Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Multiple Ascending Dose Study af ACN00177 (Pegtarviliase) i emner med CBS-mangel

25. juli 2023 opdateret af: Aeglea Biotherapeutics

Et fase 1/2-studie med flere stigende doser i forsøgspersoner med homocystinuri på grund af cystathionin β-syntase (CBS) mangel for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ACN00177

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​pegtarviliase hos op til 25 personer med homocystinuri på grund af CBS-mangel.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette fase 1/2-studie er at evaluere sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​multiple stigende doser af pegtarviliase hos personer med homocystinuri på grund af CBS-mangel. Undersøgelsen er sammensat af 2 dele: Del 1: en enkelt IV intravenøs) kohorte med 4 doser en gang om ugen (QW) af undersøgelseslægemidlet og Del 2: tre SC (subkutane) kohorter med 4 QW doser af undersøgelseslægemidlet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Josie Gayton

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af homocystinuri på grund af CBS-mangel
  2. I stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke og overholde alle undersøgelsesrelaterede procedurer
  3. Er ≥12 år (≥18 i USA) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke
  4. Plasma tHcy >80 µM
  5. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest i screeningsperioden og en negativ uringraviditetstest før dosering på den første behandlingsdag
  6. Hvis forsøgspersonen (mand eller kvinde) er involveret i seksuel aktivitet, skal han/hun være ude af stand til at blive gravid/forårsage graviditet eller skal acceptere at bruge højeffektiv prævention
  7. Villig til at opretholde en stabil kost uden væsentlige ændringer under studiet

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre medicinske tilstande eller komorbiditet(er), der efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datafortolkning (f.eks. alvorlig intellektuel funktionsnedsættelse, der udelukker færdiggørelse af de påkrævede undersøgelsesvurderinger)
  2. Deltager i øjeblikket i en anden terapeutisk klinisk undersøgelse eller har modtaget et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den første dosis af forsøgslægemidlet i denne undersøgelse
  3. Kirurgi, der kræver generel anæstesi inden for 8 uger før den første dosis af forsøgslægemidlet
  4. Aktiv infektion, der kræver anti-infektionsbehandling
  5. Gravid eller ammende
  6. Kvinder i den fødedygtige alder, der bruger eller planlægger at bruge østrogenholdig prævention under undersøgelsen
  7. Anamnese med overfølsomhed over for polyethylenglycol (PEG), der efter investigatorens vurdering sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko for bivirkninger (AE'er)
  8. Serumkreatininniveau >1,5× den øvre grænse for normal (ULN)
  9. Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller total bilirubinniveau > 2× ULN

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 1
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥18 år med dosis A ugentligt i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase IV
Administreret IV
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 2
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥12 år med dosis B ugentlig i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 3
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥12 år (≥18 i USA) dosering ved dosis C ugentligt i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 4
Planlagt til 4 forsøgspersoner ≥12 år (≥18 i USA) med dosis D ugentligt i i alt 4 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177
Eksperimentel: Pegtarviliase kohorte 5
Valgfri kohorte for op til 12 forsøgspersoner ≥12 år (≥18 i USA) dosering ved dosis E ugentligt i i alt 13 doser
Medicin: Pegtarviliase SC
Administreret SC
Andre navne:
  • ACN00177

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Rapportering vil ske fra underskrivelse af samtykke til færdiggørelse af undersøgelsen, i gennemsnit 70 dage
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Rapportering vil ske fra underskrivelse af samtykke til færdiggørelse af undersøgelsen, i gennemsnit 70 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i total plasmahomocystein efter behandling med pegtarviliase
Tidsramme: Ved besøgsdag 29
Ændringer i total plasmahomocystein efter behandling med pegtarviliase
Ved besøgsdag 29
Tidsforløbet for tHcy-ændringen efter administration af pegtarviliase og reversibilitet ved opfølgning efter dosering
Tidsramme: Ugentligt, baseline til studieafslutning, op til 12 uger
Tidsforløbet for tHcy-ændringen efter administration af pegtarviliase og reversibilitet ved opfølgning efter dosering
Ugentligt, baseline til studieafslutning, op til 12 uger
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase Cmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Cmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase AUC
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
AUC
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase Tmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Tmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af IV pegtarviliase T1/2
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
T1/2
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase Cmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Cmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase AUC
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
AUC
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase Tmax
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Tmax
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
Farmakokinetisk profil af subkutan pegtarviliase T 1/2
Tidsramme: Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer
T1/2
Ved før-dosis, 1 time, 6 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, 96 timer og 120 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Aeglea Biotherapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. november 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger