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China Post-Marketing Surveillance (PMS)-Studie zu Fabrazyme®

4. September 2025 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Open-Label-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase 4 von Fabrazyme® (Agalsidase Beta) als Enzymersatztherapie bei chinesischen Teilnehmern mit Morbus Fabry

Dies ist eine 54-wöchige, offene, einarmige Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme (Agalsidase Beta) als Enzymersatztherapie (ERT) bei chinesischen Teilnehmern mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studienteilnahme für jeden Patienten beträgt insgesamt 54 Wochen, die 4 Wochen Screening, 48 Wochen Behandlungszeitraum und 2 Wochen Beobachtung nach der Studienbehandlung umfassen

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
22

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Beijing, China, 100034
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number :1560001
      • Shanghai, China, 201102
        • Investigational Site Number :1560004
      • Taiyuan, China, 030001
        • Investigational Site Number :1560006
      • Wuhan, China, 016040
        • Investigational Site Number :1560005

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 8 Jahre alt sein
  • Teilnehmer, die naiv gegenüber Agalsidase Beta und Agalsidase Alpha waren
  • Chinesische Teilnehmer, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde und deren nachgewiesene Plasma- oder Leukozyten-αGAL-Aktivität unterhalb des Referenzbereichs des Labors lag und/oder deren Diagnose durch Genotypisierung dokumentiert wurde
  • Die Teilnehmer müssen ein oder mehrere Symptome und Anzeichen haben, die mit Manifestationen von Morbus Fabry übereinstimmen (nicht beschränkt auf neuropathische Schmerzen, chronische Nierenerkrankung, hypertrophe Kardiomyopathie, Herzrhythmusstörungen, zerebrovaskuläre Beteiligung, Cornea verticillata, Angiokeratom, gastrointestinale Symptome, Hypo- oder Anhydrose).
  • Eine weibliche Teilnehmerin ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt und eine akzeptable Verhütungsmethode anwendet
  • Teilnehmer und/oder gesetzlicher Vertreter des Teilnehmers, der in der Lage ist, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat sich einer Nierentransplantation unterzogen.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit der Fabry-Krankheit), die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
  • Erhalten eines anderen Prüfpräparats oder Geräts als Fabrazyme innerhalb von 30 Tagen nach der erwarteten IMP-Verabreichung oder 5 Halbwertszeiten des vorherigen Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Der Patient hat aktuelle Hinweise auf Nierenversagen oder Niereninsuffizienz, definiert durch eGFR < 30 ml/min/1,73 m2.
  • Personen mit lebensbedrohlicher Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegen den Wirkstoff oder einen der enthaltenen Hilfsstoffe.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Agalsidase beta
Agalsidase-beta-Behandlung in zugelassener Dosis und Behandlungsschema, verabreicht einmal alle 2 Wochen als IV-Infusion
Arzneimittel: Agalsidase beta
Pulver zum Konzentrieren in eine Lösung Intravenöse (IV) Infusion
Andere Namen:
  • GZ419828 Fabrazyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Einschließlich TEAE, SUE und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs), einschließlich infusionsassoziierter Reaktionen (IARs) und Wechsel des klinischen Labors, der Vitalzeichen und des EKG
Baseline bis Woche 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die absoluten Veränderungen von Plasma Globotriaosylsphingosin (Lyso-GL3)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die prozentualen Veränderungen von Plasma-Lyso-GL3
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die absoluten Veränderungen von Plasmaglobotriaosylceramid (GL3)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die prozentualen Änderungen von Plasma GL3
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Plasma-GL3-Werten pro Referenzbereich des Zentrallabors
Zeitfenster: in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit anormalen Plasma-GL3-Werten pro Referenzbereich des Zentrallabors
Zeitfenster: in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
in Woche 6, Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Veränderung der Symptome der Fabry-Krankheit
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 24 und Woche 48
Die Veränderung der Beurteilung der Symptome von Morbus Fabry (verbessert, verschlechtert oder gleich): Angiokeratom, Schwitzen, chronische Bauchschmerzen, Aktivitätsniveau, Belastungstoleranz und Hitzetoleranz, Kopfschmerzen, Tinnitus
vom Ausgangswert bis Woche 24 und Woche 48
Die absolute Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) durch chronische Nierenerkrankung Epidemiologie Zusammenarbeit (CKD-EPI) für Erwachsene (≥18 Jahre)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Die absolute Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von Schwartz für Kinder (8 ≤ Alter <18 Jahre)
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LPS16583
  • U1111-1255-4881 (Registrierungskennung: UTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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