Cellule stromali mesenchimali per il trattamento del diabete di tipo 1 nei bambini e negli adolescenti

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio (per i soggetti di età inferiore ai 18 anni anche da parte di entrambi i caregiver), fornito prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio
2. Storia clinica compatibile con diabete di tipo 1 diagnosticato meno di 6 mesi prima dell'arruolamento
3. Nella prima parte dello studio saranno inclusi sei soggetti, tre tra i 7-11 e tre tra i 12-18 anni (entrambi i gruppi inclusi alle due estremità). I sessanta soggetti nella seconda parte dello studio sono stratificati per età (rispettivamente 12-21 e 7-11 anni) e randomizzati a uno dei due bracci di trattamento (attivo o placebo), con un ritardo di sicurezza di 6 mesi per i più giovani strato.
4. Mentalmente stabile e, a parere dello sperimentatore, in grado di rispettare le procedure del protocollo di studio.
5. Concentrazione plasmatica di peptide C a digiuno >0,12 nmol/L.

6. I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata fino a un anno dopo la somministrazione di WJMSC/Placebo. Una contraccezione adeguata è la seguente:

   1. contraccettivi ormonali orali (eccetto gestagen a basso dosaggio (lynestrenol e noretisteron), iniettabili o impiantabili.
   2. dispositivo intrauterino
   3. sistema intrauterino (ad esempio bobina di rilascio di progestinico)
   4. maschio vasectomizzato (con adeguata documentazione postvasectomia dell'assenza di spermatozoi nell'eiaculato)

Criteri di esclusione:

1. Soggetti con peso corporeo >100 kg
2. Soggetti con stato cardiovascolare instabile incl. Classe NYHA III/IV o sintomi di angina pectoris.
3. Soggetti con ipertensione non controllata (≥160/105 mmHg).
4. Soggetti con infezioni attive in corso.
5. Soggetti con terapia latente o pregressa e in corso contro la tubercolosi, o esposti alla tubercolosi o che hanno viaggiato in aree ad alto rischio di tubercolosi o micosi negli ultimi 3 mesi.
6. Soggetti con evidenza sierologica di infezione da HIV, Treponema pallidum, antigene dell'epatite B (sono accettabili soggetti con sierologia coerente con la precedente vaccinazione e una storia di vaccinazione) o epatite C.
7. Soggetti con qualsiasi trattamento sistemico immunosoppressivo
8. - Soggetti con una malattia demielinizzante nota o con sintomi o risultati dell'esame obiettivo coerenti con una possibile malattia demielinizzante.
9. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo.
10. Soggetti con neoplasia nota o pregressa.
11. Assunzione di terapie antidiabetiche orali o qualsiasi altro farmaco concomitante che possa interferire con la regolazione del glucosio diverso dall'insulina.
12. Soggetti con GFR <60 ml/min/1,73 m2 di superficie corporea.
13. - Soggetto con qualsiasi condizione o circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe pericoloso sottoporsi a trattamento con MSC.
14. Ipersensibilità nota verso qualsiasi eccipiente, ad esempio dimetilsolfossido (DMSO).