Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genového přenosu glukóza-6-fosfatázy zprostředkovaného adeno-asociovaným virem sérotypu 8 u pacientů s onemocněním ze střádání glykogenu typu Ia (GSDIa)

23. března 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 genového přenosu glukóza-6-fosfatázy zprostředkovaného adeno-asociovaným virem sérotypu 8 u pacientů s onemocněním z hromadění glykogenu typu Ia

Primárními cíli této studie je vyhodnotit účinnost DTX401 snížit nebo odstranit závislost na exogenní substituční terapii glukózy za účelem udržení euglykémie a udržení nebo zlepšení kvality kontroly glukózy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie DTX401-CL301 je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke stanovení účinnosti a potvrzení bezpečnosti DTX401 u pacientů ve věku 8 let a starších s onemocněním glykogenu typu Ia (GSDIa). Účastníci budou randomizováni 1:1 do skupiny DTX401 nebo placeba a budou pečlivě sledováni po dobu 48 týdnů. V týdnu 48 způsobilí účastníci přejdou a dostanou DTX401, pokud dříve dostávali placebo nebo placebo, pokud dříve dostávali DTX401, a budou pečlivě sledováni po dobu dalších 48 týdnů. Po dokončení 96. týdne nebo předčasném stažení bude účastníkům nabídnuta registrace do Programu sledování onemocnění (DMP), kde budou sledováni po dobu nejméně 10 let po infuzi DTX401.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
49

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Dánsko
    • Capital
      • Copenhagen, Capital, Dánsko, 2100
        • Righospitalet
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • Groningen University
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • University of Naples
    • Linguria
      • Genova, Linguria, Itálie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Japonsko
      • Kumamoto, Japonsko
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japonsko
        • Fujita Health University Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • McGill University
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20251
        • University Medical Center Eppendorf
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Primary Children's Hospital
  • Španělsko
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaný GSDIa s potvrzením molekulárním testováním nebo enzymatickou aktivitou na jaterní biopsii
  • V současné době dostává terapeutický režim kukuřičného škrobu (nebo ekvivalentu) a je klinicky stabilní, jak dokazuje ne více než 10% změna v režimu kukuřičného škrobu (nebo ekvivalentu) a žádná hospitalizace pro hypoglykémii po dobu 4 týdnů
  • Ochota a schopnost dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv
  • Ženy ve fertilním věku a fertilní muži musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od období po informovaném souhlasu po dobu trvání 96týdenní studie a v případě předčasného vysazení alespoň 48 týdnů po poslední dávce hodnoceného přípravku (IP). Ženy musí souhlasit s tím, že neotěhotní. Muži musí souhlasit s tím, že nebudou zplodit dítě nebo darovat sperma

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Detekovatelné již existující protilátky proti kapsidě AAV8
  • Transplantace jater v anamnéze, včetně terapie/transplantace buněk hepatocytů
  • Historie onemocnění jater
  • Přítomnost jaterního adenomu o velikosti >5 cm
  • Přítomnost jaterního adenomu > 3 cm a velikosti ≤ 5 cm, který má zdokumentovanou roční míru růstu ≥ 0,5 cm za rok
  • Významný zánět jater nebo cirhóza prokázaná zobrazením nebo kterákoli z následujících laboratorních abnormalit: alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin > 1,5 × ULN, alkalická fosfatáza > 2,5 × ULN
  • Triglyceridy bez půstu ≥1000 mg/dl
  • Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
  • Současná nebo předchozí účast na jiné studii genového přenosu
  • Anamnéza užívání nelegálních drog během 60 dnů před screeningem nebo pozitivní výsledky z 8panelového screeningu drog v moči během Screeningového období dokončeného ve 2 časových bodech s odstupem nejméně 6 týdnů

Všimněte si, že mohou platit další kritéria pro zahrnutí/vyloučení podle protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DTX401, pak Placebo
Účastníci dostávají jednu periferní intravenózní (IV) infuzi DTX401 v roztoku. V týdnu 48 dostanou účastníci jednu periferní IV infuzi placeba.
Genetický: DTX401
nereplikující se, rekombinantní, adeno-asociovaný virus (AAV) sérotyp 8 (AAV8)
Ostatní jména:
  • Pariglasgene Brecaparvovec
Jiný: Placebo
Normální infuze fyziologického roztoku
Lék: Perorální prednisolon
Účastníci, kteří obdrží roztok DTX401, dostanou perorálně prednisolon
Lék: Placebo pro perorální prednisolon
Účastníci, kteří dostanou placebo, obdrží perorální placebo prednisolon, aby byla zachována zaslepenost studie
Komparátor placeba: Placebo, pak DTX401
Účastníci dostanou jednu periferní IV infuzi placeba. V týdnu 48 dostanou způsobilí účastníci jednu periferní IV infuzi roztoku DTX401.
Genetický: DTX401
nereplikující se, rekombinantní, adeno-asociovaný virus (AAV) sérotyp 8 (AAV8)
Ostatní jména:
  • Pariglasgene Brecaparvovec
Jiný: Placebo
Normální infuze fyziologického roztoku
Lék: Perorální prednisolon
Účastníci, kteří obdrží roztok DTX401, dostanou perorálně prednisolon
Lék: Placebo pro perorální prednisolon
Účastníci, kteří dostanou placebo, obdrží perorální placebo prednisolon, aby byla zachována zaslepenost studie
Experimentální: DTX401 (pouze Japonsko)
Účastníci dostávají jednu periferní intravenózní (IV) infuzi DTX401 v roztoku.
Genetický: DTX401
nereplikující se, rekombinantní, adeno-asociovaný virus (AAV) sérotyp 8 (AAV8)
Ostatní jména:
  • Pariglasgene Brecaparvovec
Lék: Perorální prednisolon
Účastníci, kteří obdrží roztok DTX401, dostanou perorálně prednisolon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna denního příjmu kukuřičného škrobu oproti výchozímu stavu do 48. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna počtu celkových denních dávek kukuřičného škrobu ve skupině DTX401 ve srovnání se skupinou s placebem od výchozího stavu do 48. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48
Změna procenta hodnot glukózy v hypoglykemickém rozmezí od výchozího stavu do 48. týdne (<70 mg/dl [3,9 mmol/l])
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48
Hodnocení globálního dojmu změny (PGIC) pacienta ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48
Změna od výchozího stavu do 48. týdne v čase do hypoglykémie (<54 mg/dl [3,0 mmol/l]) během výzvy kontrolovaného hladovění
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48
Změna procenta hodnot glukózy od výchozího stavu do 48. týdne v rozmezí 70–120 mg/dl (3,9–6,7 mmol/l)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Výchozí stav, týden 48
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE), TEAE zvláštního zájmu, závažných TEAE, souvisejících TEAE, ukončení studie nebo zkoumaného produktu z důvodu nežádoucích příhod (AE) a fatální AE
Časové okno: až 144 týdnů
až 144 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DTX401-CL301
  • 2020-004184-12 (Číslo EudraCT)
  • 2023-508750-25-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení