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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und PK von Tildacerfont bei Kindern mit CAH

7. Dezember 2025 aktualisiert von: Spruce Biosciences

Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von SPR001 (Tildacerfont) bei Kindern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Eine Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tildacerfont bei pädiatrischen Probanden mit CAH.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tildacerfont bei pädiatrischen Patienten mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH). Die Behandlung besteht aus einer 12-wöchigen kontinuierlichen Dosierung, gefolgt von einer Sicherheitsnachsorge.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
67

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Vereinigte Staaten, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23284
        • Spruce Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden im Alter von 2 bis 17 Jahren
  • Diagnose von CAH aufgrund von 21-Hydroxylase-Mangel (OHD) und/oder erhöhtem 17-Hydroxyprogesteron (OHP), was seit der Diagnose einen fortlaufenden GC-Ersatz erfordert
  • Stabile Dosis des GC-Ersatzes für mindestens 1 Monat vor dem Screening

Ausschlusskriterien:

  • CAH nicht durch 21-OHD
  • Geschichte der bilateralen Adrenalektomie oder Hypopituitarismus
  • Klinisch signifikante instabile medizinische Zustände, Krankheiten oder chronische Erkrankungen
  • Vorgeschichte von aktiven Blutungsstörungen
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1: Alter 11-17 Behandlung mit Tildacerfont
50 mg täglich über 12 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 2: Behandlung mit Tildacerfont bei 11- bis 17-Jährigen
200 mg täglich über 12 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 3: Alter 2-10 Behandlung mit Tildacerfont
50, 100 oder 200 mg täglich über 12 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 4: Alter >/= 18 Behandlung mit Tildacerfont
200 mg zweimal täglich über 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 5: Alter ≥ 18 Behandlung mit Tildacerfont
300 oder 400 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 6: Alter 11-17 Behandlung mit Tildacerfont
200 mg zweimal täglich über 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 7: Alter 2-10 Behandlung mit Tildacerfont
200 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 8: Alter 11-17 Behandlung mit Tildacerfont
300 oder 400 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 9: Alter 2-10 Behandlung mit Tildacerfont
300 oder 400 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE), bewertet nach der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0
Zeitfenster: 12 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit von Tildacerfont bei Teilnehmern mit CAH gemessen an der Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen nach Verabreichung gemäß CTCAE Version 5.0
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die eine Reduktion von Androstendion (A4) oder eine Reduktion der Glukokortikoid-Dosierung erreichen
Zeitfenster: 12 Wochen
Zur Bestimmung der Wirksamkeit von Tildacerfont auf die Krankheitskontrolle oder Reduzierung der GC-Anwendung bei Teilnehmern mit klassischem CAH, gemessen an der Anzahl der Probanden, die während der Behandlungsdauer eine Reduzierung von A4 oder eine Reduzierung der GC-Dosierung erreichen
12 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit erhöhtem A4-Ausgangswert, die eine Reduktion des A4-Werts erreichen
Zeitfenster: 4 Wochen
Zur Bestimmung der Wirksamkeit von Tildacerfont auf die Krankheitskontrolle bei Teilnehmern mit klassischem CAH, gemessen an der Anzahl der Teilnehmer mit erhöhtem A4-Ausgangswert, die eine Reduktion von A4 in Woche 4 erreichen
4 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit erhöhten A4-Baselinewerten, die eine Reduktion von A4 erreichen und eine A4-Normalisierung erreichen
Zeitfenster: 4 Wochen oder 12 Wochen
Zur Bestimmung der Wirksamkeit von Tildacerfont auf die Krankheitskontrolle bei Teilnehmern mit klassischem CAH, gemessen an der Anzahl der Teilnehmer mit erhöhtem Ausgangswert A4, die eine Reduktion von A4 in Woche 4 oder Woche 12 erreichen
4 Wochen oder 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Spruce Biosciences

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SPR001-205

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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