Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NORTHERA (DROXIDOPA) w leczeniu dysautonomii u dorosłych pacjentów po chorobie Menkesa i zespole rogu potylicznego

23 marca 2026 zaktualizowane przez: Stephen G. Kaler, MD

Badanie fazy I/II produktu NORTHERA (DROXIDOPA) w leczeniu dysautonomii u osób dorosłych, które przeżyły chorobę Menkesa i dorosłych z zespołem rogu potylicznego: podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, krzyżowe badanie kliniczne

Celem tego badania jest ocena, czy lek Northera (Droxidopa) jest bezpieczny i skuteczny u młodych dorosłych z chorobą Menkesa, którzy przeżyli najcięższe powikłania choroby, lub u dorosłych z zespołem rogu potylicznego (OHS), którzy mają problemy z okresowymi niskimi wartościami ciśnienia krwi i inne objawy dysautonomii. Wyniki i informacje z tego badania mogą pomóc dorosłym osobom, które przeżyły chorobę Menkesa i osobom z BHP, prowadzić bardziej normalne codzienne życie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To pilotażowe badanie kliniczne oceni bezpieczeństwo, tolerancję, dawkowanie i wstępną skuteczność leczenia Northera (Droxidopa) u młodych dorosłych, którzy przeżyli główne neurodegeneracyjne i neurokognitywne skutki choroby Menkesa poprzez wczesne leczenie histydynianem miedzi. Postawiliśmy hipotezę, że Northera (Droxidopa) u osób, które przeżyły chorobę Menkesa z objawami dysautonomii (np. β-hydroksylaza będzie bezpieczna i poprawi lub poprawi poziomy neurochemiczne krwi, podniesie skurczowe ciśnienie krwi i spowoduje poprawę objawową i lepszą ogólną jakość życia. Przetestujemy tę hipotezę u sześciu do dziesięciu osób, które przeżyły chorobę Menkesa lub pacjentów z OHS w podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, randomizowanej krzyżowej próbie klinicznej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosłe osoby z chorobą Menkesa, które przeżyły poza przewidywany przebieg naturalny, samodzielnie poruszały się, uczęszczały (lub uczęszczały) do szkoły i osiągnęły dorosłość po wczesnym trzyletnim leczeniu CuHis lub osoby dorosłe z zespołem rogu potylicznego, u których występują kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe dysautonomii, np. niedociśnienie ortostatyczne: w szczególności spadek skurczowego lub rozkurczowego ciśnienia krwi odpowiednio o co najmniej 20 lub 10 mm Hg w ciągu trzech minut po zmianie pozycji na stojącą i (lub) przewlekła biegunka: oddawanie luźnych stolców z lub bez zwiększonej częstości wypróżnień przez dłuższy czas niż cztery tygodnie bezpośrednio poprzedzające rejestrację.
  2. Występowanie co najmniej trzy razy w tygodniu zawrotów głowy/uczucia oszołomienia podczas stania i/lub trzy razy w tygodniu epizody biegunki lub pilna potrzeba wypróżnienia po spożyciu pokarmu przez ponad cztery tygodnie bezpośrednio poprzedzające włączenie do badania.
  3. Udokumentowana mutacja w ATP7A.
  4. Musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody (ICF).
  5. Wiek ≥ 18 lat.
  6. Zdolność do przestrzegania przepisanego doustnego schematu Northera (Droxidopa).
  7. Gotowość do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i procedur.

Kryteria wyłączenia:

  1. Istniejąca wcześniej choroba wątroby (np. zapalenie wątroby, zarośnięcie dróg żółciowych, marskość wątroby) lub choroba nerek (tj. obliczony wskaźnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min).
  2. Nadciśnienie tętnicze w wywiadzie, leczenie przeciwnadciśnieniowe, niewydolność serca (lub zmniejszona frakcja wyrzutowa), zaburzenia rytmu serca lub skazy krwotoczne.
  3. Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii Badacza z dużym prawdopodobieństwem uniemożliwi uczestnikowi ukończenie badania lub gdy uczestnik nie może lub nie chce odpowiednio spełnić wymagań badania.
  4. Dowolny agonista receptora alfa-1 adrenergicznego, beta-bloker, inhibitor dekarboksylazy DOPA, midodryna, efedryna lub jakikolwiek tryptan jako lek towarzyszący.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Northera™ (Droxidopa) (Kuracja A)
Northera (Droxidopa) (Leczenie A) będzie podawana dorosłym pacjentom w postaci kapsułki zawierającej 100 mg, 200 mg lub 300 mg Northera (Droxidopa) zawartej w kolorowych kapsułkach żelatynowych (błękitny i biały, rozmiar 0) na podstawie wyników miareczkowania dawki wizyta. Kapsułki te są fizycznie nie do odróżnienia od kapsułek Leczenia B (placebo). Częstotliwość podawania (doustnie) będzie wynosić dwa razy dziennie przez sześć tygodni.
Lek: Droksidopa
Pacjenci będą samodzielnie podawać doustnie kapsułki droksidopy dwa razy dziennie przez sześć tygodni.
Inne nazwy:
  • Północna
Komparator placebo: Placebo (leczenie B)
Puste kolorowe kapsułki żelatynowe (błękitno-białe, rozmiar 0) wypełnione celulozą mikrokrystaliczną i fizycznie nie do odróżnienia od kapsułek Leczenia A. Częstotliwość podawania (doustnie) będzie wynosić dwa razy dziennie przez sześć tygodni
Inny: Placebo
Pacjenci będą samodzielnie podawać doustnie kapsułki placebo dwa razy dziennie przez sześć tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niepożądane zdarzenia związane z leczeniem oceniane według CTCAE v4.0
Ramy czasowe: TEAEs w 6-tygodniowych okresach stosowania aktywnego leku (drokcydopa) lub placebo
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oceniane według CTCAE wersja 4.0 według ramienia badania
TEAEs w 6-tygodniowych okresach stosowania aktywnego leku (drokcydopa) lub placebo

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana ciśnienia skurczowego w pozycji pochylonej
Ramy czasowe: Zmiana skurczowego ciśnienia tętniczego w pozycji pionowej podczas każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droxidopa i placebo) w porównaniu z wartością wyjściową.
Zmiana skurczowego ciśnienia krwi w pozycji pochylenia podczas każdego ramienia leczenia (droxidopa i placebo) w porównaniu z wartością wyjściową.
Zmiana skurczowego ciśnienia tętniczego w pozycji pionowej podczas każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droxidopa i placebo) w porównaniu z wartością wyjściową.
Średnia zmiana rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji pochylonej
Ramy czasowe: Zmiana rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji pochylonej podczas każdego 6-tygodniowego okresu leczenia (droksydopa i placebo) w porównaniu z wartością wyjściową.
Zmiana rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji pionowej podczas każdego ramienia leczenia (droxidopa i placebo) w porównaniu z wartością wyjściową.
Zmiana rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji pochylonej podczas każdego 6-tygodniowego okresu leczenia (droksydopa i placebo) w porównaniu z wartością wyjściową.
Poziomy Katecholamin w Osuwce
Ramy czasowe: Zmiana poziomu katecholi w osoczu między każdym 6-tygodniowym ramieniem leczenia (droxidopa i placebo)
Zmiana poziomu katecholi w osoczu między grupą placebo a grupą leczoną droksydopą
Zmiana poziomu katecholi w osoczu między każdym 6-tygodniowym ramieniem leczenia (droxidopa i placebo)
Zmiana od wartości wyjściowej w codziennej liczbie wypróżnień
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej w liczbie codziennych wypróżnień na dzień w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droksydopa i placebo).
Zmiana względem wartości wyjściowej w liczbie dziennych wypróżnień
Zmiana od wartości wyjściowej w liczbie codziennych wypróżnień na dzień w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droksydopa i placebo).
Zmiana względem wartości wyjściowej w czasie trwania stania
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie trwania stania w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droksydopa i placebo).
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie trwania stania
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie trwania stania w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droksydopa i placebo).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście Timed Up and Go (TUG)
Ramy czasowe: Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach testu TUG podczas każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droksydopa i placebo)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście Timed Up and Go (TUG)
Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach testu TUG podczas każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droksydopa i placebo)
Zmiana od wartości wyjściowej w teście 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: Zmiana względem wartości wyjściowej w odległości 6MW w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (drokcydopa i placebo)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście 6-minutowego marszu
Zmiana względem wartości wyjściowej w odległości 6MW w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (drokcydopa i placebo)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji kwestionariusza oceny objawów hipotonii ortostatycznej (OHSA)
Ramy czasowe: Zmiana wartości punktowej OHSA w stosunku do wartości wyjściowej w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droxidopa i placebo)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji kwestionariusza oceny objawów hipotonii ortostatycznej.
Skala ocenia nasilenie objawów OH od 0 do 10; gdzie 10 oznacza najgorsze możliwe nasilenie.
Zmiana wartości punktowej OHSA w stosunku do wartości wyjściowej w trakcie każdego 6-tygodniowego ramienia leczenia (droxidopa i placebo)

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników w kwestionariuszu oceny objawów niedociśnienia ortostatycznego po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Wyniki wahają się od zera do 10, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 10 oznacza najgorsze możliwe objawy
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Stephen G. Kaler, MD

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 00001113

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami