Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Další dietní velké neutrální aminokyseliny (LNAA) pro zlepšení příznaků u dospělé klasické fenylktonurie (PKU)

30. listopadu 2023 aktualizováno: Shoji Yano, University of Southern California

Lze zlepšit péči o dospělé PKU pomocí dalších dietních velkých neutrálních aminokyselin: studie N-z-1

Tento výzkum zkoumá účinky kombinace diety s omezením fenylalaninu (obvyklá péče) se suplementací LNAA (adjuvantní LNAA) u dobře kontrolovaných dospělých s klasickou PKU. Hypotézou je, že symptomy se zlepšují u dobře kontrolovaných pacientů, kteří dostávají adjuvantní terapii LNAA ve srovnání s monoterapií dietou. K testování hypotézy v malé sérii N-z-1 randomizovaných kontrolovaných studií po dobu 18 týdnů bude zařazeno šest dospělých se symptomatickou klasickou PKU. Všechna hodnocení budou shromažďována v domácnostech pacientů. 3měsíční období sledování zhodnotí dlouhodobější účinky adjuvantní LNAA u pacientů, kteří na konci období intervence vykazují klinický přínos.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Klinická péče o PKU čelí rostoucímu podílu včasně léčených dobře kontrolovaných dospělých s cílem léčby, aby kvalita života byla co nejnormálnější. Dokonce i dospělí, kteří od narození úspěšně zvládli hladinu fenylalaninu v krvi, mohou mít příznaky, které ovlivňují každodenní fungování. Jsou zapotřebí nové terapie, které se zaměřují na symptomy, zejména pro symptomatické dobře kontrolované klasické dospělé s několika možnostmi léčby. V Dánsku a na klinice LAC+USC v USA jsou dospělým nabízeny doplňky s velkými neutrálními aminokyselinami (LNAA), když se monoterapie dietou stane méně účinnou pro zvládání symptomů nebo když pacient chce méně restriktivní dietu. Mnoho pacientů uvádí zlepšení symptomů. Suplementace LNAA významně nesnižuje hladinu fenylalaninu v krvi, což naznačuje jiný mechanismus pro pacienty vnímané výhody. Jak suplementace LNAA, tak dieta s omezením fenylalaninu mají za cíl zlepšit biochemii mozkových neurotransmiterů, aby se optimalizovaly výsledky prostřednictvím dietní intervence. Celkovým cílem tohoto výzkumu je vyhodnotit další dietní LNAA na zvládání symptomů u dospělých s klasickou PKU na individuální úrovni. N-z-1 randomizovaných kontrolovaných studií poskytne nejvyšší úroveň důkazů. Vědecký předpoklad je, že manipulace s dietními LNAA ovlivňuje koncentrace LNAA v krvi. LNAA soutěží s fenylalaninem o sdílený transportér z krve do mozku, v závislosti na koncentracích v krvi a afinitách transportéru. Vyšší hladiny fenylalaninu v krvi u dospělých s PKU s vysokou transportní afinitou způsobují nadměrný vstup fenylalaninu do mozku na úkor jiných LNAA. Nedostatek LNAA zhoršuje syntézu chemických látek v mozku (neurotransmitery), což je navrhovaný mechanismus účinku na symptomy PKU u dospělých. Další dietní LNAA mohou pomoci překonat toto omezení obvyklé péče pro dospělé. Studie využívá zavedené produkty léčby PKU (lékařské potraviny) a biomarkery (1) ke stanovení účinku adjuvantní LNAA diety na zvládání symptomů; a (2) vyhodnotit korelace mezi změnami v biomarkerech a změnami symptomů během intervence. Pokud by nálezy ukázaly aditivní klinickou hodnotu LNAA k dietě PKU, strategie se může stát užitečným doplňkem. Výsledky účastníkům přiblíží individualizovanou péči založenou na důkazech. Tato práce by mohla posunout pole blíže k personalizovanému řízení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Kathryn Moseley, RD, MS
  • Telefonní číslo: 714-642-8790
  • E-mail: kmoseley@usc.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Annie Prince, RD. PhD
  • Telefonní číslo: 9713733482
  • E-mail: ap_867@usc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • věk ≥ 18 let
  • diagnóza klasické PKU (fenylalanin v krvi ≥1200 µmol před léčbou nebo mimo léčbu
  • ≥ 2 symptomy související s PKU s klinicky významným negativním dopadem na každodenní život
  • je v pravidelném klinickém sledování a je léčena PKU dietou s přirozeným omezením bílkovin a léčebnými potravinami
  • průměrné hladiny fenylalaninu v krvi mezi 360 a 900 µmol za poslední rok
  • schopen a ochotný poskytnout souhlas
  • prokazuje schopnost splnit všechny požadavky protokolu
  • pokud u léků schválených hlavním zkoušejícím souhlasí s tím, že nebude měnit dávku po dobu trvání studie
  • má stabilní každodenní přístup k telefonu, internetu a fyzické adrese

Kritéria vyloučení:

  • ženy, které kojí, jsou těhotné nebo plánují otěhotnět v příštím roce
  • použití adjuvantní léčby PKU (LNAA, Kuvan®, Palinziq®) během posledních 3 měsíců
  • užívání psychotropních léků, melatoninu nebo jakýchkoli inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu během posledních 3 měsíců
  • prokazuje nedostatečnou motivaci nebo čas potřebný k dokončení celé zkoušky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Aktivní LNAA
Aktivní tablety LNAA jsou podávány každému účastníkovi ve 3 vícenásobných přechodech pro celkové vystavení aktivnímu komparátoru 3krát. Přidělení je randomizováno v rámci každého cyklu dvou léčeb (aktivní/neaktivní). Pro každého účastníka jsou celkem 3 cykly. Intervencí jsou tablety PreKUnil®.
Jiný: PreKUnil® LNAA lékařské krmivo pro PKU
PreKUnil® LNAA Medical Food for PKU je komerčně dostupný aktivní přípravek LNAA pro léčbu PKU. PreKUnil® inactive LNAA je přizpůsobené placebo pro tento výzkum.
Komparátor placeba: Neaktivní LNAA
Neaktivní tablety LNAA (placeba) jsou každému účastníkovi podávány ve 3 vícenásobných přechodech pro celkové vystavení neaktivnímu komparátoru 3krát. Přidělení je randomizováno v rámci každého cyklu dvou ošetření (neaktivní/aktivní). Pro každého účastníka jsou celkem 3 cykly. Placebovou intervencí jsou placebo tablety PreKUnil®.
Jiný: PreKUnil® LNAA lékařské krmivo pro PKU
PreKUnil® LNAA Medical Food for PKU je komerčně dostupný aktivní přípravek LNAA pro léčbu PKU. PreKUnil® inactive LNAA je přizpůsobené placebo pro tento výzkum.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Personalizovaný index příznaků
Časové okno: 3 týdny
Posuzuje subjektivní účinek intervencí na osobně relevantní dva nejvíce obtěžující symptomy pro jednotlivého pacienta, jak byly identifikovány v rozhovoru pro vyvolání symptomů
3 týdny

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní koncentrace fenylalaninu v plazmě, zaschlé krevní skvrny (metoda píchnutí do prstu)
Časové okno: 3 týdny
Primární biomarker FDA pro PKU
3 týdny
Plazmatické LNAA nalačno, sušené krevní skvrny (metoda píchnutí do prstu)
Časové okno: 3 týdny
Sekundární biomarkery, jako je poměr Phe/Tyr v plazmě, poměr Tyr/LNAA, Trp/LNAA
3 týdny
Moč periferní biomarkery neurotransmiterů, suché skvrny moči
Časové okno: 3 týdny
6-sufatoxymelatonin a dopamin
3 týdny
Počítačové neuropsychologické testování (odpovědi při studiu iPadu z domova)
Časové okno: 3 týdny
Cambridge Neuropsychological Test Automated Assessment Battery (CANTAB) přizpůsobená pro studium
3 týdny
Dotazník PKU-QOL Verze pro dospělé (odpovědi při studiu iPadu z domova)
Časové okno: 3 týdny
65 položek (20 min) Pacientem hlášený výsledek Měření dopadu PKU a diety PKU na kvalitu života
3 týdny
Index všeobecné psychické pohody (odpovědi při studiu iPadu z domova)
Časové okno: 3 týdny
22 položek (15 min) Pacientem hlášený výsledek Míra pohody
3 týdny
Škála vlastního hlášení ADHD pro dospělé (ASRS v1.1)
Časové okno: 3 týdny
9-položková subškála nepozornosti (10 min) Pacientem hlášený výsledek Měření pozornosti
3 týdny
3denní dietní záznam
Časové okno: 3 týdny
Kompletní záznam 24hodinového příjmu po dobu 3 dnů (45 minut)
3 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Southern California

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National PKU Alliance

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Shoji Yano, MD, PhD, Keck School of Medicine at USC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LNAA for PKU

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení