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Uno studio a dose crescente multipla di ACN00177 (Pegtarviliase) in soggetti con deficit di CBS

25 luglio 2023 aggiornato da: Aeglea Biotherapeutics

Uno studio di fase 1/2 a dosi multiple ascendenti in soggetti con omocistinuria dovuta a deficit di cistationina β-sintetasi (CBS) per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ACN00177

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di pegtarviliase in un massimo di 25 soggetti con omocistinuria dovuta a deficit di CBS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di fase 1/2 è valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple crescenti di pegtarviliasi in soggetti con omocistinuria dovuta a deficit di CBS. Lo studio è composto da 2 parti: Parte 1: una singola coorte IV per via endovenosa con 4 dosi una volta alla settimana (QW) del farmaco oggetto dello studio e Parte 2: tre coorti SC (sottocutanee) con 4 dosi QW del farmaco oggetto dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Josie Gayton

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Regno Unito
        • University College London
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di omocistinuria da deficit di CBS
  2. In grado di fornire il consenso/assenso informato firmato e di rispettare tutte le procedure relative allo studio
  3. Ha ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) al momento della firma del consenso/assenso informato
  4. THcy plasmatica >80 µM
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo durante il periodo di screening e un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione il primo giorno di trattamento
  6. Se il soggetto (maschio o femmina) è impegnato in un'attività sessuale, deve essere incapace di rimanere incinta/causare una gravidanza o deve accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace
  7. Disposto a mantenere una dieta stabile senza modifiche significative durante lo studio

Criteri di esclusione:

  1. Altre condizioni mediche o comorbilità che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbero con la compliance allo studio o l'interpretazione dei dati (p. es., grave disabilità intellettiva che preclude il completamento delle valutazioni di studio richieste)
  2. Partecipa attualmente a un altro studio clinico terapeutico o ha ricevuto qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della prima dose del farmaco in studio in questo studio
  3. Chirurgia che richiede anestesia generale entro 8 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
  4. Infezione attiva che richiede terapia antinfettiva
  5. Incinta o allattamento
  6. Donne in età fertile che stanno usando o pianificano di usare contraccettivi contenenti estrogeni durante lo studio
  7. Storia di ipersensibilità al polietilenglicole (PEG) che, a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto a un rischio inaccettabile di eventi avversi (AE)
  8. Livello di creatinina sierica > 1,5 × il limite superiore della norma (ULN)
  9. Alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o livello di bilirubina totale > 2 volte l'ULN

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 1
Previsto per 4 soggetti di età ≥18 anni alla dose A settimanale per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliasi IV
Amministrato IV
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 2
Previsto per 4 soggetti di età ≥12 anni che somministrano alla Dose B settimanalmente per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 3
Previsto per 4 soggetti di età ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) alla dose C settimanale per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 4
Previsto per 4 soggetti di età ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) alla dose D settimanale per un totale di 4 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177
Sperimentale: Pegtarviliase Coorte 5
Coorte facoltativa per un massimo di 12 soggetti di età ≥12 anni (≥18 negli Stati Uniti) alla dose E settimanale per un totale di 13 dosi
Droga: Pegtarviliase SC
SC amministrato
Altri nomi:
  • ACN00177

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: La segnalazione avverrà dalla firma del consenso fino al completamento dello studio, in media 70 giorni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
La segnalazione avverrà dalla firma del consenso fino al completamento dello studio, in media 70 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nell'omocisteina plasmatica totale dopo il trattamento con pegtarviliasi
Lasso di tempo: Al giorno della visita 29
Cambiamenti nell'omocisteina plasmatica totale dopo il trattamento con pegtarviliasi
Al giorno della visita 29
Decorso temporale del cambiamento di tHcy dopo la somministrazione di pegtarviliasi e reversibilità al follow-up dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Settimanalmente, dal basale fino al completamento dello studio, fino a 12 settimane
Decorso temporale del cambiamento di tHcy dopo la somministrazione di pegtarviliasi e reversibilità al follow-up dopo la somministrazione
Settimanalmente, dal basale fino al completamento dello studio, fino a 12 settimane
Profilo farmacocinetico di IV pegtarviliase Cmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Cmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico dell'AUC della pegtarviliasi EV
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
AUC
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi IV Tmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Tmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi T1/2 IV
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
T1/2
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi sottocutanea Cmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Cmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico dell'AUC della pegtarviliasi sottocutanea
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
AUC
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi sottocutanea Tmax
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Tmax
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
Profilo farmacocinetico della pegtarviliasi sottocutanea T 1/2
Lasso di tempo: Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore
T1/2
Pre-dose, 1 ora, 6 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore, 96 ore e 120 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aeglea Biotherapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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