Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Úrovně a funkce NT-3 u jednotlivců s CMT

28. července 2026 aktualizováno: Zarife Sahenk

Korelace hladin a funkce cirkulujícího NT-3 u jedinců s periferní neuropatií nebo neuropatií Charcot-Marie-Tooth

Tato studie posoudí hladiny NT-3 v séru u jedinců s diagnózou periferní neuropatie nebo jakéhokoli typu Charcot-Marie-Tooth Neuropathy (CMT) a koreluje to s funkcí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bude hodnotit hladiny NT-3 v séru u pacientů s diagnózou periferní neuropatie, což pomůže určit terapeutické hladiny NT-3 u subjektů, které budou dostávat genovou terapii AAV1.NT-3 v budoucí studii. Tato studie si také klade za cíl definovat přirozenou historii jakéhokoli typu Charcot-Marie Tooth Disease (CMT), lépe definovat rychlost progrese onemocnění a postižení kosterního svalstva. Dalším cílem je vytvořit registr dobře charakterizovaných pacientů s CMT, kteří mohou být kandidáty pro budoucí studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Muži a ženy od 7 let věku a více s definitivní diagnózou získané periferní neuropatie nebo geneticky podmíněné CMT neuropatie

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy od 7 let věku nebo starší
  • Diagnóza získané periferní neuropatie (PN), jako je diabetes, autoimunitní chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP), vyvolaná chemoterapií, stanovená na základě elektrických studií nebo se známou genetickou diagnózou CMT. Definitivní diagnóza PN je stanovena zprávou o elektrických studiích, studiích EMG/nervového vedení.2
  • Provádějte hodnocení podle svých nejlepších schopností se spolehlivými výsledky, které hodnotitel považuje.
  • Schopnost docházet na plánované schůzky
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas (nebo souhlas pro věk 9–18 let)

Kritéria vyloučení:

  • Aktuální těhotenství podle anamnézy
  • Má zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretovatelnost subjektu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit změnu v manuálním svalovém testování (MMT)
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Slabost v hlavních motorických skupinách může být dokumentována pomocí manuálního svalového testování. Tato zkouška umožňuje posoudit symetrii síly spolu s rozložením a stupněm slabosti. Medical Research Council uvádí hlavní motorické skupiny jako: flexe krku, extenze kyčle, flexe v koleni, plantární flexe kotníku a abdukce kyčle. V závislosti na klinických okolnostech může být vyšetření individualizováno. Medical Research Council poskytuje stupnici od 0 do 5. Spolehlivost mezi hodnotiteli bude dokumentována všemi hodnotiteli studie. Hodnocení 5 znamená plný rozsah pohybu, zatímco hodnocení 0 znamená žádný pohyb.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Vyhodnoťte změnu v měřeném testu na 100 metrů (100 m):
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Pokyny pro studijní postupy budou poskytnuty způsobem, kterému subjekt rozumí (tj. ústní a/nebo písemné poučení, ukázka, cvičení atd.). Jakmile se subjekt seznámí se studijními postupy, dokončí test na 100 m jednou. Pacienti budou požádáni, aby uběhli stanovenou trať 25 metrů na 4 kola na celkovou vzdálenost 100 metrů. Bude zaznamenán čas dokončení v sekundách.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Posoudit změnu v časovaném funkčním testování:
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Časované funkční testování může zahrnovat čas k výstupu/sestupu po 4 schodech standardní velikosti, čas ke zvednutí z podlahy (z NSAD) a 10metrový běh (z NSAD).
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Zhodnoťte změnu ve funkcích a pohyblivosti horních končetin PROMIS:
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Nástroje PROMIS pro funkce horních končetin a mobilitu jsou výsledky hlášené pacientem (PRO), které využívají pacientem hlášenou a/nebo rodičovskou zástupnou stupnici založenou na věku pacienta, která měří jednotlivci vnímanou funkci a pohyblivost horních končetin.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Posoudit změnu ve schopnostech zachycených prostřednictvím interaktivního vyhodnocování videa (AKTIVNÍ)
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
ACTIVE je videohra, která využívá kameru Microsoft Kinect k měření funkčního dosahového objemu, zatímco je pacient motivován mačkat pavouky nebo sbírat drahokamy.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Posoudit změnu v CMT Pediatric Scale (CMTPedS)
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
CMTPedS je klinickým lékařem spravovaná stupnice, která hodnotí výkon pacienta při různých funkčních činnostech zahrnujících horní končetiny, dolní končetiny, rovnováhu a chůzi. CMTPedS generuje lineární skóre postižení v rozmezí od 0 (není ovlivněno) do 44 (vážně postiženo).
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Vyhodnoťte změnu v Timed Up and Go
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Test Timed Up and Go (TUG) je jednoduchý test používaný k posouzení pohyblivosti osoby a vyžaduje statickou i dynamickou rovnováhu. Využívá čas, který člověk potřebuje, aby vstal ze židle, ušel tři metry, otočil se, vrátil se zpět na židli a posadil se.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Posuďte změnu ve vynucené vitální kapacitě
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Forced expiratory volume (FEV) měří, kolik vzduchu může člověk vydechnout během nuceného dechu. Vynucená vitální kapacita (FVC) je celkové množství vzduchu vydechnutého během testu FEV.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Posuďte změnu v hodnocení Exploratory Gait
Časové okno: Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.
Můžeme se pokusit kvantifikovat chůzi pomocí vibračních senzorů, monitorů aktivity nebo přenosného chodníku poskytujícího časovou analýzu prostorové chůze.
Porovnejte výchozí stav s návštěvami roku 1 a roku 2.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Zarife Sahenk

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 19-0353

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení