Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og PK af Tildacerfont hos børn med CAH

7. december 2025 opdateret af: Spruce Biosciences

Et fase 2-studie til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​SPR001 (Tildacerfont) hos børn i alderen 2 til 17 år med medfødt binyrehyperplasi

En undersøgelse af sikkerheden og effekten af ​​tildacerfont hos pædiatriske forsøgspersoner med CAH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​tildacerfont hos pædiatriske forsøgspersoner med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Behandlingen vil bestå af 12 ugers kontinuerlig dosering efterfulgt af sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
67

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Forenede Stater, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284
        • Spruce Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 2 til 17 år
  • Diagnose af CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel (OHD) og/eller forhøjet 17-hydroxyprogesteron (OHP), der kræver løbende GC-erstatning siden diagnosen
  • Stabil dosis af GC-erstatning i mindst 1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • CAH skyldes ikke 21-OHD
  • Anamnese med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande, sygdom eller kroniske sygdomme
  • Anamnese med aktive blødningsforstyrrelser
  • Kvinder, der er gravide eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
50 mg dagligt i 12 uger i træk.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 2: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
200 mg dagligt i 12 uger i træk.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 3: Alder 2-10 behandling med Tildacerfont
50, 100 eller 200 mg dagligt i 12 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 4: Alder >/= 18 Behandling med Tildacerfont
200 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 5: Alder >/= 18 Behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 6: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
200 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 7: Alder 2-10 behandling med Tildacerfont
200 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 8: Alder 11-17 behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 9: Alder 2-10 behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) vurderet efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0
Tidsramme: 12 uger
At evaluere sikkerheden af tildacerfont hos deltagere med CAH målt ved antallet af forsøgspersoner med bivirkninger efter dosering ifølge CTCAE version 5.0
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår en reduktion i androstendion (A4) eller en reduktion i glukokortikoid (GC)-dosis
Tidsramme: 12 uger
At bestemme effektiviteten af tildacerfont på sygdomskontrol eller reduktion af GC-brug hos deltagere med klassisk CAH målt ved antallet af forsøgspersoner, der opnår en reduktion i A4 eller reduktion i GC-dosering under behandlingsperioden
12 uger
Andel af deltagere med forhøjet baseline A4, der opnår en reduktion i A4
Tidsramme: 4 uger
For at bestemme effektiviteten af tildacerfont på sygdomskontrol hos deltagere med klassisk CAH målt ved antallet af deltagere med forhøjet basislinje A4, som opnår reduktion i A4 ved uge 4
4 uger
Andel af deltagere med forhøjet baseline A4, der opnår en reduktion i A4, og som opnår A4-normalisering
Tidsramme: 4 uger eller 12 uger
At bestemme effektiviteten af tildacerfont på sygdomskontrol hos deltagere med klassisk CAH målt ved antallet af deltagere med forhøjet baseline A4, der opnår reduktion i A4 i uge 4 eller uge 12
4 uger eller 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Spruce Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. november 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SPR001-205

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger