Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená anamnéza pacientů s centronukleárními myopatiemi (NatHis-CNM)

7. července 2022 aktualizováno: Dynacure

Prospektivní, longitudinální studie přirozené historie a funkčního stavu pacientů s centronukleárními myopatiemi

Toto je prospektivní, longitudinální studie průběhu přirozeného onemocnění, která má za cíl získat přibližně 60 pacientů s centronukleárními myopatiemi (CNM) v Evropě a Spojených státech. Délka studia včetně doby zápisu bude přibližně 4 roky. Data ze studie budou použita k charakterizaci přirozeného průběhu onemocnění CNM, k identifikaci prognostických proměnných onemocnění ak určení nejlepšího výsledného opatření pro hodnocení budoucích terapeutických přístupů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti všech věkových kategorií (včetně novorozenců) s CNM v důsledku mutací v DNM2 nebo MTM1.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Klinicky symptomatické mužské nebo ženské subjekty všech věkových kategorií (včetně novorozenců) s CNM vyplývající z dokumentované mutace v genu MTM1 nebo DNM2.
  • 2. K účasti ve studii musí být poskytnut písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas. U osob mladších 18 let je nutný souhlas rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců); informovaný souhlas lze od dítěte získat podle místních předpisů.
  • 3. Ochota a schopnost dodržovat všechny požadavky a postupy protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Účast v jakékoli jiné intervenční studii. Účast v předchozí studii by měla být dokončena alespoň 4 týdny před první studijní návštěvou.
  • 2. V současné době podstupuje nebo prodělal předchozí genovou terapii nebo jinou terapii CNM.
  • 3. Současné nebo minulé zneužívání alkoholu nebo rekreačních/narkotických drog (s výjimkou kofeinu a nikotinu), které by podle názoru výzkumníka ohrozilo bezpečnost subjektu a/nebo dodržování postupů studie.
  • 4. Současná nebo relevantní anamnéza fyzického nebo psychiatrického onemocnění, kvůli které by subjekt pravděpodobně nedodržel postupy studie. (Poznámka: Osoby na invalidním vozíku nelze vyloučit).
  • 5. Subjekt je duševně nezpůsobilý nebo rodiče/zákonně zmocnění zástupci jsou právně nezpůsobilí nebo mají omezenou způsobilost k právním úkonům nebo nemají mentální způsobilost plně porozumět požadavkům protokolu a dokončit všechny postupy požadované studiem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v měření motorických funkcí (MFM32) pro nervosvalová onemocnění.
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
Hodnocení MFM32 bude založeno na věku subjektu. Bodování od 0 (nemůže zahájit úkol) do 3 (úplný úkol).
Výchozí stav, až 36 měsíců
Změna špičkového inspiračního tlaku (PIP) od výchozí hodnoty.
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
Hodnocení PIP bude založeno na věku subjektu a stavu ventilace. Výsledky budou vyjádřeny v cmH2O.
Výchozí stav, až 36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v maximálním exspiračním tlaku (PEP).
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
Hodnocení PEP bude založeno na věku subjektu a stavu ventilace. Výsledky budou vyjádřeny v cmH2O.
Výchozí stav, až 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v inventáři kvality života u dětí (PedsQL™).
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
Dotazník PedsQL™ vyplní pečovatelé nebo subjekty podle věku subjektu.
Výchozí stav, až 36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení zkušeností pečovatele s neuromuskulárním onemocněním (ACEND).
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
Dotazník ACEND vyplní pečovatel pro subjekty ve studii. Bodování od 1 (potřebuje asistenci na plný úvazek) do 6 (nepotřebuje asistenci).
Výchozí stav, až 36 měsíců
Změna od výchozího stavu v (pediatrickém) nástroji pro hodnocení jídla-10 ([Pedi]-EAT-10).
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
Hodnocení (Pedi)-EAT-10 provede pečovatel na základě věku subjektu. Bodování od 0 (žádný problém) do 4 (závažný problém).
Výchozí stav, až 36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty ve stupnici smysluplného použití řeči (MUSS).
Časové okno: Výchozí stav, až 36 měsíců
MUSS bude hodnocen vyškoleným personálem na místě na základě hlášení pečovatele nebo subjektu. Bodování od 0 (nikdy) do 4 (vždy).
Výchozí stav, až 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dynacure

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NH-CNM-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení