Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vícenásobné vzestupné dávky ACN00177 (Pegtarviliasa) u subjektů s deficitem CBS

25. července 2023 aktualizováno: Aeglea Biotherapeutics

Studie fáze 1/2 s vícenásobnou vzestupnou dávkou u subjektů s homocystinurií v důsledku nedostatku cystathionin β-syntázy (CBS) za účelem prozkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ACN00177

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost pegtarviliázy až u 25 subjektů s homocystinurií v důsledku nedostatku CBS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie fáze 1/2 je vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku vícenásobných vzestupných dávek pegtarviliasy u subjektů s homocystinurií v důsledku nedostatku CBS. Studie se skládá ze 2 částí: Část 1: jedna IV intravenózní) kohorta se 4 jednou týdně (QW) dávkami studovaného léčiva a Část 2: tři SC (subkutánní) kohorty se 4 QW dávkami studovaného léčiva.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Josie Gayton

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospitals Birmingham NHS
      • London, Spojené království
        • University College London
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království
        • Guy's and St Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza homocystinurie v důsledku nedostatku CBS
  2. Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas/souhlas a dodržovat všechny postupy související se studií
  3. V době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu je ve věku ≥12 let (≥18 v USA)
  4. Plazmatická tHcy >80 uM
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru během období screeningu a negativní těhotenský test z moči před podáním dávky v první den léčby
  6. Pokud se subjekt (muž nebo žena) účastní sexuální aktivity, nesmí být schopen otěhotnět/způsobit těhotenství nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce.
  7. Ochota během studia udržovat stabilní stravu bez významných úprav

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné zdravotní stavy nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly dodržování studie nebo interpretaci dat (např. těžké mentální postižení, které znemožňuje dokončení požadovaných hodnocení studie)
  2. V současné době se účastní jiné terapeutické klinické studie nebo dostával jakoukoli hodnocenou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před první dávkou studovaného léku v této studii
  3. Operace vyžadující celkovou anestezii během 8 týdnů před první dávkou studovaného léku
  4. Aktivní infekce vyžadující protiinfekční léčbu
  5. Těhotná nebo kojící
  6. Ženy ve fertilním věku, které během studie užívají nebo plánují používat antikoncepci obsahující estrogen
  7. Anamnéza přecitlivělosti na polyethylenglykol (PEG), která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku nežádoucích účinků (AE)
  8. Hladina sérového kreatininu > 1,5× horní hranice normálu (ULN)
  9. Alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) nebo hladina celkového bilirubinu > 2× ULN

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 1
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥18 let s dávkováním dávky A týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliáza IV
Podáno IV
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 2
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥12 let s dávkováním dávky B týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Kohorta Pegtarviliase 3
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥12 let (≥18 v USA) s dávkováním dávky C týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 4
Plánováno pro 4 subjekty ve věku ≥12 let (≥18 v USA) s dávkováním dávky D týdně, celkem 4 dávky
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177
Experimentální: Pegtarviliasová kohorta 5
Volitelná kohorta až pro 12 subjektů ve věku ≥12 let (≥18 v USA) s dávkou E týdně, celkem 13 dávek
Lék: Pegtarviliase SC
Spravováno SC
Ostatní jména:
  • ACN00177

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Hlášení bude probíhat od podpisu souhlasu po dokončení studie, v průměru 70 dní
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Hlášení bude probíhat od podpisu souhlasu po dokončení studie, v průměru 70 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny celkového plazmatického homocysteinu po léčbě pegtarviliasou
Časové okno: V den návštěvy 29
Změny celkového plazmatického homocysteinu po léčbě pegtarviliasou
V den návštěvy 29
Časový průběh změny tHcy po podání pegtarviliasy a reverzibilita po sledování po dávkování
Časové okno: Týdně, základní stav až po dokončení studie, až 12 týdnů
Časový průběh změny tHcy po podání pegtarviliasy a reverzibilita po sledování po dávkování
Týdně, základní stav až po dokončení studie, až 12 týdnů
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy Cmax
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Cmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy AUC
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
AUC
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy Tmax
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Tmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil IV pegtarviliázy T1/2
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
T1/2
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil Cmax subkutánní pegtarviliázy
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Cmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil AUC subkutánní pegtarviliázy
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
AUC
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil Tmax subkutánní pegtarviliázy
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Tmax
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
Farmakokinetický profil subkutánní pegtarviliázy T 1/2
Časové okno: Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin
T1/2
Před dávkou, 1 hodina, 6 hodin, 24 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aeglea Biotherapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Cortney Caudill, Aeglea Biotherapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

13. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CACN00177-100D
  • 2019-004791-19 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pegtarviliáza IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit