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Oxalacetat bei Myasthenia gravis

8. Juli 2025 aktualisiert von: University of Kansas Medical Center

Eine doppelblinde Pilotstudie der Phase I zu Oxalacetat bei Myasthenia gravis

Dies ist eine klinische Studie der Phase 1, in der untersucht wird, ob Oxalacetat eine positive Wirkung auf Patienten mit Myasthenia Gravis hat oder nicht. Die Patienten werden einer von drei Kohorten zugeordnet, die die Oxalacetatdosis bestimmen, die ihnen verabreicht wird. Die Probanden nehmen das Studienmedikament 4 Wochen lang ein und erhalten 4 Wochen lang ein Placebo.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten ab 18 Jahren.
  2. Die Patienten müssen gemäß dem MGFA-Klassifikationssystem über eine vorherige oder aktuelle Dokumentation einer generalisierten MG der MGFA-MG-Grade 2, 3 oder 4A verfügen. Diese Grade entsprechen mild (2), moderat (3) und schwer (4).
  3. Die Anzeichen und Symptome des Patienten sollten nicht besser durch einen anderen Krankheitsprozess erklärt werden.
  4. Die Patienten müssen bereit sein, die Studie abzuschließen und zu Nachsorgeuntersuchungen zurückzukehren.
  5. Die Patienten müssen bereit sein, vor der Teilnahme an dieser Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Eine Kopie der unterschriebenen Einwilligung muss in der Krankenakte des Patienten aufbewahrt werden.
  6. Patienten können die folgenden Arzneimittel einnehmen, solange keine Dosisänderung für 60 Tage erfolgt ist: Azathioprin, Cyclosporin, Cyclophosphamid, Mycophenolatmofetil, Tacrolimus, Methotrexat, IVIg oder andere immunsuppressive Arzneimittel.
  7. Die Patienten können Prednison einnehmen, solange keine Dosisänderung für 30 Tage erfolgt ist.
  8. Keine geplanten Änderungen der MG-Medikamente während der Studie

Ausschlusskriterien:

  1. MGFA Grad V innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  2. Eine Vorgeschichte von chronisch degenerativen, schweren psychiatrischen oder neurologischen Störungen außer MG, die Schwäche oder Müdigkeit hervorrufen können.
  3. Andere schwere chronische oder schwächende Krankheiten innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn.
  4. Prämenopausale Patientinnen, die: (a) auf der Grundlage eines Schwangerschaftsserumtests schwanger sind, (b) stillen oder (c) keine wirksame Methode der doppelten Barriere anwenden (1 hormonelle plus 1 Barrieremethode oder 2 simultane Barrieremethoden) Empfängnisverhütung (Antibabypille, Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Intrauterinpessar, Norplant, Tubenligatur oder andere Sterilisationsverfahren).
  5. Thymektomie in den letzten drei Monaten.
  6. Schwere Reaktionen auf OAA in der Vorgeschichte
  7. Teilnahme an einer Forschungsstudie innerhalb der letzten 3 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Oxaloacetat

Oxaloacetat (OAA) ist ein Vier-Kohlenstoff-Molekül, das an vielen Stoffwechselwegen beteiligt ist, einschließlich Gluconeogenese, Zitronensäurezyklus, Glyoxylatzyklus, Harnstoffzyklus und Aminosäurstoffstoffwechsel. In den Glyoxylat- und Zitronensäurezyklen wird Oxaloacetat als Ergebnis der Katalyse durch Malat -Dehydrogenase gebildet.

Die Probanden nehmen 8 Wochen lang 1000 mg OAA -Angebote ab.
Arzneimittel: Oxalacetat
Oxalacetat (OAA) ist ein Molekül mit vier Kohlenstoffatomen, das an vielen Stoffwechselwegen beteiligt ist, einschließlich Glukoneogenese, Zitronensäurezyklus, Glyoxylatzyklus, Harnstoffzyklus und Aminosäurestoffwechsel. Im Glyoxylat- und Citronensäure-Zyklus entsteht durch Katalyse durch Malat-Dehydrogenase Oxalacetat. Bei dieser Reaktion werden die Wasserstoffatome von Malat auf NAD+ übertragen, wodurch NADH, H+ und Oxalacetat entstehen. Oxalacetat kann durch Zugabe von Acetyl-CoA durch das Enzym Citratsynthase in Citrat umgewandelt werden. Oxalacetat ist eine kritische Komponente bei der Produktion von ATP und muss ständig regeneriert werden, damit der Zitronensäurezyklus und die Elektronentransportkette fortgesetzt werden können
Andere Namen:
  • CRONaxal
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden erhalten 8 Wochen 1000 mg Placebo -Gebot.
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit (Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse)
Zeitfenster: In den Wochen 2, 4, 6, 8, 10 und 12
Der primäre Sicherheitsendpunkt wird als Anzahl der Probanden angegeben, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind (einschließlich abnormaler Laborergebnisse und Vitalzeichen). Sicherheitsmaßnahmen werden für den letzten Besuch, der für jeden Teilnehmer beobachtet wurde, gemeldet.
In den Wochen 2, 4, 6, 8, 10 und 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Myasthenia Gravis-spezifische Aktivitäten der täglichen Lebensskala (MG-ADL) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8
Myasthenia gravis-spezifische Skala der Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL): Zusammengesetztes Maß der Ergebnisse aus Messskalen. Die MG-ADL hat eine Skala von 0 bis 24, wobei 0 die niedrigste (keine Symptome) und 24 die höchste (schwerste Symptome) ist. Der MG-ADL ist ein vom Personal verwalteter, von Patienten berichteter Fragebogen, der 8 häufige Symptome der Myasthenia gravis misst und sie auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet.
Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8
Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die Skala reicht von 0 bis 3 für jedes Item, wobei 0 normal und 3 schwer bedeutet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 39 liegen.
Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Kansas Medical Center

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Terra Biological LLC

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MG OAA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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