Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Niclosamid u dětských pacientů s relapsem a refrakterní AML

10. srpna 2026 aktualizováno: Stanford University

Studie fáze 1 niklosamidu (ANA001) u pediatrických pacientů s relapsující a refrakterní AML

Protokol je navržen tak, aby vyhodnotil stupnici eskalace dávky niklosamidu v kombinaci s cytarabinem jako terapeutickou modalitu pro pediatrické subjekty s relabující/refrakterní akutní myeloidní leukémií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Sakamoto, M.D., Ph.D
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Adam Frymoyer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Norman Lacayo, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Namrata Patel, PharmD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jennifer Kamens, M.D

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí morfologicky potvrzená diagnóza AML na základě kritérií WHO
  • Pokud dříve selhaly všechny dostupné a vhodné terapie pro AML Recidiva onemocnění nebo přítomnost refrakterního onemocnění po ≥ 2 cyklech chemoterapie musí být zdokumentována vyšetřením kostní dřeně (KK) prokazujícím > 5 % blastů v BM, které nelze přičíst jiné příčině. Je povoleno podávání hydroxymočoviny 10 až 20 mg/kg/den PO (maximálně 1000 mg PO BID) ke kontrole vysokého počtu bílých krvinek.
  • Věk ≥ 2 a ≤ 25 let
  • Plocha tělesného povrchu (BSA) ≤ 2,10 m2, vypočteno podle Mostellarova vzorce
  • Musí být schopen tolerovat po nebo ng léky.
  • Stav výkonu:

  • Věk subjektu

    ≤ 16 let: Lansky skóre ≥ 50 > 16 let: Karnofsky skóre ≥ 50 %

  • Očekávaná délka života delší než 4 týdny
  • Krevní destičky ≥ 10 000/mm3 (u jedinců s krevními destičkami < 10 000/mm3 na začátku je povolena podpora transfuze destiček)
  • Sérový kreatinin ≤ 2,0 mg/dl nebo odhadovaná clearance kreatininu ≥ 30 ml/min (Cockcroft Gault) během 14 dnů před zahájením léčby
  • Celkový bilirubin ≤ 2,0 x Institucionální horní hranice normálu (ULN) během 14 dnů před zahájením léčby, pokud není zvýšení způsobeno primárně zvýšenou nekonjugovanou hyperbilirubinémií sekundární ke Gilbertovu syndromu nebo hemolýze nebo nehepatálního původu, a nikoli dysfunkcí jater
  • SGOT (AST) ≤ 3,0 x ULN a SGPT (ALT) ≤ 3,0 x ULN během 14 dnů před zahájením léčby
  • Ženy s reprodukčním potenciálem (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test do 14 dnů před studovanou léčbou.
  • WOCBP musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (např. hormonální nebo bariérové ​​metody antikoncepce; abstinence; sterilizovaný partner) po dobu účasti ve studii
  • Pouze muži: Muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (např. hormonální nebo bariérové ​​metody antikoncepce; abstinence; sterilizovaný partner) před léčbou ve studii (od data udělení souhlasu), po dobu účasti ve studii a 30 dní po jejím ukončení. podávání niclosamidu
  • Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a ochota podepsat písemný informovaný souhlas obsahující oprávnění k použití chráněných zdravotních informací (v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí subjektů

Kritéria vyloučení:

  • Podstoupili protinádorovou léčbu (chemoterapii, imunoterapii, radioterapii nebo experimentální terapii) během 2 týdnů před zahájením studijní léčby. Je povoleno podávání hydroxymočoviny 10 až 20 mg/kg/den PO (maximálně 1000 mg PO BID) ke kontrole vysokých WBC.
  • Přijímání dalších vyšetřovacích agentů.
  • Nevyřešené toxicity způsobené předchozí protinádorovou terapií, definované jako nevyléčené na stupeň 0 nebo 1 (podle kritérií CTCAE verze 5), pokud není v kritériích pro zařazení/vyloučení uvedeno jinak, s výjimkou alopecie
  • Akutní promyelocytární leukémie (francouzsko-americká britská třída M3 AML)
  • Známá aktivní leukémie centrálního nervového systému (CNS); subjekty se mohou zapsat do studie, pokud lze onemocnění CNS odstranit intratekální chemoterapií, podle úsudku ošetřujícího lékaře
  • Předchozí transplantace kostní dřeně s aktivní nekontrolovanou reakcí štěpu proti hostiteli (GvHD)
  • Známé vrozené krvácivé poruchy, včetně, ale bez omezení na uvedené, hemofilie
  • Známá aktivní nekontrolovaná systémová infekce
  • Malabsorpční syndrom, onemocnění významně ovlivňující gastrointestinální funkce nebo resekce žaludku nebo tenkého střeva, nekontrolované symptomatické zánětlivé onemocnění střev nebo ulcerózní kolitida nebo částečná nebo úplná střevní obstrukce v době vstupu do studie
  • Neschopnost podat niclosamid v dostupném přípravku (přípravcích)
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na nekontrolované aktivní infekce, nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijních požadavků
  • Kojící nebo březí samice
  • Známá aktivní hepatitida C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Niclosamid 250 mg/m2/den děleno BID
Lék: Niclosamid
Niclosamid bude podáván perorálně po dobu 14 dnů. Po každé dávce bude následovat páteřní chemoterapie
Experimentální: Niclosamid 500 mg/m2/den děleno BID
Lék: Niclosamid
Niclosamid bude podáván perorálně po dobu 14 dnů. Po každé dávce bude následovat páteřní chemoterapie
Experimentální: Niclosamid 800 mg/m2/den děleno BID
Lék: Niclosamid
Niclosamid bude podáván perorálně po dobu 14 dnů. Po každé dávce bude následovat páteřní chemoterapie
Experimentální: Niclosamid 1200 mg/m2/den děleno BID
Lék: Niclosamid
Niclosamid bude podáván perorálně po dobu 14 dnů. Po každé dávce bude následovat páteřní chemoterapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita omezující dávku
Časové okno: 30 dní
Toxicita omezující dávku (DLT) je definována jako jakákoli příhoda ≥ 3. stupně, která alespoň možná, pravděpodobně nebo určitě souvisí s léčbou niklosamidem
30 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická odpověď na léčbu niklosamidem
Časové okno: 8 týdnů

Klinická odpověď je definována jako kterákoli z následujících.

  • Kompletní odpověď (CR) = < 5 % blastů u BM, bez známek extramedulárního onemocnění.
  • Částečná odpověď (PR) = ≥ 5 % až ≤ 25 % blastů v BM se snížením procenta blastů BM o 50 % a bez známek extramedulárního onemocnění.
  • Rezistentní onemocnění s klinickým přínosem (RD-CB) = buď ≥ 5 ​​% až ≤ 25 % blastů v BM NEBO snížení procenta blastů o 50 %, buď bez známek extramedulárního onemocnění.

Žádná odpověď (NR) je definována jako onemocnění BM, které nespadá do výše uvedených kategorií
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stanford University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Leukemia and Lymphoma Society
CURE Childhood Cancer, Inc.
Pediatric Cancer Research Foundation (PCRF)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kathleen M Sakamoto, MD, PhD, Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB-61916
  • NCI-2022-09974 (Identifikátor registru: National Cancer Institute Clinical Trials Reporting Program)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení