Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

China Post-marketing Surveillance (PMS) Studie Fabrazyme®

4. září 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze 4, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti Fabrazyme® (Agalsidase Beta) jako enzymatické substituční terapie u čínských účastníků s Fabryho chorobou

Toto je 54týdenní otevřená studie fáze 4 s jedním ramenem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku Fabrazyme (agalsidáza beta) jako enzymatické substituční terapie (ERT) u čínských účastníků s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účast ve studii pro každého pacienta bude celkem 54 týdnů, což bude zahrnovat 4 týdny screeningu, 48 týdnů období léčby a 2 týdny pozorování po léčbě

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
22

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Čína, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Čína, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Čína, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 8 let
  • Účastníci naivní vůči agalsidáze beta a agalsidáze alfa
  • Čínští účastníci s diagnózou Fabryho choroby a s prokázanou plazmatickou nebo leukocytovou aktivitou αGAL nedostatečnou pod referenčním rozmezím laboratoře a/nebo zdokumentovanou diagnózou genotypizací
  • Účastníci musí mít jeden nebo více příznaků a příznaků odpovídajících projevům Fabryho choroby (bez omezení na neuropatickou bolest, chronické onemocnění ledvin, hypertrofickou kardiomyopatii, poruchy srdečního rytmu, cerebrovaskulární postižení, rohovku verticillata, angiokeratom, gastrointestinální příznaky, hypo- nebo anhydrózu)
  • Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná nebo nekojí a používá přijatelnou metodu antikoncepce
  • Účastníci a/nebo zákonní zástupci účastníka, kteří jsou schopni dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník podstoupil transplantaci ledviny.
  • Účastník trpící klinicky významným organickým onemocněním (s výjimkou příznaků souvisejících s Fabryho chorobou) by podle názoru zkoušejícího znemožnilo účast ve studii.
  • Obdrželi jste hodnocený lék nebo zařízení jiné než Fabrazyme do 30 dnů od předpokládaného podání IMP nebo 5 poločasů předchozího hodnoceného léku, podle toho, co je delší.
  • Pacient má v současnosti známky selhání ledvin nebo renální insuficience, jak je definováno eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Jedinci, kteří mají život ohrožující přecitlivělost (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo kteroukoli pomocnou látku obsaženou v přípravku.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Agalsidáza beta
Léčba agalsidázou beta ve schválené dávce a režimu, podávaná jednou za 2 týdny jako IV infuze
Lék: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentraci do roztoku Intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
  • GZ419828 Fabrazyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Včetně TEAE, SAE a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) včetně reakcí spojených s infuzí (IAR) a změny klinické laboratoře, vitálních funkcí a EKG
Výchozí stav do 50. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změny plazmatického globotriaosylsfingosinu (lyso-GL3)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Procentuální změny plazmatického lyso-GL3
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Absolutní změny plazmatického globotriaosylceramidu (GL3)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Procentuální změny plazmy GL3
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Počet účastníků s abnormálními hodnotami GL3 v plazmě na referenční rozmezí centrální laboratoře
Časové okno: v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
Procento účastníků s abnormálními hodnotami GL3 v plazmě na referenční rozmezí centrální laboratoře
Časové okno: v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
Změna příznaků Fabryho choroby
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24 a týdne 48
Změna hodnocení symptomů Fabryho choroby (zlepšení, zhoršení nebo stejné): angiokeratom, pocení, chronická bolest břicha, úroveň aktivity, tolerance cvičení a tolerance tepla, bolest hlavy, tinnitus
od výchozího stavu do týdne 24 a týdne 48
Absolutní změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) na základě epidemiologické spolupráce chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) pro dospělé (≥18 let)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne
od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne
Absolutní změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) podle Schwartze pro děti (8 ≤ věk < 18 let)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne
od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identifikátor registru: UTN)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení