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Uno studio sul trasferimento genico mediato dal sierotipo 8 del virus adeno-associato della glucosio-6-fosfatasi in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa)

23 marzo 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul trasferimento genico mediato dal sierotipo 8 del virus adeno-associato della glucosio-6-fosfatasi in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia

Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare l'efficacia di DTX401 per ridurre o eliminare la dipendenza dalla terapia sostitutiva del glucosio esogeno per mantenere l'euglicemia e mantenere o migliorare la qualità del controllo del glucosio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio DTX401-CL301 è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare l'efficacia e confermare la sicurezza di DTX401 in pazienti di età pari o superiore a 8 anni con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa). I partecipanti saranno randomizzati 1:1 al gruppo DTX401 o placebo e seguiti da vicino per 48 settimane. Alla settimana 48 i partecipanti idonei passeranno e riceveranno DTX401 se avevano precedentemente ricevuto placebo o placebo se avevano precedentemente ricevuto DTX401 e saranno seguiti da vicino per altre 48 settimane. Dopo il completamento della settimana 96 o il ritiro anticipato, ai partecipanti verrà offerta l'iscrizione a un Programma di monitoraggio della malattia (DMP) dove saranno seguiti per almeno 10 anni dopo l'infusione di DTX401.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
49

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • McGill University
  • Danimarca
    • Capital
      • Copenhagen, Capital, Danimarca, 2100
        • Righospitalet
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20251
        • University Medical Center Eppendorf
  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Giappone
        • Fujita Health University Hospital
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples
    • Linguria
      • Genova, Linguria, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700 RB
        • Groningen University
  • Spagna
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • GSDia documentato con conferma mediante test molecolari o attività enzimatica su biopsia epatica
  • Attualmente riceve un regime terapeutico di amido di mais (o equivalente) ed è clinicamente stabile come evidenziato da una variazione non superiore al 10% nel regime di amido di mais (o equivalente) e nessun ricovero per ipoglicemia per un periodo di 4 settimane
  • Disponibilità e capacità di completare il processo di consenso informato e di rispettare le procedure dello studio e il programma delle visite
  • Le donne in età fertile e i maschi fertili devono acconsentire all'uso di contraccettivi altamente efficaci dal periodo successivo al consenso informato per tutta la durata dello studio di 96 settimane e in caso di ritiro anticipato almeno 48 settimane dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale (IP). I soggetti di sesso femminile devono accettare di non rimanere incinta. I soggetti di sesso maschile devono accettare di non procreare o donare sperma

Criteri chiave di esclusione:

  • Anticorpi preesistenti rilevabili contro il capside AAV8
  • Storia di trapianto di fegato, inclusa terapia/trapianto di cellule epatocitarie
  • Storia della malattia del fegato
  • Presenza di adenoma epatico di dimensioni >5 cm
  • Presenza di adenoma epatico di dimensioni >3 cm e ≤5 cm con un tasso di crescita annuale documentato di ≥0,5 cm all'anno
  • Infiammazione o cirrosi epatica significativa come evidenziato dall'imaging o una qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio: alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > limite superiore della norma (ULN), bilirubina totale >1,5 × ULN, fosfatasi alcalina >2,5 × ULN
  • Trigliceridi non a digiuno ≥1000 mg/dL
  • Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Partecipazione attuale o precedente a un altro studio di trasferimento genico
  • Storia di consumo di droghe illecite nei 60 giorni precedenti lo screening o risultati positivi da uno screening antidroga sulle urine a 8 pannelli durante il periodo di screening completato in 2 punti temporali ad almeno 6 settimane di distanza

Notare che potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: DTX401, quindi Placebo
I partecipanti ricevono una singola infusione endovenosa periferica (IV) di DTX401 in soluzione. Alla settimana 48 i partecipanti ricevono una singola infusione IV periferica di Placebo.
Genetico: DTX401
virus non replicante, ricombinante, adeno-associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8)
Altri nomi:
  • Pariglasgene Brecaparvovec
Altro: Placebo
Infusione salina normale
Droga: Prednisolone orale
I partecipanti che riceveranno la soluzione DTX401 riceveranno prednisolone orale
Droga: Placebo per prednisolone orale
I partecipanti che ricevono il placebo riceveranno prednisolone orale placebo per mantenere lo studio in cieco
Comparatore placebo: Placebo, quindi DTX401
I partecipanti ricevono una singola infusione IV periferica di Placebo. Alla settimana 48 i partecipanti idonei ricevono una singola infusione endovenosa periferica della soluzione DTX401.
Genetico: DTX401
virus non replicante, ricombinante, adeno-associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8)
Altri nomi:
  • Pariglasgene Brecaparvovec
Altro: Placebo
Infusione salina normale
Droga: Prednisolone orale
I partecipanti che riceveranno la soluzione DTX401 riceveranno prednisolone orale
Droga: Placebo per prednisolone orale
I partecipanti che ricevono il placebo riceveranno prednisolone orale placebo per mantenere lo studio in cieco
Sperimentale: DTX401 (solo Giappone)
I partecipanti ricevono una singola infusione endovenosa periferica (IV) di DTX401 in soluzione.
Genetico: DTX401
virus non replicante, ricombinante, adeno-associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8)
Altri nomi:
  • Pariglasgene Brecaparvovec
Droga: Prednisolone orale
I partecipanti che riceveranno la soluzione DTX401 riceveranno prednisolone orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 48 nell'assunzione giornaliera di amido di mais
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 48 del numero di dosi giornaliere totali di amido di mais nel gruppo DTX401 rispetto al gruppo placebo
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Riferimento, settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 della percentuale dei valori di glucosio nell'intervallo ipoglicemico (<70 mg/dl [3,9 mmol/l])
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Riferimento, settimana 48
Punteggio di valutazione dell'impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Riferimento, settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 del tempo all'ipoglicemia (<54 mg/dl [3,0 mmol/l]) durante una sfida di digiuno controllato
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Riferimento, settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 della percentuale dei valori di glucosio nell'intervallo 70-120 mg/dl (3,9-6,7 mmol/l)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Riferimento, settimana 48
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE di particolare interesse, TEAE gravi, TEAE correlati, interruzioni dallo studio o dal prodotto sperimentale a causa di eventi avversi (AE) e EA fatali
Lasso di tempo: fino a 144 settimane
fino a 144 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DTX401-CL301
  • 2020-004184-12 (Numero EudraCT)
  • 2023-508750-25-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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