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NORTHERA (DROXIDOPA) per la disautonomia negli adulti sopravvissuti alla malattia di Menkes e alla sindrome del corno occipitale

23 marzo 2026 aggiornato da: Stephen G. Kaler, MD

Studio di fase I/II su NORTHERA (DROXIDOPA) per la disautonomia nei sopravvissuti adulti alla malattia di Menkes e negli adulti con sindrome del corno occipitale: studio clinico crossover randomizzato controllato con placebo in doppio cieco

Lo scopo di questo studio è valutare se Northera (Droxidopa) è sicuro ed efficace nei giovani adulti con malattia di Menkes che sono sopravvissuti alle complicanze più gravi della loro malattia o negli adulti con sindrome del corno occipitale (OHS), che hanno problemi con la pressione sanguigna bassa intermittente e altri sintomi di disautonomia. I risultati e le informazioni di questo studio possono aiutare i sopravvissuti adulti alla malattia di Menkes e le persone con OHS a condurre una vita quotidiana più normale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico pilota valuterà la sicurezza, la tollerabilità, il dosaggio e l'efficacia preliminare del trattamento con Northera (Droxidopa) in giovani adulti sopravvissuti ai principali effetti neurodegenerativi e neurocognitivi della malattia di Menkes attraverso il trattamento precoce con istidinato di rame. Ipotizziamo che Northera (Droxidopa) nella malattia di Menkes sopravviva con sintomi di disautonomia (ad es. sincope, vertigini, ipotensione ortostatica, conduzione senoatriale anormale, bradicardia notturna e disfunzione intestinale o vescicale) dalla persistente carenza dell'enzima rame-dipendente, dopamina- β-idrossilasi, sarà sicuro e correggerà o migliorerà i livelli neurochimici del sangue, aumenterà la pressione arteriosa sistolica e produrrà un miglioramento sintomatico e una migliore qualità generale della vita. Verificheremo questa ipotesi in sei-dieci sopravvissuti alla malattia di Menkes o pazienti affetti da OHS in uno studio clinico incrociato randomizzato controllato con placebo in doppio cieco.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Persone adulte con malattia di Menkes che sono sopravvissute oltre la storia naturale prevista, hanno raggiunto la deambulazione indipendente, frequentano (o hanno frequentato) la scuola e hanno raggiunto l'età adulta dopo il trattamento CuHis precoce per tre anni o adulti con sindrome del corno occipitale, che manifestano segni e sintomi clinici di disautonomia, per es., ipotensione ortostatica: in particolare, una diminuzione della pressione arteriosa sistolica o diastolica di almeno 20 o 10 mm Hg, rispettivamente, entro tre minuti dalla posizione eretta, e/o diarrea cronica: produzione di feci molli con o senza aumento della frequenza delle evacuazioni per più di quattro settimane immediatamente precedenti l'iscrizione.
  2. Storia di almeno tre episodi settimanali di vertigini/sensazione di stordimento stando in piedi e/o episodi tre volte settimanali di diarrea o bisogno urgente di defecare dopo l'ingestione di cibo per più di quattro settimane immediatamente prima dell'arruolamento.
  3. Mutazione documentata in ATP7A.
  4. Deve firmare e datare un modulo di consenso informato (ICF).
  5. Età ≥ 18 anni.
  6. Capacità di aderire al regime orale Northera (Droxidopa) prescritto.
  7. Disponibilità a rispettare tutte le visite e le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Patologie epatiche preesistenti (ad es. epatite, atresia biliare, cirrosi) o malattie renali (ovvero velocità di filtrazione glomerulare calcolata <30 ml/min).
  2. Storia di ipertensione, terapia antipertensiva, insufficienza cardiaca (o ridotta frazione di eiezione), aritmia cardiaca o diatesi emorragica.
  3. Qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, ha un'alta probabilità di precludere al soggetto il completamento dello studio o in cui il soggetto non può o non vuole rispettare adeguatamente i requisiti dello studio.
  4. Qualsiasi alfa-1 adrenorecettore agonista, beta-bloccante, inibitore della DOPA decarbossilasi, midodrina, efedrina o qualsiasi farmaco triptanico come farmaco concomitante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Northera™ (Droxidopa) (Trattamento A)
Northera (Droxidopa) (Trattamento A) verrà fornito a soggetti adulti come una capsula con 100 mg, 200 mg o 300 mg di Northera (Droxidopa) contenuti all'interno di capsule di gelatina colorata (blu cielo e bianco, misura 0) in base ai risultati della titolazione della dose visita. Queste capsule sono fisicamente indistinguibili dalle capsule del trattamento B (placebo). La frequenza di somministrazione (per via orale) sarà due volte al giorno per sei settimane.
Droga: Drossidopa
I soggetti si autosomministrano capsule di Droxidopa per via orale due volte al giorno per sei settimane.
Altri nomi:
  • Nordera
Comparatore placebo: Placebo (trattamento B)
Capsule colorate di gelatina vuote (blu cielo e bianco, misura 0) riempite con cellulosa microcristallina e fisicamente indistinguibili dalle capsule del Trattamento A. La frequenza di somministrazione (per via orale) sarà due volte al giorno per sei settimane
Altro: Placebo
I soggetti si autosomministrano capsule di placebo per via orale due volte al giorno per sei settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi Avversi Correlati al Trattamento Valutati secondo CTCAE v4.0
Lasso di tempo: TEAE in periodi di 6 settimane con il farmaco attivo (droxidopa) o placebo
Eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo CTCAE v 4.0 per braccio di studio
TEAE in periodi di 6 settimane con il farmaco attivo (droxidopa) o placebo

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione Media della Pressione Sistolica in Posizione Ortostatica
Lasso di tempo: Variazione della pressione sistolica in posizione inclinata durante ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo) rispetto al basale.
Variazione della pressione sistolica in posizione inclinata durante ciascun braccio di trattamento (droxidopa e placebo) rispetto al basale.
Variazione della pressione sistolica in posizione inclinata durante ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo) rispetto al basale.
Variazione Media della Pressione Diastolica in Posizione di Tilt
Lasso di tempo: La variazione della pressione arteriosa diastolica in posizione di tilt durante ogni braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo) rispetto al basale.
La variazione della pressione arteriosa diastolica in posizione di tilt durante ogni braccio di trattamento (droxidopa e placebo) rispetto al basale.
La variazione della pressione arteriosa diastolica in posizione di tilt durante ogni braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo) rispetto al basale.
Livelli Plasmatici di Catecolamine
Lasso di tempo: Variazione delle catecole plasmatiche tra ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione delle catecole plasmatiche tra i gruppi di trattamento con placebo e droxidopa
Variazione delle catecole plasmatiche tra ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione rispetto al basale nelle evacuazioni intestinali giornaliere
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale nel numero di movimenti intestinali giornalieri durante ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo).
Variazione rispetto al basale nelle evacuazioni intestinali giornaliere
Variazione rispetto al basale nel numero di movimenti intestinali giornalieri durante ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo).
Variazione rispetto al basale nella durata del tempo in piedi
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale nella durata del tempo in piedi durante ogni braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo).
Variazione dalla baseline nella durata del tempo in piedi
Variazione rispetto al basale nella durata del tempo in piedi durante ogni braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo).
Variazione rispetto al basale nelle prestazioni del test Timed Up and Go (TUG)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale nella prestazione del test TUG durante ogni periodo di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione rispetto al basale nella performance del test Timed Up and Go (TUG)
Variazione rispetto al basale nella prestazione del test TUG durante ogni periodo di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione dalla baseline nella performance del test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino di 6 minuti durante ogni braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione rispetto al basale nella performance del test del cammino di 6 minuti
Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino di 6 minuti durante ogni braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione rispetto al Basale dei Punteggi del Questionario di Valutazione dei Sintomi dell'Ipotensione Ortostatica (OHSA)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale nel punteggio OHSA durante ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)
Variazione rispetto ai valori basali dei punteggi del questionario Orthostatic Hypotension Symptom Assessment. La scala classifica la gravità dei sintomi dell'ipotensione ortostatica da 0 a 10; con 10 definito come il peggiore possibile.
Variazione rispetto al basale nel punteggio OHSA durante ciascun braccio di trattamento di 6 settimane (droxidopa e placebo)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi nel questionario di valutazione dei sintomi dell'ipotensione ortostatica dopo Northera (Droxidopa)
Lasso di tempo: Periodi di sei settimane di farmaco attivo rispetto al placebo
I punteggi vanno da zero a 10 dove 0 significa nessun sintomo e 10 significa i peggiori sintomi possibili
Periodi di sei settimane di farmaco attivo rispetto al placebo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Stephen G. Kaler, MD

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 00001113

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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