Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

China Post-marketing Surveillance (PMS) Studie Fabrazyme®

4. září 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze 4, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti Fabrazyme® (Agalsidase Beta) jako enzymatické substituční terapie u čínských účastníků s Fabryho chorobou

Toto je 54týdenní otevřená studie fáze 4 s jedním ramenem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku Fabrazyme (agalsidáza beta) jako enzymatické substituční terapie (ERT) u čínských účastníků s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účast ve studii pro každého pacienta bude celkem 54 týdnů, což bude zahrnovat 4 týdny screeningu, 48 týdnů období léčby a 2 týdny pozorování po léčbě

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Čína, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Čína, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Čína, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 8 let
  • Účastníci naivní vůči agalsidáze beta a agalsidáze alfa
  • Čínští účastníci s diagnózou Fabryho choroby a s prokázanou plazmatickou nebo leukocytovou aktivitou αGAL nedostatečnou pod referenčním rozmezím laboratoře a/nebo zdokumentovanou diagnózou genotypizací
  • Účastníci musí mít jeden nebo více příznaků a příznaků odpovídajících projevům Fabryho choroby (bez omezení na neuropatickou bolest, chronické onemocnění ledvin, hypertrofickou kardiomyopatii, poruchy srdečního rytmu, cerebrovaskulární postižení, rohovku verticillata, angiokeratom, gastrointestinální příznaky, hypo- nebo anhydrózu)
  • Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná nebo nekojí a používá přijatelnou metodu antikoncepce
  • Účastníci a/nebo zákonní zástupci účastníka, kteří jsou schopni dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník podstoupil transplantaci ledviny.
  • Účastník trpící klinicky významným organickým onemocněním (s výjimkou příznaků souvisejících s Fabryho chorobou) by podle názoru zkoušejícího znemožnilo účast ve studii.
  • Obdrželi jste hodnocený lék nebo zařízení jiné než Fabrazyme do 30 dnů od předpokládaného podání IMP nebo 5 poločasů předchozího hodnoceného léku, podle toho, co je delší.
  • Pacient má v současnosti známky selhání ledvin nebo renální insuficience, jak je definováno eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Jedinci, kteří mají život ohrožující přecitlivělost (anafylaktická reakce) na léčivou látku nebo kteroukoli pomocnou látku obsaženou v přípravku.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Agalsidáza beta
Léčba agalsidázou beta ve schválené dávce a režimu, podávaná jednou za 2 týdny jako IV infuze
Lék: Agalsidáza beta
Prášek pro koncentraci do roztoku Intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
  • GZ419828 Fabrazyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Včetně TEAE, SAE a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) včetně reakcí spojených s infuzí (IAR) a změny klinické laboratoře, vitálních funkcí a EKG
Výchozí stav do 50. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změny plazmatického globotriaosylsfingosinu (lyso-GL3)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Procentuální změny plazmatického lyso-GL3
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Absolutní změny plazmatického globotriaosylceramidu (GL3)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Procentuální změny plazmy GL3
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
od výchozího stavu do týdne 6, týdne 12, týdne 24 a týdne 48
Počet účastníků s abnormálními hodnotami GL3 v plazmě na referenční rozmezí centrální laboratoře
Časové okno: v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
Procento účastníků s abnormálními hodnotami GL3 v plazmě na referenční rozmezí centrální laboratoře
Časové okno: v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
v týdnu 6, týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
Změna příznaků Fabryho choroby
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24 a týdne 48
Změna hodnocení symptomů Fabryho choroby (zlepšení, zhoršení nebo stejné): angiokeratom, pocení, chronická bolest břicha, úroveň aktivity, tolerance cvičení a tolerance tepla, bolest hlavy, tinnitus
od výchozího stavu do týdne 24 a týdne 48
Absolutní změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) na základě epidemiologické spolupráce chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) pro dospělé (≥18 let)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne
od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne
Absolutní změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) podle Schwartze pro děti (8 ≤ věk < 18 let)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne
od výchozího stavu do týdne 12, 24., 36. a 48. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

9. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

9. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identifikátor registru: UTN)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Agalsidáza beta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit