Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Yderligere diætetiske store neutrale aminosyrer (LNAA) for forbedrede symptomer ved klassisk phenylktonuri hos voksne (PKU)

30. november 2023 opdateret af: Shoji Yano, University of Southern California

Kan pleje af voksen PKU forbedres med ekstra diætetiske store neutrale aminosyrer: en N-af-1 undersøgelse

Denne forskning undersøger virkningerne af at kombinere en diæt med begrænset phenylalanin (sædvanlig pleje) med LNAA-tilskud (adjuverende LNAA) hos velkontrollerede voksne med klassisk PKU. Hypotesen er, at symptomerne er forbedret hos velkontrollerede patienter, som får adjuverende LNAA-behandling sammenlignet med diætmonoterapi. Seks symptomatiske klassiske PKU-voksne vil blive tilmeldt for at teste hypotesen i en lille serie af N-af-1 randomiserede kontrollerede forsøg over 18 uger. Alle vurderinger vil blive indsamlet i patientens hjem. En 3-måneders opfølgningsperiode vil vurdere de langsigtede virkninger af adjuverende LNAA hos patienter, som viser klinisk fordel ved slutningen af ​​interventionsperioden.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Klinisk pleje af PKU konfronterer en stigende andel af tidligt behandlede velkontrollerede voksne med et behandlingsmål om, at livskvaliteten skal være så normal som muligt. Selv voksne, der med succes har kontrolleret deres phenylalaninniveauer i blodet fra fødslen, kan have symptomer, som påvirker den daglige funktion. Der er behov for nye behandlingsformer, der målretter symptomer, især for symptomatiske velkontrollerede klassiske voksne med få behandlingsmuligheder. I Danmark og LAC+USC U.S.-klinikken tilbydes voksne tilskud af store neutrale aminosyrer (LNAA), når diætmonoterapi bliver mindre effektiv til symptomhåndtering, eller patienten ønsker en mindre restriktiv diæt. Mange patienter rapporterer om forbedrede symptomer. LNAA-tilskud reducerer ikke phenylalanin i blodet væsentligt, hvilket tyder på en anden mekanisme for patientopfattede fordele. Både LNAA-tilskud og en phenylalanin-begrænset diæt har til formål at forbedre hjernens neurotransmitterbiokemi for at optimere resultater gennem diætintervention. Det overordnede formål med denne forskning er at evaluere yderligere diæt-LNAA'er om symptomhåndtering hos voksne med klassisk PKU på individuelt niveau. N-af-1 randomiserede kontrollerede forsøg vil give det højeste niveau af evidens. Den videnskabelige forudsætning er, at manipulation af diæt-LNAA'er påvirker blod-LNAA-koncentrationer. LNAA'er konkurrerer med phenylalanin om en delt transportør fra blod til hjerne, afhængig af blodkoncentrationer og transportøraffiniteter. Højere blodphenylalaninniveauer i voksen PKU, med høj transportaffinitet, frembringer overdreven phenylalanin-hjerneindtrængning på bekostning af andre LNAA'er. Utilstrækkelig LNAA svækker syntesen af ​​kemikalier i hjernen (neurotransmittere), en foreslået virkningsmekanisme for voksne PKU-symptomer. Yderligere diæt-LNAA'er kan hjælpe med at overvinde denne begrænsning af sædvanlig voksenpleje. Undersøgelsen bruger etablerede PKU-behandlingsprodukter (medicinske fødevarer) og biomarkører, (1) til at bestemme effekten af ​​adjuverende LNAA-diæt i symptomhåndtering; og (2) at evaluere sammenhænge mellem ændringer i biomarkører og ændringer i symptomer under interventionen. Skulle resultaterne vise additiv klinisk værdi af LNAA'er til PKU-diæten, kan strategien blive et nyttigt supplement. For deltagerne vil resultater bringe dem tættere på evidensbaseret individualiseret pleje. Dette arbejde kunne bringe feltet tættere på personlig ledelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Kathryn Moseley, RD, MS
  • Telefonnummer: 714-642-8790
  • E-mail: kmoseley@usc.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Annie Prince, RD. PhD
  • Telefonnummer: 9713733482
  • E-mail: ap_867@usc.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • alder ≥ 18 år
  • diagnose af klassisk PKU (blod phenylalanin ≥1200 µmol for- eller off-behandling
  • ≥ 2 PKU-relaterede symptomer med klinisk meningsfuld negativ indvirkning på dagligdagen
  • er i regelmæssig klinisk overvågning og behandles med en PKU diæt med en naturlig proteinrestriktion og medicinske fødevarer
  • gennemsnitlige phenylalaninniveauer i blodet mellem 360 og 900 µmol i det seneste år
  • kan og er villig til at give samtykke
  • demonstrerer kapacitet til at opfylde alle krav i protokollen
  • hvis på medicin godkendt af den primære efterforsker accepterer ikke at ændre dosis under undersøgelsens varighed
  • har stabil daglig adgang til telefon, internet og fysisk adresse

Ekskluderingskriterier:

  • kvinder, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide inden for det næste år
  • brug af adjuverende PKU-behandlinger (LNAAs, Kuvan®, Palinziq®) inden for de seneste 3 måneder
  • brug af psykotrope lægemidler, melatonin eller andre serotonin-genoptagelseshæmmere inden for de seneste 3 måneder
  • viser utilstrækkelig motivation eller tid, der kræves til at fuldføre fuld prøvelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Aktiv LNAA
Aktive LNAA-tabletter gives til hver deltager i 3 multiple crossovers for en samlet eksponering for Active Comparator 3 gange. Tildelingen er randomiseret inden for hver cyklus af to behandlinger (aktiv/inaktiv). Der er 3 samlede cyklusser for hver deltager. Indgrebet er PreKUnil® tabletter.
Andet: PreKUnil® LNAA Medical Food til PKU
PreKUnil® LNAA Medical Food til PKU er et kommercielt tilgængeligt aktivt LNAA-behandlingsprodukt til PKU. PreKUnil® inaktiv LNAA er en tilpasset placebo til denne forskning.
Placebo komparator: Inaktiv LNAA
Inaktive LNAA-tabletter (placebos) gives til hver deltager i 3 multiple crossovers for en samlet eksponering for den inaktive komparator 3 gange. Tildelingen er randomiseret inden for hver cyklus af to behandlinger (inaktiv/aktiv). Der er 3 samlede cyklusser for hver deltager. Placebo-interventionen er PreKUnil® placebotabletter.
Andet: PreKUnil® LNAA Medical Food til PKU
PreKUnil® LNAA Medical Food til PKU er et kommercielt tilgængeligt aktivt LNAA-behandlingsprodukt til PKU. PreKUnil® inaktiv LNAA er en tilpasset placebo til denne forskning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Personligt symptomindeks
Tidsramme: 3 uger
Vurderer den subjektive effekt af interventionerne på de personligt relevante to mest generende symptomer for den enkelte patient, som identificeret i en Symptom Elicitation Interview
3 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut plasma phenylalanin koncentration, tørrede blodpletter (fingerprik metode)
Tidsramme: 3 uger
Primær FDA-kvalificeret biomarkør for PKU
3 uger
Fastende plasma LNAA'er, tørrede blodpletter (fingerprikmetode)
Tidsramme: 3 uger
Sekundære biomarkører såsom plasma Phe/Tyr-forhold, Tyr/LNAA, Trp/LNAA-forhold
3 uger
Urin perifere biomarkører af neurotransmittere, tørrede urinpletter
Tidsramme: 3 uger
6-sufatoxymelatonin og dopamin
3 uger
Computerstyret neuropsykologisk test (svar over undersøgelse af iPad hjemmefra)
Tidsramme: 3 uger
Cambridge Neuropsychological Test Automated Assessment Battery (CANTAB) tilpasset til undersøgelse
3 uger
PKU-QOL Spørgeskema Voksenversion (svar over undersøgelses-iPad hjemmefra)
Tidsramme: 3 uger
65-elementer (20 min) Patientrapporteret resultat Måling af virkningen af ​​PKU og PKU-diæten på livskvaliteten
3 uger
Psychological General Well-Being Index (svar over undersøgelse af iPad hjemmefra)
Tidsramme: 3 uger
22 punkter (15 min) Patientrapporteret resultatmål for trivsel
3 uger
Adult ADHD Self-Report Scale (ASRS v1.1)
Tidsramme: 3 uger
9-punkts uopmærksomhedsunderskala (10 min) Patientrapporteret resultat Mål for opmærksomhed
3 uger
3-dages kostrekord
Tidsramme: 3 uger
Fuldstændig registrering af 24-timers indtag i 3 dage (45 min)
3 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Southern California

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National PKU Alliance

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Shoji Yano, MD, PhD, Keck School of Medicine at USC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. november 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LNAA for PKU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger