Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky Tildacerfont u dětí s CAH

7. prosince 2025 aktualizováno: Spruce Biosciences

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky SPR001 (Tildacerfont) u dětí ve věku 2 až 17 let s vrozenou adrenální hyperplazií

Výzkum bezpečnosti a účinnosti tildacerfontu u pediatrických pacientů s CAH.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti tildacerfontu u pediatrických pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH). Léčba bude sestávat z 12 týdnů nepřetržitého dávkování s následným sledováním bezpečnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Spojené státy, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • Spruce Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 2 až 17 let
  • Diagnóza CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy (OHD) a/nebo zvýšeného 17-hydroxyprogesteronu (OHP) vyžadující pokračující náhradu GC od diagnózy
  • Stabilní dávka náhrady GC po dobu alespoň 1 měsíce před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • CAH není kvůli 21-OHD
  • Anamnéza bilaterální adrenalektomie nebo hypopituitarismu
  • Klinicky významné nestabilní zdravotní stavy, nemoci nebo chronické nemoci
  • Anamnéza aktivních poruch krvácení
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1: Věková skupina 11–17 let – léčba přípravkem Tildacerfont
50 mg denně po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 2: Věková skupina 11–17 let, léčba přípravkem Tildacerfont
200 mg denně po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 3: Věk 2-10 Léčba přípravkem Tildacerfont
50, 100 nebo 200 mg denně po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 4: Věk >/= 18 Léčba Tildacerfontem
200 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 5: Věk >/= 18 Léčba Tildacerfontem
300 nebo 400 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 6: Věk 11-17 Léčba přípravkem Tildacerfont
200 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 7: Léčba přípravkem Tildacerfont ve věku 2-10 let
200 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 8: Léčba přípravkem Tildacerfont u pacientů ve věku 11–17 let
300 nebo 400 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 9: Léčba tildacerfontem ve věku 2–10 let
300 nebo 400 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE) hodnocený podle Obecné terminologie kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0
Časové okno: 12 týdnů
Pro vyhodnocení bezpečnosti tildacerfontu u účastníků s CAH měřené počtem subjektů s nežádoucími příhodami po podání dle CTCAE verze 5.0
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří dosáhnou snížení androstendionu (A4) nebo snížení dávkování glukokortikoidů (GC)
Časové okno: 12 týdnů
Ke stanovení účinnosti tildacerfontu na kontrolu onemocnění nebo snížení užívání GC u účastníků s klasickým CAH měřené počtem subjektů, kterým se podaří dosáhnout snížení A4 nebo snížení dávkování GC během léčebného období
12 týdnů
Podíl účastníků se zvýšenou výchozí hodnotou A4, kteří dosáhnou snížení A4
Časové okno: 4 týdny
K určení účinnosti tildacerfontu na kontrolu onemocnění u účastníků s klasickým CAH měřené počtem účastníků se zvýšenou výchozí hladinou A4, kteří dosáhnou snížení A4 ve 4. týdnu
4 týdny
Podíl účastníků se zvýšenou výchozí hladinou A4, kteří dosáhnou snížení A4 a normalizace A4
Časové okno: 4 týdny nebo 12 týdnů
Pro stanovení účinnosti tildacerfontu na kontrolu onemocnění u účastníků s klasickým CAH měřené počtem účastníků se zvýšenou výchozí hladinou A4, kteří dosáhnou snížení A4 ve 4. nebo 12. týdnu
4 týdny nebo 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spruce Biosciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SPR001-205

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení