Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NORTHERA (DROXIDOPA) pro dysautonomii u dospělých, kteří přežili Menkesovu chorobu a syndrom okcipitálního rohu

23. března 2026 aktualizováno: Stephen G. Kaler, MD

Fáze I/II studie NORTHERA (DROXIDOPA) pro dysautonomii u dospělých přeživších Menkesovu chorobu a dospělých se syndromem okcipitálního rohu: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná randomizovaná zkřížená klinická studie

Účelem této studie je vyhodnotit, zda je přípravek Northera (Droxidopa) bezpečný a účinný u mladých dospělých s Menkesovou chorobou, kteří přežili nejzávažnější komplikace své nemoci, nebo u dospělých se syndromem okcipitálního rohu (OHS), kteří mají potíže s občasným nízkým krevním tlakem. a další příznaky dysautonomie. Výsledky a informace z této studie mohou pomoci dospělým lidem, kteří přežili Menkesovu chorobu, a jedincům s OHS vést běžnější každodenní život.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato pilotní klinická studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, dávkování a předběžnou účinnost léčby Northera (Droxidopa) u mladých dospělých, kteří přežili hlavní neurodegenerativní a neurokognitivní účinky Menkesovy choroby prostřednictvím časné léčby měďnatým histidinátem. Předpokládáme, že Northera (Droxidopa) u pacientů, kteří přežili Menkesovu chorobu, se symptomy dysautonomie (např. synkopa, závratě, ortostatická hypotenze, abnormální sinoatriální vedení, noční bradykardie a dysfunkce střev nebo močového měchýře) z přetrvávajícího nedostatku enzymu závislého na mědi, dopaminu. β-hydroxyláza bude bezpečná a upraví nebo zlepší krevní neurochemické hladiny, zvýší systolický krevní tlak a povede k symptomatickému zlepšení a lepší celkové kvalitě života. Tuto hypotézu budeme testovat na šesti až deseti pacientech, kteří přežili Menkesovu chorobu, nebo na pacientech s OHS ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované randomizované zkřížené klinické studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělé osoby s Menkesovou chorobou, které přežily nad rámec očekávané přirozené historie, dosáhly samostatné chůze, navštěvovaly (nebo navštěvovaly) školu a dosáhly dospělosti po časné léčbě CuHis po dobu tří let, nebo dospělí se syndromem okcipitálního rohu, u nichž se projevují klinické známky a příznaky dysautonomie, ortostatická hypotenze: konkrétně pokles systolického nebo diastolického krevního tlaku alespoň o 20 nebo 10 mm Hg, v daném pořadí, během tří minut po postavení se, a/nebo chronický průjem: tvorba řídké stolice se zvýšenou frekvencí stolice nebo bez ní po delší dobu než čtyři týdny bezprostředně před zápisem.
  2. Anamnéza výskytu závratí/pocitu točení hlavy při vzpřímeném postoji nejméně třikrát týdně a/nebo epizod průjmu nebo naléhavé potřeby vyprázdnit se po požití potravy po dobu delší než čtyři týdny bezprostředně před zařazením třikrát týdně.
  3. Dokumentovaná mutace v ATP7A.
  4. Formulář informovaného souhlasu (ICF) musí podepsat a uvést datum.
  5. Věk ≥ 18 let.
  6. Schopnost dodržovat předepsaný perorální režim Northera (Droxidopa).
  7. Ochota dodržovat všechny studijní návštěvy a postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. Preexistující onemocnění jater (např. hepatitida, biliární atrézie, cirhóza) nebo ledvin (tj. vypočtená rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min).
  2. Hypertenze, antihypertenzní terapie, srdeční selhání (nebo snížená ejekční frakce), srdeční arytmie nebo krvácivé diatézy v anamnéze.
  3. Jakákoli nemoc nebo stav, který podle názoru zkoušejícího s vysokou pravděpodobností zabrání subjektu v dokončení studie nebo kde subjekt nemůže nebo nebude náležitě splňovat požadavky studie.
  4. Jakýkoli agonista alfa-1 adrenoreceptoru, beta-blokátor, inhibitor DOPA dekarboxylázy, midodrin, efedrin nebo jakýkoli triptan jako souběžná léčba.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Northera™ (Droxidopa) (léčba A)
Northera (Droxidopa) (léčba A) bude poskytována dospělým subjektům jako tobolka se 100 mg, 200 mg nebo 300 mg Northera (Droxidopa) obsažená v želatinových barevných tobolkách (nebesky modrá a bílá, velikost 0) na základě zjištění z titrace dávky návštěva. Tyto tobolky jsou fyzicky k nerozeznání od tobolek pro léčbu B (placebo). Frekvence podávání (ústy) bude dvakrát denně po dobu šesti týdnů.
Lék: Droxidopa
Subjekty si budou samy podávat kapsle Droxidopa ústy dvakrát denně po dobu šesti týdnů.
Ostatní jména:
  • Northera
Komparátor placeba: Placebo (léčba B)
Prázdné želatinové barevné kapsle (nebesky modrá a bílá, velikost 0) naplněné mikrokrystalickou celulózou a fyzikálně nerozeznatelné od kapslí z léčby A. Frekvence podávání (ústy) bude dvakrát denně po dobu šesti týdnů
Jiný: Placebo
Subjekty si budou samy podávat kapsle placeba ústy dvakrát denně po dobu šesti týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčebně související nežádoucí účinky hodnocené podle CTCAE v4.0
Časové okno: Nepříznivé účinky související s léčbou v 6týdenních obdobích podávání buď aktivního léčiva (droxidopa) nebo placeba
Léčbou související nežádoucí příhody hodnocené podle CTCAE v 4.0 podle léčebného ramene
Nepříznivé účinky související s léčbou v 6týdenních obdobích podávání buď aktivního léčiva (droxidopa) nebo placeba

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna systolického krevního tlaku v poloze na nakloněné rovině
Časové okno: Změna systolického TK v poloze v naklonění během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna systolického krevního tlaku v poloze vleže během každého léčebného ramene (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna systolického TK v poloze v naklonění během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Průměrná změna diastolického krevního tlaku v nakloněné poloze
Časové okno: Změna diastolického TK v poloze vleže během každého 6týdenního léčebného úseku (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna diastolického TK v poloze vleže během každého léčebného ramene (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna diastolického TK v poloze vleže během každého 6týdenního léčebného úseku (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Hladiny katecholů v plazmě
Časové okno: Změna plazmatických katecholů mezi každým 6týdenním léčebným ramenem (droxidopa a placebo)
Změna plazmatických katecholů mezi rameny s placebem a léčbou droxidopou
Změna plazmatických katecholů mezi každým 6týdenním léčebným ramenem (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě v denním počtu stolic
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v počtu denních stolic za den během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo).
Změna od výchozí hodnoty v denním počtu stolic
Změna od výchozí hodnoty v počtu denních stolic za den během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo).
Změna od výchozí hodnoty v délce stání
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v délce stání během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo).
Změna oproti výchozí hodnotě v délce trvání stání
Změna od výchozí hodnoty v délce stání během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo).
Změna oproti výchozí hodnotě v testu Timed Up and Go (TUG)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve výkonu TUG testu během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě v testu Timed Up and Go (TUG)
Změna od výchozí hodnoty ve výkonu TUG testu během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě ve výkonu testu 6minutové chůze
Časové okno: Změna oproti výchozí hodnotě ve vzdálenosti 6MW během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna od výchozí hodnoty ve výkonu v testu 6minutové chůze
Změna oproti výchozí hodnotě ve vzdálenosti 6MW během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre dotazníku pro hodnocení příznaků ortostatické hypotenze (OHSA)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve skóre OHSA během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre dotazníku pro hodnocení příznaků ortostatické hypotenze. Škála hodnotí závažnost příznaků ortostatické hypotenze od 0 do 10; přičemž 10 je definováno jako nejhorší možný stav.
Změna od výchozí hodnoty ve skóre OHSA během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre v dotazníku pro hodnocení symptomů ortostatické hypotenze po Northera (Droxidopa)
Časové okno: Šestitýdenní období aktivního léku versus placebo
Skóre se pohybuje od nuly do 10, přičemž 0 znamená žádné příznaky a 10 znamená nejhorší možné příznaky
Šestitýdenní období aktivního léku versus placebo

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stephen G. Kaler, MD

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 00001113

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení