Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NT-3 niveauer og funktion hos personer med CMT

28. juli 2026 opdateret af: Zarife Sahenk

Korrelation af cirkulerende NT-3 niveauer og funktion hos personer med perifer neuropati eller Charcot-Marie-Tooth neuropati

Denne undersøgelse vil vurdere serum NT-3 niveauerne hos personer med diagnosen perifer neuropati eller enhver form for Charcot-Marie-Tooth Neuropati (CMT) og korrelere dette med funktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil vurdere serum-NT-3-niveauerne hos dem med en perifer neuropati-diagnose, hvilket vil hjælpe med at bestemme de terapeutiske niveauer af NT-3 hos forsøgspersoner, der vil modtage AAV1.NT-3-genterapi i en fremtidig undersøgelse. Denne undersøgelse har også til formål at definere den naturlige historie af enhver type Charcot-Marie tandsygdom (CMT), bedre at definere hastigheden af ​​sygdomsprogression og skeletmuskulaturinvolvering. Et andet mål er at generere et register over velkarakteriserede CMT-patienter, som kan være kandidater til fremtidige forsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige og kvindelige forsøgspersoner fra 7 år og derover med en endelig diagnose af erhvervet perifer neuropati eller genetisk bestemt CMT-neuropati

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner eller kvinder fra 7 år eller ældre
  • Diagnose af erhvervet perifer neuropati (PN) såsom på grund af diabetes, kemo-induceret, autoimmun kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP) etableret ved en rapport fra elektriske undersøgelser eller med en kendt genetisk CMT-diagnose. Definitiv diagnose af PN etableres med en rapport af elektriske undersøgelser, EMG/nerveledningsundersøgelser.2
  • Udfør vurderinger efter bedste evne med pålidelige resultater som vurderet af evaluatoren.
  • Evne til at deltage i planlagte aftaler
  • Evne til at give informeret samtykke (eller samtykke for alderen 9-18)

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel graviditet pr. sygehistorie
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændigheder, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder ændringer i manuel muskeltestning (MMT)
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Svaghed i de større motoriske grupper kan dokumenteres ved at bruge manuel muskeltestning. Denne eksamen gør det muligt at vurdere symmetrien af ​​styrke, sammen med fordelingen og graden af ​​svaghed. Det Medicinske Forskningsråd opregner de store motoriske grupper som: nakkefleksion, hofteekstension, knæfleksion, ankelplantarfleksion og hofteabduktion. Afhængigt af de kliniske omstændigheder kan undersøgelsen individualiseres. Det Medicinske Forskningsråd giver en skala fra 0-5. Inter-bedømmers pålidelighed vil blive dokumenteret af alle evaluatorer af forsøget. En vurdering på 5 indikerer fuld bevægelsesområde, mens en rating på 0 indikerer ingen bevægelse.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i 100 meter tidsbestemt test (100m):
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Retningslinjer for undersøgelsesprocedurer vil blive givet på en måde, som emnet kan forstå (dvs. mundtlig og/eller skriftlig instruktion, demonstration, praksis osv.). Når forsøgspersonen er fortrolig med studieprocedurer, vil de gennemføre 100m-testen én gang. Patienterne vil blive bedt om at løbe en fast bane på 25 meter i 4 omgange for en samlet distance på 100 meter. Tiden til at fuldføre i sekunder vil blive registreret.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i tidsbestemt funktionstest:
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Tidsbestemt funktionstest kan omfatte tid til at gå op/ned af 4 trapper i standardstørrelse, tid til at rejse sig fra gulvet (fra NSAD) og 10-meters løb (fra NSAD).
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i PROMIS øvre ekstremitetsfunktion og mobilitetsskalaer:
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
PROMIS øvre ekstremitetsfunktions- og mobilitetsinstrumenter er patientrapporterede resultater (PRO), der bruger en patientrapporteret og/eller forældreproxyskala baseret på patientens alder, som måler en persons opfattede overekstremitetsfunktion og mobilitet.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændringer i evner, der er fanget gennem interaktiv videoevaluering (AKTIV)
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
ACTIVE er et videospil, der bruger Microsoft Kinect-kameraet til at måle funktionel rækkevidde, mens patienten er motiveret til at klemme edderkopper eller samle ædelstene.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i CMT Pediatric Scale (CMTPedS)
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
CMTPedS er en kliniker-administreret skala, der vurderer patientens ydeevne på forskellige funktionelle aktiviteter, der involverer de øvre ekstremiteter, underekstremiteter, balance og gang. CMTPedS genererer en lineær score for handicap, der spænder fra 0 (ikke påvirket) til 44 (alvorligt påvirket).
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i Timed Up and Go
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Timed Up and Go-testen (TUG) er en simpel test, der bruges til at vurdere en persons mobilitet og kræver både statisk og dynamisk balance. Det bruger den tid, det tager en person at rejse sig fra en stol, gå tre meter, vende om, gå tilbage til stolen og sætte sig ned.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i Forced Vital Capacity
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Forceret udåndingsvolumen (FEV) måler, hvor meget luft en person kan udånde under en tvungen vejrtrækning. Forceret vitalkapacitet (FVC) er den samlede mængde luft, der udåndes under FEV-testen.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vurder ændring i Exploratory Gait Evaluation
Tidsramme: Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.
Vi kan forsøge at kvantificere gang ved hjælp af vibrationssensorer, aktivitetsmonitorer eller en bærbar gangbro, der giver tidsmæssig rumlig ganganalyse.
Sammenlign baseline med år 1 og år 2 besøg.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Zarife Sahenk

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 19-0353

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger