Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Poziomy i funkcja NT-3 u osób z CMT

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Zarife Sahenk

Korelacja poziomów i funkcji krążącego NT-3 u osób z neuropatią obwodową lub neuropatią Charcota-Mariego-Tootha

W tym badaniu zostaną ocenione poziomy NT-3 w surowicy u osób z rozpoznaniem neuropatii obwodowej lub dowolnego typu neuropatii Charcota-Marie-Tootha (CMT) i skorelowane z funkcją.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie oceni poziomy NT-3 w surowicy u osób z rozpoznaniem neuropatii obwodowej, co pomoże określić poziomy terapeutyczne NT-3 u pacjentów, którzy otrzymają terapię genową AAV1.NT-3 w przyszłych badaniach. Badanie to ma również na celu określenie historii naturalnej każdego typu choroby zęba Charcota-Mariego (CMT), lepsze określenie tempa postępu choroby i zajęcia mięśni szkieletowych. Kolejnym celem jest wygenerowanie rejestru dobrze scharakteryzowanych pacjentów z CMT, którzy mogą być kandydatami do przyszłych badań.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni i kobiety w wieku od 7 lat z definitywną diagnozą nabytej neuropatii obwodowej lub genetycznie uwarunkowanej neuropatii CMT

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 7 lat lub starsi
  • Rozpoznanie nabytej neuropatii obwodowej (PN), takiej jak cukrzyca, wywołana chemioterapią, autoimmunologiczna przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP), ustalona na podstawie raportu z badań elektrycznych lub ze znanym genetycznym rozpoznaniem CMT. Ostateczne rozpoznanie PN ustala się na podstawie raportu z badań elektrycznych, badań EMG/przewodnictwa nerwowego.2
  • Przeprowadzają oceny najlepiej, jak potrafią, uzyskując wiarygodne wyniki uznane przez oceniającego.
  • Możliwość uczestniczenia w zaplanowanych spotkaniach
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody (lub zgody dla osób w wieku 9-18 lat)

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna ciąża według historii medycznej
  • Ma stan medyczny lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą zagrozić dobremu samopoczuciu, bezpieczeństwu lub klinicznej interpretacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń zmiany w ręcznym teście mięśni (MMT)
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Osłabienie głównych grup motorycznych można udokumentować za pomocą manualnych testów mięśni. Badanie to pozwala na ocenę symetrii siły wraz z rozkładem i stopniem osłabienia. Rada ds. Badań Medycznych wymienia główne grupy motoryczne, takie jak: zgięcie szyi, wyprost biodra, zgięcie kolana, zgięcie podeszwy kostki i odwodzenie biodra. W zależności od sytuacji klinicznej badanie można zindywidualizować. Rada ds. Badań Medycznych zapewnia skalę od 0 do 5. Wiarygodność między oceniającymi zostanie udokumentowana przez wszystkich oceniających badanie. Ocena 5 oznacza pełny zakres ruchu, a ocena 0 oznacza brak ruchu.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Ocena zmiany w teście czasowym na 100 metrów (100 m):
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Wskazówki dotyczące procedur badania zostaną podane w sposób zrozumiały dla badanego (tj. instrukcje ustne i/lub pisemne, demonstracja, praktyka itp.). Gdy badany oswoi się z procedurami badania, jeden raz ukończy test na 100 m. Pacjenci zostaną poproszeni o przebiegnięcie ustalonej trasy 25 metrów przez 4 okrążenia na łącznym dystansie 100 metrów. Czas do zakończenia w sekundach zostanie zarejestrowany.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmianę w czasowych testach funkcjonalnych:
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Czasowe testy funkcjonalne mogą obejmować czas na wejście/zejście po 4 standardowych schodach, czas na wstanie z podłogi (z NSAD) i przebieg 10 metrów (z NSAD).
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmiany w Skalach funkcji kończyn górnych i mobilności PROMIS:
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Instrumenty PROMIS dotyczące funkcji i mobilności kończyn górnych to wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO), które wykorzystują skalę zgłaszaną przez pacjenta i/lub zastępczą skalę rodzicielską opartą na wieku pacjenta, która mierzy postrzeganą przez daną osobę funkcję i mobilność kończyny górnej.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmianę umiejętności przechwyconych za pomocą interaktywnej oceny wideo (AKTYWNE)
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
ACTIVE to gra wideo, która wykorzystuje kamerę Microsoft Kinect do pomiaru funkcjonalnej objętości, podczas gdy pacjent jest motywowany do zgniatania pająków lub zbierania klejnotów.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmianę w skali pediatrycznej CMT (CMTPedS)
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
CMTPedS to skala administrowana przez lekarza, która ocenia sprawność pacjenta w zakresie różnych czynności funkcjonalnych obejmujących kończyny górne, kończyny dolne, równowagę i chód. CMTPedS generuje liniowy wynik niepełnosprawności w zakresie od 0 (nie dotyczy) do 44 (poważnie dotknięty).
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmiany w Timed Up and Go
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Test Timed Up and Go (TUG) jest prostym testem służącym do oceny mobilności osoby i wymaga zarówno równowagi statycznej, jak i dynamicznej. Wykorzystuje czas potrzebny osobie na wstanie z krzesła, przejście trzech metrów, odwrócenie się, powrót do krzesła i siadanie.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmianę natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Wymuszona objętość wydechowa (FEV) mierzy, ile powietrza osoba może wydychać podczas wymuszonego oddechu. Natężona pojemność życiowa (FVC) to całkowita ilość powietrza wydychanego podczas testu FEV.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Oceń zmiany w eksploracyjnej ocenie chodu
Ramy czasowe: Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.
Możemy podjąć próbę ilościowego określenia chodu za pomocą czujników wibracji, monitorów aktywności lub przenośnego chodnika zapewniającego czasową przestrzenną analizę chodu.
Porównaj wizyty w punkcie odniesienia z wizytami w roku 1 i roku 2.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Zarife Sahenk

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 19-0353

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami