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Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la PK di Tildacerfont nei bambini con CAH

7 dicembre 2025 aggiornato da: Spruce Biosciences

Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di SPR001 (Tildacerfont) nei bambini di età compresa tra 2 e 17 anni con iperplasia surrenale congenita

Un'indagine sulla sicurezza e l'efficacia di tildacerfont in soggetti pediatrici con CAH.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di tildacerfont in soggetti pediatrici con iperplasia surrenale congenita (CAH). Il trattamento consisterà in 12 settimane di somministrazione continua seguite da un follow-up sulla sicurezza.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Stati Uniti, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Spruce Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 2 e 17 anni
  • Diagnosi di CAH dovuta a deficit di 21-idrossilasi (OHD) e/o aumento di 17-idrossiprogesterone (OHP) che richiede la sostituzione continua del GC dopo la diagnosi
  • Dose stabile di sostituzione del GC per almeno 1 mese prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • CAH non dovuto a 21-OHD
  • Storia di adrenalectomia bilaterale o ipopituitarismo
  • Condizioni mediche instabili clinicamente significative, malattie o malattie croniche
  • Storia di disturbi emorragici attivi
  • Donne in gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cohort 1: Età 11-17 Trattamento con Tildacerfont
50 mg al giorno per 12 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 2: Età 11-17 Trattamento con Tildacerfont
200 mg al giorno per 12 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 3: Trattamento con Tildacerfont per età 2-10 anni
50, 100 o 200 mg al giorno per 12 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 4: Età >/= 18 Trattamento con Tildacerfont
200 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 5: Età >/= 18 Trattamento con Tildacerfont
300 o 400 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 6: Età 11-17 Trattamento con Tildacerfont
200 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 7: Età 2-10 Trattamento con Tildacerfont
200 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohorte 8: Trattamento con Tildacerfont per età 11-17
300 o 400 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 9: Trattamento con Tildacerfont per età 2-10 anni
300 o 400 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) valutato secondo i Criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare la sicurezza del tildacerfont nei partecipanti con CAH misurata dal numero di soggetti con eventi avversi dopo la somministrazione secondo CTCAE versione 5.0
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che ottengono una riduzione dell'androstenedione (A4) o una riduzione del dosaggio dei glucocorticoidi (GC)
Lasso di tempo: 12 settimane
Per determinare l'efficacia del tildacerfont sul controllo della malattia o sulla riduzione dell'uso di GC nei partecipanti con CAH classica, misurata dal numero di soggetti che ottengono una riduzione dell'A4 o una riduzione del dosaggio di GC durante il periodo di trattamento
12 settimane
Proporzione di partecipanti con A4 basale elevato che raggiungono una riduzione di A4
Lasso di tempo: 4 settimane
Per determinare l'efficacia del tildacerfont sul controllo della malattia nei partecipanti con CAH classica, misurata dal numero di partecipanti con A4 basale elevata che raggiungono una riduzione dell'A4 alla settimana 4
4 settimane
Proporzione di Partecipanti con Valori Basali Elevati di A4 che Raggiungono una Riduzione di A4 e Ottengono la Normalizzazione dei Valori di A4
Lasso di tempo: 4 settimane o 12 settimane
Per determinare l'efficacia di tildacerfont sul controllo della malattia nei partecipanti con CAH classica, misurata dal numero di partecipanti con A4 basale elevato che raggiungono una riduzione di A4 alla settimana 4 o alla settimana 12
4 settimane o 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spruce Biosciences

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SPR001-205

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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