Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cina Studio di sorveglianza post-marketing (PMS) su Fabrazyme®

4 settembre 2025 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 4, in aperto, sulla sicurezza e sull'efficacia di Fabrazyme® (Agalsidase beta) come terapia enzimatica sostitutiva nei partecipanti cinesi con malattia di Fabry

Si tratta di uno studio di fase 4 di 54 settimane, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme (agalsidasi beta) come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) nei partecipanti cinesi con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La partecipazione allo studio per ciascun paziente sarà di un totale di 54 settimane che includeranno 4 settimane di screening, 48 settimane di periodo di trattamento e 2 settimane di osservazione del trattamento post studio

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Cina, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Cina, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Cina, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere almeno 8 anni di età, al momento della firma del consenso informato
  • Partecipanti ingenui all'agalsidasi beta e all'agalsidasi alfa
  • Partecipanti cinesi con diagnosi di malattia di Fabry e con attività αGAL plasmatica o leucocitaria documentata carente al di sotto dell'intervallo di riferimento del laboratorio e/o diagnosi documentata mediante genotipizzazione
  • I partecipanti devono presentare uno o più sintomi e segni coerenti con le manifestazioni della malattia di Fabry (non limitati a dolore neuropatico, malattia renale cronica, cardiomiopatia ipertrofica, disturbi del ritmo cardiaco, coinvolgimento cerebrovascolare, cornea verticillata, angiocheratoma, sintomi gastrointestinali, ipo o anidrosi)
  • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o in allattamento e utilizza un metodo contraccettivo accettabile
  • Partecipanti e/o rappresentante legale del partecipante in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha subito un trapianto di rene.
  • Il partecipante ha una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Fabry) secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Ricevuto un farmaco sperimentale, o dispositivo, diverso da Fabrazyme, entro 30 giorni dalla somministrazione anticipata di IMP o 5 emivite del precedente farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Il paziente ha evidenza attuale di insufficienza renale o insufficienza renale, come definito da eGFR <30 mL/min/1,73 m2.
  • Individui che presentano ipersensibilità pericolosa per la vita (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti inclusi.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Agalsidasi beta
Trattamento con agalsidasi beta alla dose e al regime approvati, somministrato una volta ogni 2 settimane come infusione endovenosa
Droga: Agalsidasi beta
Polvere per concentrazione in una soluzione Infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • GZ419828 Fabrazyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Compresi TEAE, SAE ed eventi avversi di interesse speciale (AESI) incluse reazioni associate all'infusione (IAR) e cambio di laboratorio clinico, segni vitali ed ECG
Dal basale alla settimana 50

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I cambiamenti assoluti della globotriaosilsfingosina plasmatica (lyso-GL3)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Le variazioni percentuali del liso-GL3 plasmatico
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
I cambiamenti assoluti del plasma globotriaosilceramide (GL3)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Le variazioni percentuali di GL3 plasmatico
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Il numero di partecipanti con valori GL3 plasmatici anormali per intervallo di riferimento del laboratorio centrale
Lasso di tempo: alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
La percentuale di partecipanti con valori plasmatici anormali di GL3 per intervallo di riferimento del laboratorio centrale
Lasso di tempo: alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
alla settimana 6, alla settimana 12, alla settimana 24 e alla settimana 48
Il cambiamento dei sintomi della malattia di Fabry
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48
Il cambiamento della valutazione dei sintomi della malattia di Fabry (migliorato, peggiorato o uguale): angiocheratoma, sudorazione, dolore addominale cronico, livello di attività, tolleranza all'esercizio e tolleranza al calore, cefalea, tinnito
dal basale alla settimana 24 e alla settimana 48
La variazione assoluta della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) in base alla collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica (CKD-EPI) per adulti (≥18 anni)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48
La variazione assoluta della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di Schwartz per i bambini (8 ≤età <18 anni)
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48
dal basale alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36 e alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identificatore di registro: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni