Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Chińskie badanie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS) produktu Fabrazyme®

4 września 2025 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Faza 4, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności Fabrazyme® (Agalzydaza Beta) jako enzymatycznej terapii zastępczej u chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego

Jest to 54-tygodniowe, otwarte badanie fazy 4, jednoramienne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Fabrazyme (agalsydaza beta) jako enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Udział w badaniu dla każdego pacjenta wyniesie łącznie 54 tygodnie, w tym 4 tygodnie badań przesiewowych, 48 tygodni okresu leczenia i 2 tygodnie obserwacji leczenia po badaniu

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
22

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, Chiny, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, Chiny, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć ukończone 8 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Uczestnicy naiwni wobec agalzydazy beta i agalzydazy alfa
  • Chińscy uczestnicy ze zdiagnozowaną chorobą Fabry'ego i udokumentowaną aktywnością αGAL w osoczu lub leukocytach poniżej zakresu referencyjnego laboratorium i/lub udokumentowaną diagnozą poprzez genotypowanie
  • Uczestnicy muszą mieć jeden lub więcej objawów podmiotowych i podmiotowych zgodnych z objawami choroby Fabry'ego (nie ograniczając się do bólu neuropatycznego, przewlekłej choroby nerek, kardiomiopatii przerostowej, zaburzeń rytmu serca, zajęcia naczyń mózgowych, verticillata rogówki, angiokeratomy, objawów żołądkowo-jelitowych, hipo- lub anhydrozy)
  • Uczestniczka jest uprawniona do udziału, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i nie stosuje akceptowalnej metody antykoncepcji
  • Uczestnicy i/lub prawny przedstawiciel uczestnika zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik przeszedł przeszczep nerki.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Fabry'ego) w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Otrzymał badany lek lub urządzenie inne niż Fabrazyme w ciągu 30 dni od przewidywanego podania IMP lub 5 okresów półtrwania poprzedniego badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Pacjent ma aktualne dowody na niewydolność nerek lub niewydolność nerek, zdefiniowaną jako eGFR <30 ml/min/1,73 m2.
  • Osoby z zagrażającą życiu nadwrażliwością (reakcją anafilaktyczną) na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Agalzydaza beta
Leczenie agalzydazą beta w zatwierdzonej dawce i schemacie, podawane raz na 2 tygodnie we wlewie dożylnym
Lek: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania roztworu Wlew dożylny (IV).
Inne nazwy:
  • GZ419828 Fabrazyme

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 50. tygodnia
W tym TEAE, SAE i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI), w tym reakcje związane z infuzją (IAR) oraz zmiany w badaniach klinicznych, parametrach życiowych i EKG
Punkt wyjściowy do 50. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględne zmiany globotriaozylosfingozyny w osoczu (lyso-GL3)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Procentowe zmiany lyso-GL3 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Bezwzględne zmiany globotriaozyloceramidu w osoczu (GL3)
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Procentowe zmiany GL3 w osoczu
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
od punktu początkowego do tygodnia 6, tygodnia 12, tygodnia 24 i tygodnia 48
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami GL3 w osoczu na zakres referencyjny laboratorium centralnego
Ramy czasowe: w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
Odsetek uczestników z nieprawidłowymi wartościami GL3 w osoczu na zakres referencyjny laboratorium centralnego
Ramy czasowe: w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
w Tygodniu 6, Tygodniu 12, Tygodniu 24 i Tygodniu 48
Zmiana objawów choroby Fabry'ego
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 24 i tygodnia 48
Zmiana oceny objawów choroby Fabry'ego (poprawa, pogorszenie lub bez zmian): angiokeratoma, pocenie się, przewlekły ból brzucha, poziom aktywności, tolerancja wysiłku i ciepła, ból głowy, szum w uszach
od punktu początkowego do tygodnia 24 i tygodnia 48
Bezwzględna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w wyniku współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI) u dorosłych (≥18 lat)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
Bezwzględna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) według Schwartza dla dzieci (8 ≤wiek <18 lat)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48
od wizyty początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36 i tygodnia 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Identyfikator rejestru: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami