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Naturhistorische Untersuchung von Patienten mit zentronukleären Myopathien (NatHis-CNM)

7. Juli 2022 aktualisiert von: Dynacure

Eine prospektive Längsschnittstudie zum natürlichen Verlauf und Funktionsstatus von Patienten mit zentronukleären Myopathien

Hierbei handelt es sich um eine prospektive Längsschnittstudie zum natürlichen Krankheitsverlauf, mit der etwa 60 Patienten mit zentronukleären Myopathien (CNM) in Europa und den Vereinigten Staaten rekrutiert werden sollen. Die Dauer des Studiums, einschließlich der Einschreibefrist, beträgt ca. 4 Jahre. Daten aus der Studie werden verwendet, um den natürlichen Krankheitsverlauf von CNM zu charakterisieren, prognostische Variablen der Krankheit zu identifizieren und die besten Ergebnismaß(e) für die Bewertung zukünftiger Therapieansätze zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten jeden Alters (einschließlich Neugeborene) mit einem CNM, das auf Mutationen in DNM2 oder MTM1 zurückzuführen ist.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Klinisch symptomatische männliche oder weibliche Probanden jeden Alters (einschließlich Neugeborene) mit einem CNM, das aus einer dokumentierten Mutation im MTM1- oder DNM2-Gen resultiert.
  • 2. Zur Teilnahme an der Studie muss eine schriftliche, unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung vorgelegt werden. Für Probanden unter 18 Jahren ist die Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten erforderlich; Die Einverständniserklärung des Kindes kann gemäß den örtlichen Vorschriften eingeholt werden.
  • 3. Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • 1. Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie. Die Teilnahme an einer früheren Studie sollte mindestens 4 Wochen vor dem ersten Studienbesuch abgeschlossen sein.
  • 2. Sie unterziehen sich derzeit einer Gentherapie oder einer anderen Therapie für CNM oder haben sich bereits einer solchen unterzogen.
  • 3. Aktueller oder früherer Missbrauch von Alkohol oder Freizeit-/Betäubungsmitteln (mit Ausnahme von Koffein und Nikotin), der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden und/oder die Einhaltung der Studienabläufe gefährden würde.
  • 4. Aktuelle oder relevante Vorgeschichte körperlicher oder psychiatrischer Erkrankungen, die dazu führen würden, dass der Proband die Studienabläufe wahrscheinlich nicht einhält. (Hinweis: Personen im Rollstuhl dürfen nicht ausgeschlossen werden).
  • 5. Der Proband ist geistig handlungsunfähig oder die Eltern bzw. gesetzlich bevollmächtigten Vertreter sind geschäftsunfähig oder haben eine eingeschränkte Geschäftsfähigkeit oder es fehlt ihnen an geistiger Fähigkeit, die Protokollanforderungen vollständig zu verstehen und alle für die Studie erforderlichen Verfahren abzuschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Motorfunktionsmaßes (MFM32) für neuromuskuläre Erkrankungen gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Die MFM32-Bewertung basiert auf dem Alter des Probanden. Bewertung von 0 (Aufgabe kann nicht gestartet werden) bis 3 (Aufgabe vollständig ausführen).
Baseline, bis zu 36 Monate
Änderung des Spitzeninspirationsdrucks (PIP) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Die PIP-Bewertung basiert auf dem Alter des Probanden und dem Beatmungsstatus. Die Ergebnisse werden in cmH2O ausgedrückt.
Baseline, bis zu 36 Monate
Änderung des maximalen exspiratorischen Drucks (PEP) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Die PEP-Bewertung basiert auf dem Alter des Probanden und dem Beatmungsstatus. Die Ergebnisse werden in cmH2O ausgedrückt.
Baseline, bis zu 36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Pediatric Quality of Life-Inventar (PedsQL™).
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Der PedsQL™-Fragebogen wird von den Betreuern oder von Probanden je nach Alter der Probanden ausgefüllt.
Baseline, bis zu 36 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung der Erfahrung von Pflegekräften mit neuromuskulären Erkrankungen (ACEND).
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Der ACEND-Fragebogen wird von der Betreuungsperson für die Studienteilnehmer ausgefüllt. Bewertung von 1 (benötigt Vollzeitunterstützung) bis 6 (benötigt keine Unterstützung).
Baseline, bis zu 36 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im (Pediatric) Eating Assessment Tool-10 ([Pedi]-EAT-10).
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Die (Pedi)-EAT-10-Bewertung wird von der Pflegekraft basierend auf dem Alter des Probanden durchgeführt. Bewertung von 0 (kein Problem) bis 4 (schwerwiegendes Problem).
Baseline, bis zu 36 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala „Bedeutungsvoller Sprachgebrauch“ (MUSS).
Zeitfenster: Baseline, bis zu 36 Monate
Der MUSS wird von geschultem Personal vor Ort auf der Grundlage der Berichterstattung der Pflegekraft oder des Probanden bewertet. Bewertung von 0 (nie) bis 4 (immer).
Baseline, bis zu 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dynacure

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NH-CNM-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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