Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vícenásobné vzestupné dávky ACN00177 (Pegtarviliasa) u subjektů s deficitem CBS

25. července 2023 aktualizováno: Aeglea Biotherapeutics

Studie fáze 1/2 s vícenásobnou vzestupnou dávkou u subjektů s homocystinurií v důsledku nedostatku cystathionin β-syntázy (CBS) za účelem prozkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ACN00177

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost pegtarviliázy až u 25 subjektů s homocystinurií v důsledku nedostatku CBS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem této studie fáze 1/2 je vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku vícenásobných vzestupných dávek pegtarviliasy u subjektů s homocystinurií v důsledku nedostatku CBS. Studie se skládá ze 2 částí: Část 1: jedna IV intravenózní) kohorta se 4 jednou týdně (QW) dávkami studovaného léčiva a Část 2: tři SC (subkutánní) kohorty se 4 QW dávkami studovaného léčiva.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Josie Gayton

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Spojené království
        • University College London
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza homocystinurie v důsledku nedostatku CBS
  2. Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas/souhlas a dodržovat všechny postupy související se studií
  3. V době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu je ve věku ≥12 let (≥18 v USA)
  4. Plazmatická tHcy >80 uM
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru během období screeningu a negativní těhotenský test z moči před podáním dávky v první den léčby
  6. Pokud se subjekt (muž nebo žena) účastní sexuální aktivity, nesmí být schopen otěhotnět/způsobit těhotenství nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce.
  7. Ochota během studia udržovat stabilní stravu bez významných úprav

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné zdravotní stavy nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly dodržování studie nebo interpretaci dat (např. těžké mentální postižení, které znemožňuje dokončení požadovaných hodnocení studie)
  2. V současné době se účastní jiné terapeutické klinické studie nebo dostával jakoukoli hodnocenou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před první dávkou studovaného léku v této studii
  3. Operace vyžadující celkovou anestezii během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku
  4. Aktivní infekce vyžadující protiinfekční léčbu
  5. Těhotná nebo kojící
  6. Ženy ve fertilním věku, které během studie užívají nebo plánují používat antikoncepci obsahující estrogen
  7. Anamnéza přecitlivělosti na polyethylenglykol (PEG), která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku nežádoucích účinků (AE)
  8. Hladina sérového kreatininu > 1,5× horní hranice normálu (ULN)
  9. Alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) nebo hladina celkového bilirubinu > 2× ULN

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 1
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥18 let s dávkováním dávky A týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliáza IV
Podáno IV
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 2
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥12 let s dávkováním dávky B týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Kohorta Pegtarviliase 3
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥12 let (≥18 v USA) s dávkováním dávky C týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 4
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥12 let (≥18 v USA) s dávkováním dávky D týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 5
Volitelná kohorta až pro 12 subjektů ve věku ≥12 let (≥18 v USA) s dávkou E týdně, celkem 13 dávek
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Hlášení bude probíhat od podpisu souhlasu po dokončení studie, v průměru 70 dní
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Hlášení bude probíhat od podpisu souhlasu po dokončení studie, v průměru 70 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny celkového plazmatického homocysteinu po léčbě pegtarviliasou
Časové okno: V den návštěvy 29
Změny celkového plazmatického homocysteinu po léčbě pegtarviliasou
V den návštěvy 29
Časový průběh změny tHcy po podání pegtarviliasy a reverzibilita po sledování po dávkování
Časové okno: Týdně, základní stav až po dokončení studie, až 12 týdnů
Časový průběh změny tHcy po podání pegtarviliasy a reverzibilita po sledování po dávkování
Týdně, základní stav až po dokončení studie, až 12 týdnů
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy Cmax
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Cmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy AUC
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
AUC
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy Tmax
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Tmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy T1/2
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
T1/2
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil Cmax subkutánní pegtarviliázy
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Cmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil AUC subkutánní pegtarviliázy
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
AUC
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil Tmax subkutánní pegtarviliázy
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Tmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil subkutánní pegtarviliázy T 1/2
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
T1/2
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Aeglea Biotherapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení