Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NORTHERA (DROXIDOPA) pro dysautonomii u dospělých, kteří přežili Menkesovu chorobu a syndrom okcipitálního rohu

23. března 2026 aktualizováno: Stephen G. Kaler, MD

Fáze I/II studie NORTHERA (DROXIDOPA) pro dysautonomii u dospělých přeživších Menkesovu chorobu a dospělých se syndromem okcipitálního rohu: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná randomizovaná zkřížená klinická studie

Účelem této studie je vyhodnotit, zda je přípravek Northera (Droxidopa) bezpečný a účinný u mladých dospělých s Menkesovou chorobou, kteří přežili nejzávažnější komplikace své nemoci, nebo u dospělých se syndromem okcipitálního rohu (OHS), kteří mají potíže s občasným nízkým krevním tlakem. a další příznaky dysautonomie. Výsledky a informace z této studie mohou pomoci dospělým lidem, kteří přežili Menkesovu chorobu, a jedincům s OHS vést běžnější každodenní život.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato pilotní klinická studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, dávkování a předběžnou účinnost léčby Northera (Droxidopa) u mladých dospělých, kteří přežili hlavní neurodegenerativní a neurokognitivní účinky Menkesovy choroby prostřednictvím časné léčby měďnatým histidinátem. Předpokládáme, že Northera (Droxidopa) u pacientů, kteří přežili Menkesovu chorobu, se symptomy dysautonomie (např. synkopa, závratě, ortostatická hypotenze, abnormální sinoatriální vedení, noční bradykardie a dysfunkce střev nebo močového měchýře) z přetrvávajícího nedostatku enzymu závislého na mědi, dopaminu. β-hydroxyláza bude bezpečná a upraví nebo zlepší krevní neurochemické hladiny, zvýší systolický krevní tlak a povede k symptomatickému zlepšení a lepší celkové kvalitě života. Tuto hypotézu budeme testovat na šesti až deseti pacientech, kteří přežili Menkesovu chorobu, nebo na pacientech s OHS ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované randomizované zkřížené klinické studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělé osoby s Menkesovou chorobou, které přežily nad rámec očekávané přirozené historie, dosáhly samostatné chůze, navštěvovaly (nebo navštěvovaly) školu a dosáhly dospělosti po časné léčbě CuHis po dobu tří let, nebo dospělí se syndromem okcipitálního rohu, u nichž se projevují klinické známky a příznaky dysautonomie, ortostatická hypotenze: konkrétně pokles systolického nebo diastolického krevního tlaku alespoň o 20 nebo 10 mm Hg, v daném pořadí, během tří minut po postavení se, a/nebo chronický průjem: tvorba řídké stolice se zvýšenou frekvencí stolice nebo bez ní po delší dobu než čtyři týdny bezprostředně před zápisem.
  2. Anamnéza výskytu závratí/pocitu točení hlavy při vzpřímeném postoji nejméně třikrát týdně a/nebo epizod průjmu nebo naléhavé potřeby vyprázdnit se po požití potravy po dobu delší než čtyři týdny bezprostředně před zařazením třikrát týdně.
  3. Dokumentovaná mutace v ATP7A.
  4. Formulář informovaného souhlasu (ICF) musí podepsat a uvést datum.
  5. Věk ≥ 18 let.
  6. Schopnost dodržovat předepsaný perorální režim Northera (Droxidopa).
  7. Ochota dodržovat všechny studijní návštěvy a postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. Preexistující onemocnění jater (např. hepatitida, biliární atrézie, cirhóza) nebo ledvin (tj. vypočtená rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min).
  2. Hypertenze, antihypertenzní terapie, srdeční selhání (nebo snížená ejekční frakce), srdeční arytmie nebo krvácivé diatézy v anamnéze.
  3. Jakákoli nemoc nebo stav, který podle názoru zkoušejícího s vysokou pravděpodobností zabrání subjektu v dokončení studie nebo kde subjekt nemůže nebo nebude náležitě splňovat požadavky studie.
  4. Jakýkoli agonista alfa-1 adrenoreceptoru, beta-blokátor, inhibitor DOPA dekarboxylázy, midodrin, efedrin nebo jakýkoli triptan jako souběžná léčba.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Northera™ (Droxidopa) (léčba A)
Northera (Droxidopa) (léčba A) bude poskytována dospělým subjektům jako tobolka se 100 mg, 200 mg nebo 300 mg Northera (Droxidopa) obsažená v želatinových barevných tobolkách (nebesky modrá a bílá, velikost 0) na základě zjištění z titrace dávky návštěva. Tyto tobolky jsou fyzicky k nerozeznání od tobolek pro léčbu B (placebo). Frekvence podávání (ústy) bude dvakrát denně po dobu šesti týdnů.
Lék: Droxidopa
Subjekty si budou samy podávat kapsle Droxidopa ústy dvakrát denně po dobu šesti týdnů.
Ostatní jména:
  • Northera
Komparátor placeba: Placebo (léčba B)
Prázdné želatinové barevné kapsle (nebesky modrá a bílá, velikost 0) naplněné mikrokrystalickou celulózou a fyzikálně nerozeznatelné od kapslí z léčby A. Frekvence podávání (ústy) bude dvakrát denně po dobu šesti týdnů
Jiný: Placebo
Subjekty si budou samy podávat kapsle placeba ústy dvakrát denně po dobu šesti týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčebně související nežádoucí účinky hodnocené podle CTCAE v4.0
Časové okno: Nepříznivé účinky související s léčbou v 6týdenních obdobích podávání buď aktivního léčiva (droxidopa) nebo placeba
Léčbou související nežádoucí příhody hodnocené podle CTCAE v 4.0 podle léčebného ramene
Nepříznivé účinky související s léčbou v 6týdenních obdobích podávání buď aktivního léčiva (droxidopa) nebo placeba

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna systolického krevního tlaku v poloze na nakloněné rovině
Časové okno: Změna systolického TK v poloze v naklonění během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna systolického krevního tlaku v poloze vleže během každého léčebného ramene (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna systolického TK v poloze v naklonění během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Průměrná změna diastolického krevního tlaku v nakloněné poloze
Časové okno: Změna diastolického TK v poloze vleže během každého 6týdenního léčebného úseku (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna diastolického TK v poloze vleže během každého léčebného ramene (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna diastolického TK v poloze vleže během každého 6týdenního léčebného úseku (droxidopa a placebo) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Hladiny katecholů v plazmě
Časové okno: Změna plazmatických katecholů mezi každým 6týdenním léčebným ramenem (droxidopa a placebo)
Změna plazmatických katecholů mezi rameny s placebem a léčbou droxidopou
Změna plazmatických katecholů mezi každým 6týdenním léčebným ramenem (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě v denním počtu stolic
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v počtu denních stolic za den během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo).
Změna od výchozí hodnoty v denním počtu stolic
Změna od výchozí hodnoty v počtu denních stolic za den během každé 6týdenní léčebné fáze (droxidopa a placebo).
Změna od výchozí hodnoty v délce stání
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v délce stání během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo).
Změna oproti výchozí hodnotě v délce trvání stání
Změna od výchozí hodnoty v délce stání během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo).
Změna oproti výchozí hodnotě v testu Timed Up and Go (TUG)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve výkonu TUG testu během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě v testu Timed Up and Go (TUG)
Změna od výchozí hodnoty ve výkonu TUG testu během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě ve výkonu testu 6minutové chůze
Časové okno: Změna oproti výchozí hodnotě ve vzdálenosti 6MW během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna od výchozí hodnoty ve výkonu v testu 6minutové chůze
Změna oproti výchozí hodnotě ve vzdálenosti 6MW během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre dotazníku pro hodnocení příznaků ortostatické hypotenze (OHSA)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve skóre OHSA během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre dotazníku pro hodnocení příznaků ortostatické hypotenze. Škála hodnotí závažnost příznaků ortostatické hypotenze od 0 do 10; přičemž 10 je definováno jako nejhorší možný stav.
Změna od výchozí hodnoty ve skóre OHSA během každého 6týdenního léčebného ramene (droxidopa a placebo)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre v dotazníku pro hodnocení symptomů ortostatické hypotenze po Northera (Droxidopa)
Časové okno: Šestitýdenní období aktivního léku versus placebo
Skóre se pohybuje od nuly do 10, přičemž 0 znamená žádné příznaky a 10 znamená nejhorší možné příznaky
Šestitýdenní období aktivního léku versus placebo

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stephen G. Kaler, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

29. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 00001113

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit