Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxalacetát v Myasthenia Gravis

8. července 2025 aktualizováno: University of Kansas Medical Center

Fáze I, dvojitě zaslepená, pilotní studie oxaloacetátu u Myasthenia Gravis

Toto je klinická studie fáze 1 studující, zda má oxaloacetát pozitivní účinek na pacienty s myasthenia gravis. Pacienti budou zařazeni do jedné ze tří kohort, které určí dávku oxaloacetátu, která jim bude podána. Subjekty budou užívat studovaný lék po dobu 4 týdnů a budou na placebu po dobu 4 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University Of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti 18 a starší.
  2. Pacienti musí mít předchozí nebo aktuální dokumentaci generalizované MG MG MG stupně 2, 3 nebo 4A podle klasifikačního systému MGFA. Tyto stupně odpovídají mírnému (2), střednímu (3) a těžkému (4).
  3. Příznaky a symptomy pacienta by neměly být lépe vysvětleny jiným chorobným procesem.
  4. Pacienti musí být ochotni dokončit studii a vrátit se na následné návštěvy.
  5. Pacienti musí být ochotni dát písemný informovaný souhlas před účastí v této studii. Kopie podepsaného souhlasu musí být uložena ve zdravotnické dokumentaci pacienta.
  6. Pacienti mohou užívat následující léky, pokud nedojde k žádné změně dávky po dobu 60 dnů: azathioprin, cyklosporin, cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, takrolimus, methotrexát, IVIg nebo jiné imunosupresivní léky.
  7. Pacienti mohou užívat prednison, pokud nedojde k žádné změně dávky po dobu 30 dnů.
  8. Žádné plánované změny v MG medikaci během studie

Kritéria vyloučení:

  1. MGFA stupeň V do 6 měsíců od screeningu.
  2. Anamnéza chronické degenerativní, závažné psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu.
  3. Jiná závažná chronická nebo vysilující onemocnění během šesti měsíců před vstupem do studie.
  4. Pacientky, které jsou premenopauzální a jsou: (a) těhotné na základě sérového těhotenského testu, (b) kojí nebo (c) nepoužívají účinnou metodu dvojité bariéry (1 hormonální plus 1 bariérová metoda nebo 2 současné bariérové ​​metody) antikoncepce (antikoncepční pilulky, mužský kondom, ženský kondom, nitroděložní tělísko, Norplant, podvázání vejcovodů nebo jiné sterilizační postupy).
  5. Tymektomie v předchozích třech měsících.
  6. Závažné reakce na OAA v anamnéze
  7. Účast na výzkumné studii za poslední 3 měsíce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Oxaloacetát

Oxaloacetát (OAA) je čtyřkrytá molekula zapojená do mnoha metabolických drah, včetně glukoneogeneze, cyklu kyseliny citronové, glyoxylátového cyklu, cyklu močoviny a metabolismu aminokyselin. V cyklech glyoxylátu a kyseliny citronové se oxaloacetát tvoří jako výsledek katalýzy malate dehydrogenázou.

Subjekty budou trvat 1000 mg nabídky OAA po dobu 8 týdnů.
Lék: Oxalacetát
Oxalacetát (OAA) je čtyřuhlíková molekula zapojená do mnoha metabolických drah, včetně glukoneogeneze, cyklu kyseliny citrónové, glyoxylátového cyklu, cyklu močoviny a metabolismu aminokyselin. V cyklech glyoxylátu a kyseliny citrónové vzniká oxaloacetát jako výsledek katalýzy malátdehydrogenázou. Při této reakci jsou atomy vodíku z malátu převedeny na NAD+, čímž se vytvoří NADH, H+ a oxaloacetát. Oxalacetát lze převést na citrát přidáním acetyl-CoA enzymem citrátsyntázou. Oxalacetát je kritickou složkou při produkci ATP a musí být neustále regenerován, aby cyklus kyseliny citrónové a elektronový transportní řetězec pokračovaly.
Ostatní jména:
  • CRONaxal
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou trvat 1000 mg nabídky placeba po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost (frekvence a závažnost nežádoucích příhod)
Časové okno: V týdnech 2, 4, 6, 8, 10 a 12
Primární koncový bod bezpečnosti bude hlášen jako počet subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (včetně abnormálních laboratorních výsledků a vitálních funkcí). Bezpečnostní opatření budou oznámena při poslední pozorované návštěvě pro každého účastníka.
V týdnech 2, 4, 6, 8, 10 a 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis-specifické aktivity na stupnici denního života (MG-ADL).
Časové okno: Změna z týdne 4 na týden 8
Škála aktivit každodenního života specifická pro myasthenia Gravis (MG-ADL): Složená míra skóre z měřících škál. MG-ADL má stupnici od 0 do 24, přičemž 0 je nejnižší (bez příznaků) a 24 je nejvyšší (nejzávažnější příznaky). MG-ADL je personálem spravovaný, pacientem hlášený dotazník, který měří 8 běžných příznaků myasthenia gravis a hodnotí je na stupnici od 0 do 3.
Změna z týdne 4 na týden 8
Kvantitativní skóre myasthenia Gravis (QMG).
Časové okno: Změna z týdne 4 na týden 8
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Stupnice je od 0 do 3 pro každou položku, přičemž 0 znamená normální a 3 je závažná. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 39.
Změna z týdne 4 na týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Kansas Medical Center

Spolupracovníci

Terra Biological LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mazen Dimachkie, MD, University Of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG OAA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit