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NT-3-Spiegel und -Funktion bei Personen mit CMT

28. Juli 2026 aktualisiert von: Zarife Sahenk

Korrelation von zirkulierenden NT-3-Spiegeln und -Funktion bei Personen mit peripherer Neuropathie oder Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie

Diese Studie wird die Serum-NT-3-Spiegel bei Personen mit der Diagnose einer peripheren Neuropathie oder jeder Art von Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie (CMT) bewerten und diese mit der Funktion korrelieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird die Serum-NT-3-Spiegel bei Personen mit einer peripheren Neuropathie-Diagnose bewerten, was dazu beitragen wird, die therapeutischen NT-3-Spiegel bei Personen zu bestimmen, die in einer zukünftigen Studie eine AAV1.NT-3-Gentherapie erhalten werden. Diese Studie zielt auch darauf ab, den natürlichen Verlauf jeder Art von Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) zu definieren, die Rate des Krankheitsverlaufs und die Beteiligung der Skelettmuskulatur besser zu definieren. Ein weiteres Ziel ist die Erstellung eines Registers gut charakterisierter CMT-Patienten, die Kandidaten für zukünftige Studien sein könnten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche und weibliche Probanden ab 7 Jahren mit einer definitiven Diagnose einer erworbenen peripheren Neuropathie oder einer genetisch bedingten CMT-Neuropathie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männchen oder Weibchen ab 7 Jahren
  • Diagnose einer erworbenen peripheren Neuropathie (PN), wie z. B. aufgrund von Diabetes, chemoinduzierter, autoimmuner chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP), festgestellt durch einen Bericht über elektrische Studien oder mit einer bekannten genetischen CMT-Diagnose. Die definitive Diagnose einer PN wird mit einem Bericht über elektrische Untersuchungen, EMG/Nervenleitungsuntersuchungen gestellt.2
  • Führen Sie Bewertungen nach bestem Wissen und Gewissen mit zuverlässigen Ergebnissen durch, wie vom Bewerter erachtet.
  • Fähigkeit, an vereinbarten Terminen teilzunehmen
  • Fähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben (oder Zustimmung für 9-18-Jährige)

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Schwangerschaft gemäß Anamnese
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Ermittlers das Wohlbefinden, die Sicherheit oder die klinische Interpretierbarkeit des Probanden beeinträchtigen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilen Sie die Änderung im manuellen Muskeltest (MMT)
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Schwäche in den großen motorischen Gruppen kann durch manuelle Muskeltests dokumentiert werden. Diese Prüfung erlaubt es, die Symmetrie der Stärke zusammen mit der Verteilung und dem Grad der Schwäche zu beurteilen. Der Medical Research Council listet die wichtigsten motorischen Gruppen wie folgt auf: Nackenflexion, Hüftextension, Knieflexion, Plantarflexion des Fußgelenks und Hüftabduktion. Je nach klinischen Gegebenheiten kann die Untersuchung individualisiert werden. Der Medical Research Council bietet eine Skala von 0-5 an. Die Inter-Rater-Reliabilität wird von allen Auswertern der Studie dokumentiert. Eine Bewertung von 5 bedeutet volle Bewegungsfreiheit, während eine Bewertung von 0 keine Bewegung anzeigt.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewertungsänderung im 100-Meter-Zeittest (100 m):
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Anweisungen für Studienverfahren werden in einer Weise bereitgestellt, die der Studienteilnehmer verstehen kann (d.h. mündliche und/oder schriftliche Anweisung, Demonstration, Übung usw.). Sobald die Testperson mit den Studienverfahren vertraut ist, wird sie den 100-Meter-Test einmal absolvieren. Die Patienten werden gebeten, eine festgelegte Strecke von 25 Metern für 4 Runden mit einer Gesamtstrecke von 100 Metern zu laufen. Die Zeit bis zum Abschluss in Sekunden wird aufgezeichnet.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewerten Sie die Änderung in Timed Functional Testing:
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Der zeitgesteuerte Funktionstest kann die Zeit zum Auf- und Absteigen von 4 Treppen in Standardgröße, die Zeit zum Aufstehen vom Boden (von NSAD) und den 10-Meter-Lauf (von NSAD) umfassen.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Beurteilen Sie die Veränderung der PROMIS-Skalen für Funktion und Mobilität der oberen Extremitäten:
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Die PROMIS-Instrumente für Funktion und Mobilität der oberen Extremitäten sind vom Patienten gemeldete Ergebnisse (PRO), die eine vom Patienten gemeldete und/oder Eltern-Proxy-Skala verwenden, die auf dem Alter des Patienten basiert und die wahrgenommene Funktion und Mobilität der oberen Extremitäten einer Person misst.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewerten Sie die Veränderung der Fähigkeiten, die durch interaktive Videobewertung erfasst wurden (AKTIV)
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
ACTIVE ist ein Videospiel, das die Microsoft Kinect-Kamera verwendet, um das funktionelle Reichweitenvolumen zu messen, während der Patient motiviert ist, Spinnen zu zerquetschen oder Edelsteine ​​zu sammeln.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewertung der Änderung der CMT Pediatric Scale (CMTPedS)
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Der CMTPedS ist eine vom Kliniker verwaltete Skala, die die Leistung des Patienten bei verschiedenen funktionellen Aktivitäten bewertet, die die oberen Extremitäten, die unteren Extremitäten, das Gleichgewicht und den Gang betreffen. Das CMTPedS generiert einen linearen Grad der Behinderung, der von 0 (nicht betroffen) bis 44 (stark beeinträchtigt) reicht.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewerten Sie die Änderung in Timed Up and Go
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Der Timed Up and Go Test (TUG) ist ein einfacher Test zur Beurteilung der Mobilität einer Person und erfordert sowohl statisches als auch dynamisches Gleichgewicht. Es nutzt die Zeit, die eine Person benötigt, um von einem Stuhl aufzustehen, drei Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich hinzusetzen.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Beurteilen Sie die Veränderung der forcierten Vitalkapazität
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Das forcierte Ausatmungsvolumen (FEV) misst, wie viel Luft eine Person bei einem forcierten Atemzug ausatmen kann. Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist die Gesamtmenge an Luft, die während des FEV-Tests ausgeatmet wird.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Beurteilen Sie die Änderung in der explorativen Gangbewertung
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Wir können versuchen, den Gang mithilfe von Vibrationssensoren, Aktivitätsmonitoren oder einem tragbaren Gehweg zu quantifizieren, der eine zeitlich-räumliche Ganganalyse ermöglicht.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Zarife Sahenk

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 19-0353

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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