Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af adeno-associeret virus serotype 8-medieret genoverførsel af glucose-6-phosphatase hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type Ia (GSDIa)

23. marts 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af adeno-associeret virus serotype 8-medieret genoverførsel af glucose-6-phosphatase hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type Ia

De primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​DTX401 til at reducere eller eliminere afhængighed af eksogen glukoseudskiftningsterapi for at opretholde euglykæmi og for at opretholde eller forbedre kvaliteten af ​​glukosekontrol.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studie DTX401-CL301 er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at bestemme effektiviteten og bekræfte sikkerheden af ​​DTX401 hos patienter på 8 år og ældre med glykogenoplagringssygdom type Ia (GSDIa). Deltagerne vil blive randomiseret 1:1 til DTX401 eller placebogruppe og fulgt tæt i 48 uger. I uge 48 vil kvalificerede deltagere krydse over og modtage DTX401, hvis de tidligere havde fået placebo eller placebo, hvis de tidligere havde fået DTX401, og vil blive fulgt tæt i yderligere 48 uger. Efter afslutning af uge 96 eller tidlig tilbagetrækning vil deltagerne blive tilbudt tilmelding til et sygdomsovervågningsprogram (DMP), hvor de vil blive fulgt i mindst 10 år efter DTX401-infusion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
49

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • McGill University
  • Danmark
    • Capital
      • Copenhagen, Capital, Danmark, 2100
        • Righospitalet
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Primary Children's Hospital
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700 RB
        • Groningen University
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples
    • Linguria
      • Genova, Linguria, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japan
        • Fujita Health University Hospital
  • Spanien
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20251
        • University Medical Center Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Dokumenteret GSDIa med bekræftelse ved molekylær testning eller enzymatisk aktivitet på leverbiopsi
  • Modtager i øjeblikket et terapeutisk regime med majsstivelse (eller tilsvarende) og er klinisk stabilt, hvilket fremgår af ikke mere end en 10 % ændring i majsstivelse (eller tilsvarende) regime og ingen hospitalsindlæggelse for hypoglykæmi over en 4 ugers periode
  • Villig og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan
  • Kvinder i den fødedygtige alder og fertile mænd skal give samtykke til at bruge højeffektiv prævention fra perioden efter informeret samtykke gennem varigheden af ​​den 96-ugers undersøgelse og i tilfælde af tidlig seponering mindst 48 uger efter den sidste dosis af forsøgsproduktet (IP). Kvindelige forsøgspersoner skal acceptere ikke at blive gravide. Mandlige forsøgspersoner skal acceptere ikke at blive far til et barn eller donere sæd

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Påviselige præ-eksisterende antistoffer mod AAV8-capsidet
  • Anamnese med levertransplantation, inklusive hepatocytcelleterapi/transplantation
  • Historie om leversygdom
  • Tilstedeværelse af leveradenom >5 cm i størrelse
  • Tilstedeværelse af leveradenom >3 cm og ≤5 cm i størrelse, der har en dokumenteret årlig vækstrate på ≥0,5 cm pr.
  • Signifikant leverbetændelse eller skrumpelever som påvist ved billeddannelse eller en af ​​følgende laboratorieabnormiteter: alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin >1,5 × ULN, alkalisk fosfatase >2,5 × ULN
  • Ikke-fastende triglycerider ≥1000 mg/dL
  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Nuværende eller tidligere deltagelse i en anden genoverførselsundersøgelse
  • Anamnese med ulovligt stofbrug inden for 60 dage før screening eller positive resultater fra en 8-panels urinstofscreening i løbet af screeningsperioden afsluttet på 2 tidspunkter med mindst 6 ugers mellemrum

Bemærk, at yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: DTX401, derefter placebo
Deltagerne modtager enkelt perifer intravenøs (IV) infusion af DTX401 i opløsning. I uge 48 modtager deltagerne en enkelt perifer IV-infusion af placebo.
Genetisk: DTX401
ikke-replikerende, rekombinant, adeno-associeret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)
Andre navne:
  • Pariglasgene brecaparvovec
Andet: Placebo
Normal saltvandsinfusion
Medicin: Oralt prednisolon
Deltagere, der modtager DTX401-opløsning, vil få oral prednisolon
Medicin: Placebo til oral prednisolon
Deltagere, der modtager placebo, vil modtage placebo oral prednisolon for at opretholde studiet blindt
Placebo komparator: Placebo, derefter DTX401
Deltagerne får en enkelt perifer IV-infusion af placebo. I uge 48 modtager kvalificerede deltagere en enkelt perifer IV-infusion af DTX401-opløsning.
Genetisk: DTX401
ikke-replikerende, rekombinant, adeno-associeret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)
Andre navne:
  • Pariglasgene brecaparvovec
Andet: Placebo
Normal saltvandsinfusion
Medicin: Oralt prednisolon
Deltagere, der modtager DTX401-opløsning, vil få oral prednisolon
Medicin: Placebo til oral prednisolon
Deltagere, der modtager placebo, vil modtage placebo oral prednisolon for at opretholde studiet blindt
Eksperimentel: DTX401 (kun Japan)
Deltagerne modtager enkelt perifer intravenøs (IV) infusion af DTX401 i opløsning.
Genetisk: DTX401
ikke-replikerende, rekombinant, adeno-associeret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)
Andre navne:
  • Pariglasgene brecaparvovec
Medicin: Oralt prednisolon
Deltagere, der modtager DTX401-opløsning, vil få oral prednisolon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procent ændring fra baseline til uge 48 i dagligt majsstivelsesindtag
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 48 i antal samlede daglige doser af majsstivelse i DTX401-gruppen sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline til uge 48 i procent af glukoseværdier i hypoglykæmisk område (<70 mg/dL [3,9 mmol/L])
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Patient Global Impression of Change (PGIC) vurderingsscore i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Skift fra baseline til uge 48 i tid til hypoglykæmi (<54 mg/dL [3,0 mmol/L]) under en kontrolleret fasteudfordring
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline til uge 48 i procent af glukoseværdier i området 70-120 mg/dL (3,9-6,7 mmol/L)
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er), TEAE'er af særlig interesse, alvorlige TEAE'er, relaterede TEAE'er, seponeringer fra undersøgelse eller undersøgelsesprodukt på grund af bivirkninger (AE'er) og fatale AE'er
Tidsramme: op til 144 uger
op til 144 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. november 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DTX401-CL301
  • 2020-004184-12 (EudraCT nummer)
  • 2023-508750-25-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger