramme: I uge 2, 4, 6, 8, 10 og 12
Det primære endepunkt for sikkerhed vil blive rapporteret som tællinger af forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (herunder unormale laboratorieresultater og vitale tegn). Sikkerhedsforanstaltninger vil blive rapporteret for det sidste besøg observeret for hver deltager.
I uge 2, 4, 6, 8, 10 og 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis-specifikke Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) Score
Tidsramme: Skift fra uge 4 til uge 8
Myasthenia Gravis-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammensat mål for score fra måleskalaer. MG-ADL har en skala fra 0 - 24, hvor 0 er det laveste (ingen symptomer) og 24 er det højeste (de mest alvorlige symptomer). MG-ADL er et personaleadministreret, patientrapporteret spørgeskema, der måler 8 almindelige symptomer på myasthenia gravis og graderer dem på en skala fra 0 - 3.
Skift fra uge 4 til uge 8
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: Skift fra uge 4 til uge 8
QMG er en ordinær skala med 13 punkter, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Skalaen er fra 0 - 3 for hvert emne, hvor 0 betyder normal og 3 er alvorlig. Samlet score kan variere fra 0 til 39.
Skift fra uge 4 til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Kansas Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Terra Biological LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MG OAA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger