Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezenchymální stromální buňky k léčbě diabetu 1. typu u dětí a dospívajících

27. dubna 2026 aktualizováno: Per-Ola Carlsson, Uppsala University Hospital

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, paralelní, placebem kontrolovaná studie Whartonových alogenních mezenchymálních stromálních buněk odvozených z želé k léčbě diabetu 1. typu u dětí a dospívajících

Toto je kombinovaná studie fáze 1 a 2 u 66 subjektů, mužů nebo žen, ve věku 7–21 let, u kterých byl nedávno (< 6 měsíců) diagnostikován diabetes 1. typu. První část studie fáze 1 zahrnuje šest subjektů, které otevřeně dostávají alogenní Whartonovy mezenchymální stromální buňky odvozené z rosolů jako léčivý přípravek pro pokročilou terapii (ATMP) Protrans, každý po třech ve věkovém rozmezí 7–11 a 12–18 let. Druhá část je randomizovaná, dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze 2 v paralelním uspořádání srovnávající alogenní léčbu mezenchymálními stromálními buňkami odvozenými z Whartonových rosolů (jako Protrans) s placebem u dětí a dospívajících subjektů (7-21 let) s diagnózou diabetu 1. typu. Cílem této studie bude prozkoumat bezpečnost, toleranci a účinnost po alologické infuzi mezenchymálních stromálních buněk pocházejících z Whartonovy rosoly.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
66

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Uppsala, Švédsko, 75185
        • Uppsala University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii (pro subjekty mladší 18 let také od obou pečovatelů), daný před absolvováním jakýchkoli postupů specifických pro studii
  2. Klinická anamnéza kompatibilní s diabetem 1. typu diagnostikovaným méně než 6 měsíců před zařazením
  3. V první části studie bude zahrnuto šest subjektů, tři ve věku 7-11 a tři ve věku 12-18 let (obě skupiny včetně na obou koncích). Šedesát subjektů ve druhé části studie je stratifikováno podle věku (12-21 a 7-11 let, v daném pořadí) a randomizováno do jednoho ze dvou léčebných ramen (aktivní nebo placebo) s 6měsíčním bezpečnostním zpožděním pro mladší vrstva.
  4. Psychicky stabilní a podle názoru zkoušejícího schopný dodržovat postupy protokolu studie.
  5. Plazmatická koncentrace C-peptidu nalačno >0,12 nmol/l.

  6. Subjekty ve fertilním věku musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce do jednoho roku po podání WJMSC/Placebo. Adekvátní antikoncepce je následující:

    1. perorální (kromě nízkých dávek gestagenu (lynestrenol a noretisteron), injekční nebo implantovaná hormonální antikoncepce.
    2. nitroděložní tělísko
    3. nitroděložní systém (například spirálka uvolňující progestin)
    4. muž po vazektomii (s příslušnou dokumentací po postvasektomii nepřítomnosti spermií v ejakulátu)

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s tělesnou hmotností > 100 kg
  2. Subjekty s nestabilním kardiovaskulárním stavem vč. NYHA třídy III/IV nebo příznaky anginy pectoris.
  3. Subjekty s nekontrolovanou hypertenzí (≥160/105 mmHg).
  4. Subjekty s aktivními probíhajícími infekcemi.
  5. Subjekty s latentní nebo předchozí i probíhající terapií tuberkulózy nebo osoby vystavené tuberkulóze nebo osoby, které během posledních 3 měsíců cestovaly do oblastí s vysokým rizikem tuberkulózy nebo mykózy.
  6. Subjekty se sérologickým průkazem infekce HIV, Treponema pallidum, antigenu hepatitidy B (přijatelné jsou subjekty se sérologií v souladu s předchozím očkováním a anamnézou očkování) nebo hepatitidou C.
  7. Subjekty s jakoukoli systémovou imunosupresivní léčbou
  8. Subjekty se známým demyelinizačním onemocněním nebo se symptomy nebo nálezy fyzikálního vyšetření konzistentními s možným demyelinizačním onemocněním.
  9. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním hCG laboratorním testem.
  10. Subjekty se známou nebo předchozí malignitou.
  11. Užívání perorálních antidiabetik nebo jiných souběžných léků, které mohou interferovat s regulací glukózy jiné než inzulín.
  12. Subjekty s GFR <60 ml/min/1,73 m2 povrchu těla.
  13. Subjekt s jakýmkoli stavem nebo okolnostmi, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by nebylo bezpečné podstoupit léčbu MSC.
  14. Známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku, tj. dimethylsulfoxid (DMSO).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Mezenchymální stromální buňky odvozené z Whartonova želé (Protrans)
Buňky se rozpustí ve fyziologickém roztoku a podávají se intravenózně po dobu 20-40 minut. 100 milionů buněk pro subjekty < 50 kg a 200 milionů buněk pro subjekty 50-100 kg (>100 kg je vylučovací kritérium).
Biologický: ATMP Protrans
Protrans se skládá z Whartonových mezenchymálních stromálních buněk odvozených z rosolů
Komparátor placeba: Placebo
Placebo (fyziologický roztok) se podává intravenózně po dobu 20-40 minut.
Biologický: ATMP Protrans
Protrans se skládá z Whartonových mezenchymálních stromálních buněk odvozených z rosolů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost po jednom roce hodnocena jako nežádoucí příhody
Časové okno: Jeden rok
Bezpečnostní parametry budou hodnoceny při každé studijní návštěvě a zaznamenány jako nežádoucí účinky.
Jeden rok
Bezpečnost po pěti letech hodnocena jako nežádoucí příhody
Časové okno: Pět let
Bezpečnostní parametry budou hodnoceny při každé studijní návštěvě a zaznamenány jako nežádoucí účinky.
Pět let
Účinnost měřená jako změna plochy C-peptidu pod křivkou ve smíšeném testu tolerance jídla.
Časové okno: Jeden rok
Změna plochy C-peptidu pod křivkou (AUC) (0-120 min) pro test tolerance smíšeného jídla (MMTT) 12 měsíců po infuzi Protrans/Placebo ve srovnání s testem provedeným před zahájením léčby (základní hodnota).
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nezávislost na inzulínu
Časové okno: Jeden rok
Podíl účastníků studie nezávislých na inzulinu po 6 měsících
Jeden rok
Nezávislost na inzulínu
Časové okno: Jeden rok
Podíl účastníků studie nezávislých na inzulinu po 12 měsících
Jeden rok
Nízká potřeba inzulínu
Časové okno: 6 měsíců
Podíl účastníků studie s denní potřebou inzulínu <0,25 U/kg po 6 měsících
6 měsíců
Nízká potřeba inzulínu
Časové okno: 12 měsíců
Podíl účastníků studie s denní potřebou inzulínu <0,25 U/kg ve 12 měsících
12 měsíců
Potřeba inzulínu
Časové okno: 6 měsíců
Potřeba inzulínu/kg tělesné hmotnosti v 6 měsících
6 měsíců
Potřeba inzulínu
Časové okno: 12 měsíců
Potřeba inzulinu/kg tělesné hmotnosti ve 12 měsících
12 měsíců
HbA1c
Časové okno: 6 měsíců
HbA1c v 6 měsících
6 měsíců
HbA1c
Časové okno: 12 měsíců
HbA1c ve 12 měsících
12 měsíců
Čas v cíli
Časové okno: 6 měsíců
Cílová doba (4-8 mmol/l) měřená bleskovým monitorováním glukózy po dobu 14 dnů po 6 měsících
6 měsíců
Čas v cíli
Časové okno: 12 měsíců
Cílová doba (4-8 mmol/l) měřená bleskovým monitorováním glukózy po dobu 14 dnů po 12 měsících
12 měsíců
Čas v dosahu
Časové okno: 6 měsíců
Čas v cíli (3,9-10 mmol/l), měřeno bleskovým monitorováním glukózy po dobu 14 dnů po 6 měsících
6 měsíců
Čas v dosahu
Časové okno: 12 měsíců
Čas v cíli (3,9-10 mmol/l) měřeno bleskovým monitorováním glukózy po dobu 14 dnů po 12 měsících
12 měsíců
C-peptid
Časové okno: 6 měsíců
Změna plochy C-peptidu pod křivkou (AUC) (0-120 min) pro test tolerance smíšeného jídla (MMTT) 6 měsíců po infuzi Protrans/Placebo ve srovnání s testem provedeným před zahájením léčby (základní hodnota).
6 měsíců
Změna vrcholu C-peptidu
Časové okno: 6 měsíců
Změna maximální koncentrace C-peptidu během prvních 6 měsíců
6 měsíců
Změna vrcholu C-peptidu
Časové okno: 12 měsíců
Změna maximální koncentrace C-peptidu během prvních 12 měsíců
12 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Genderové rozdíly
Časové okno: 6 měsíců
Rozdíly v parametrech primárních a sekundárních cílových ukazatelů mezi pohlavími
6 měsíců
Genderové rozdíly
Časové okno: 12 měsíců
Rozdíly v parametrech primárních a sekundárních cílových ukazatelů mezi pohlavími
12 měsíců
Genotypy HLA třídy 1
Časové okno: 6 měsíců
Rozdíly v parametrech primárních a sekundárních endpointů mezi genotypy HLA 1. třídy
6 měsíců
Genotypy HLA třídy 1
Časové okno: 12 měsíců
Rozdíly v parametrech primárních a sekundárních endpointů mezi genotypy HLA 1. třídy
12 měsíců
stáří
Časové okno: 6 měsíců
Rozdíly v parametrech primárních a sekundárních koncových bodů ve věku 7–11 a 12–21 let
6 měsíců
stáří
Časové okno: 12 měsíců
Rozdíly v parametrech primárních a sekundárních koncových bodů ve věku 7–11 a 12–21 let
12 měsíců
Autoprotilátky
Časové okno: 6 měsíců
Změna hladin autoprotilátek souvisejících s diabetem ve srovnání s testem před zahájením léčby (základní hodnota)
6 měsíců
Autoprotilátky
Časové okno: 12 měsíců
Změna hladin autoprotilátek souvisejících s diabetem ve srovnání s testem před zahájením léčby (základní hodnota)
12 měsíců
Mononukleární buňky periferní krve
Časové okno: 6 měsíců
Změna reaktivity a produkce cytokinů mononukleárních buněk periferní krve ve srovnání s testem před zahájením léčby (základní hodnota)
6 měsíců
Mononukleární buňky periferní krve
Časové okno: 12 měsíců
Změna reaktivity a produkce cytokinů mononukleárních buněk periferní krve ve srovnání s testem před zahájením léčby (základní hodnota)
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Uppsala University Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Per-Ola Carlsson, MD, PhD, Uppsala University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WJMSC-P01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení