Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dodatkowe duże aminokwasy obojętne (LNAA) w diecie w celu złagodzenia objawów u dorosłych w klasycznej fenylktonurii (PKU)

30 listopada 2023 zaktualizowane przez: Shoji Yano, University of Southern California

Czy opieka nad dorosłymi PKU może zostać poprawiona dzięki dodatkowym dietetycznym dużym neutralnym aminokwasom: badanie N-of-1

Niniejsze badanie dotyczy skutków połączenia diety z ograniczeniem fenyloalaniny (zwykła opieka) z suplementacją LNAA (adiuwantowym LNAA) u dobrze kontrolowanych dorosłych z klasyczną PKU. Hipoteza jest taka, że ​​objawy ulegają poprawie u dobrze kontrolowanych pacjentów, którzy otrzymują terapię uzupełniającą LNAA w porównaniu z monoterapią dietą. Sześciu dorosłych z objawową klasyczną PKU zostanie włączonych do badania hipotezy w małej serii N-z-1 randomizowanych kontrolowanych badań trwających 18 tygodni. Wszystkie oceny będą zbierane w domach pacjentów. W 3-miesięcznym okresie obserwacji zostaną ocenione długoterminowe efekty adiuwantowej LNAA u pacjentów, którzy wykażą korzyść kliniczną pod koniec okresu interwencji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Opieka kliniczna nad PKU dotyczy rosnącego odsetka wcześnie leczonych dobrze kontrolowanych dorosłych, z celem leczenia, aby jakość życia była jak najbardziej normalna. Nawet osoby dorosłe, które od urodzenia z powodzeniem kontrolują poziom fenyloalaniny we krwi, mogą mieć objawy wpływające na codzienne funkcjonowanie. Potrzebne są nowe terapie, które są ukierunkowane na objawy, zwłaszcza w przypadku dobrze kontrolowanych dorosłych osób z objawami, z kilkoma opcjami leczenia. W Danii i amerykańskiej klinice LAC+USC dorosłym proponuje się suplementację dużymi aminokwasami obojętnymi (LNAA), gdy monoterapia dietetyczna staje się mniej skuteczna w leczeniu objawów lub pacjent chce mniej restrykcyjnej diety. Wielu pacjentów zgłasza poprawę objawów. Suplementacja LNAA nie zmniejsza znacząco stężenia fenyloalaniny we krwi, co sugeruje inny mechanizm postrzegania korzyści przez pacjenta. Zarówno suplementacja LNAA, jak i dieta z ograniczeniem fenyloalaniny mają na celu poprawę biochemii neuroprzekaźników w mózgu w celu optymalizacji wyników poprzez interwencję dietetyczną. Ogólnym celem tego badania jest ocena dodatkowych dietetycznych LNAA w leczeniu objawów u dorosłych z klasyczną PKU na poziomie indywidualnym. Randomizowane badania kontrolowane N-z-1 zapewnią najwyższy poziom dowodów. Założeniem naukowym jest to, że manipulacja LNAA w diecie wpływa na stężenie LNAA we krwi. LNAA konkurują z fenyloalaniną o wspólny transporter z krwi do mózgu, w zależności od stężenia we krwi i powinowactwa transporterów. Wyższe poziomy fenyloalaniny we krwi u dorosłych PKU, z wysokim powinowactwem do transportu, powodują nadmierne wnikanie fenyloalaniny do mózgu kosztem innych LNAA. Niewystarczająca ilość LNAA upośledza syntezę substancji chemicznych w mózgu (neuroprzekaźników), co jest sugerowanym mechanizmem działania w przypadku dorosłych objawów PKU. Dodatkowe dietetyczne LNAA mogą pomóc przezwyciężyć to ograniczenie zwykłej opieki nad dorosłymi. W badaniu wykorzystano ustalone produkty stosowane w leczeniu PKU (żywność medyczna) i biomarkery, (1) w celu określenia wpływu diety wspomagającej LNAA na leczenie objawów; oraz (2) ocena korelacji między zmianami biomarkerów a zmianami objawów podczas interwencji. Jeśli wyniki wykażą dodatkową wartość kliniczną LNAA w diecie PKU, strategia może stać się użytecznym uzupełnieniem. W przypadku uczestników wyniki przybliżą ich do zindywidualizowanej opieki opartej na dowodach. Ta praca może przybliżyć tę dziedzinę w kierunku spersonalizowanego zarządzania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Kathryn Moseley, RD, MS
  • Numer telefonu: 714-642-8790
  • E-mail: kmoseley@usc.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Annie Prince, RD. PhD
  • Numer telefonu: 9713733482
  • E-mail: ap_867@usc.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • wiek ≥ 18 lat
  • diagnostyka klasycznej PKU (stężenie fenyloalaniny we krwi ≥1200 µmol przed lub po leczeniu
  • ≥ 2 objawy związane z PKU o klinicznie znaczącym negatywnym wpływie na codzienne życie
  • jest pod stałą obserwacją kliniczną i jest leczony dietą PKU z naturalnym ograniczeniem białka oraz żywnością medyczną
  • średni poziom fenyloalaniny we krwi między 360 a 900 µmol w ciągu ostatniego roku
  • zdolny i chętny do wyrażenia zgody
  • wykazuje zdolność do spełnienia wszystkich wymagań protokołu
  • jeśli na lekach zatwierdzonych przez głównego badacza zgadza się nie zmieniać dawki na czas trwania badania
  • ma stały codzienny dostęp do telefonu, internetu i adresu

Kryteria wyłączenia:

  • kobietom karmiącym piersią, ciężarnym lub planującym zajście w ciążę w przyszłym roku
  • stosowanie leczenia uzupełniającego PKU (LNAA, Kuvan®, Palinziq®) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • stosowanie leków psychotropowych, melatoniny lub jakichkolwiek inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • wykazuje niewystarczającą motywację lub czas potrzebny do ukończenia pełnego okresu próbnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Aktywny LNAA
Aktywne tabletki LNAA są podawane każdemu uczestnikowi w 3 wielokrotnych przejściach dla całkowitej ekspozycji na aktywny komparator 3 razy. Przydział jest losowy w ramach każdego cyklu dwóch zabiegów (aktywny/nieaktywny). Dla każdego uczestnika przewidziane są łącznie 3 cykle. Interwencją są tabletki PreKUnil®.
Inny: Żywność medyczna PreKUnil® LNAA dla PKU
PreKUnil® LNAA Medical Food for PKU jest dostępnym na rynku aktywnym produktem leczniczym LNAA dla PKU. PreKUnil® inactive LNAA to dostosowane placebo do tego badania.
Komparator placebo: Nieaktywny LNAA
Nieaktywne tabletki LNAA (placebo) są podawane każdemu uczestnikowi w 3 wielokrotnych przejściach dla całkowitej ekspozycji na nieaktywny komparator 3 razy. Przydział jest losowy w ramach każdego cyklu dwóch zabiegów (nieaktywnych/aktywnych). Dla każdego uczestnika przewidziane są łącznie 3 cykle. Interwencją placebo są tabletki placebo PreKUnil®.
Inny: Żywność medyczna PreKUnil® LNAA dla PKU
PreKUnil® LNAA Medical Food for PKU jest dostępnym na rynku aktywnym produktem leczniczym LNAA dla PKU. PreKUnil® inactive LNAA to dostosowane placebo do tego badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spersonalizowany indeks objawów
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Ocenia subiektywny wpływ interwencji na dwa najbardziej dokuczliwe objawy, które są osobiście istotne dla danego pacjenta, zidentyfikowane podczas wywiadu dotyczącego wywoływania objawów
3 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględne stężenie fenyloalaniny w osoczu, wyschnięte plamy krwi (metoda nakłucia palca)
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Podstawowy biomarker zatwierdzony przez FDA dla PKU
3 tygodnie
LNAA z osocza na czczo, wysuszone plamki krwi (metoda nakłucia palca)
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Biomarkery wtórne, takie jak stosunek Phe/Tyr w osoczu, stosunek Tyr/LNAA, Trp/LNAA
3 tygodnie
Obwodowe biomarkery neuroprzekaźników w moczu, zaschnięte plamy moczowe
Ramy czasowe: 3 tygodnie
6-sufatoksymelatonina i dopamina
3 tygodnie
Skomputeryzowane testy neuropsychologiczne (odpowiedzi na badanie iPada w domu)
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Bateria Cambridge Neuropsychological Test Automated Assessment Battery (CANTAB) dostosowana do badań
3 tygodnie
Kwestionariusz PKU-QOL Wersja dla dorosłych (odpowiedzi podczas badania iPada w domu)
Ramy czasowe: 3 tygodnie
65 pozycji (20 min) Wynik zgłaszany przez pacjentów Miara wpływu PKU i diety PKU na jakość życia
3 tygodnie
Indeks ogólnego samopoczucia psychicznego (odpowiedzi dotyczące badania iPada w domu)
Ramy czasowe: 3 tygodnie
22-itemowy (15 min) wynik zgłaszany przez pacjenta Miara dobrego samopoczucia
3 tygodnie
Skala samooceny dorosłych ADHD (ASRS v1.1)
Ramy czasowe: 3 tygodnie
9-punktowa podskala nieuwagi (10 min) Wynik zgłaszany przez pacjenta Miara uwagi
3 tygodnie
3-dniowy rekord diety
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Pełne nagranie 24-godzinnego spożycia przez 3 dni (45 min)
3 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Southern California

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National PKU Alliance

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Shoji Yano, MD, PhD, Keck School of Medicine at USC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LNAA for PKU

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami