Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Niclosamid hos pædiatriske patienter med recidiverende og refraktær AML

10. august 2026 opdateret af: Stanford University

Fase 1 undersøgelse af niclosamid (ANA001) hos pædiatriske patienter med recidiverende og refraktær AML

Protokol er designet til at evaluere en niclosamiddosiseskaleringsskala i kombination med cytarabin som en terapeutisk modalitet til pædiatriske forsøgspersoner med recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Sakamoto, M.D., Ph.D
        • Underforsker:
          • Adam Frymoyer, MD
        • Underforsker:
          • Norman Lacayo, MD
        • Underforsker:
          • Namrata Patel, PharmD
        • Underforsker:
          • Jennifer Kamens, M.D

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forudgående morfologisk bekræftet diagnose af AML baseret på WHO-kriterier
  • Har tidligere svigtet alle tilgængelige og egnede behandlinger for tilbagefald af AML-sygdom eller tilstedeværelse af refraktær sygdom efter ≥ 2 cyklusser af kemoterapi, skal dokumenteres ved knoglemarvsundersøgelse (BM), der viser > 5 % blaster i BM, der ikke kan tilskrives en anden årsag. Administration af hydroxyurinstof 10 til 20 mg/kg/dag PO (maksimalt 1000 mg PO BID) for at kontrollere højt WBC-tal er tilladt.
  • Alder ≥ 2 og ≤ 25 år
  • Kropsoverfladeareal (BSA) ≤ 2,10 m2, beregnet efter Mostellar-formlen
  • Skal kunne tåle po eller ng medicin.
  • Ydeevnestatus:

  • Emnets alder

    ≤ 16 år gammel: Lansky score ≥ 50 > 16 år gammel: Karnofsky score ≥ 50 %

  • Forventet levetid på mere end 4 uger
  • Blodplader ≥ 10.000/mm3 (for forsøgspersoner med blodplader < 10.000/mm3 ved baseline, er blodpladetransfusionsstøtte tilladt)
  • Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL eller estimeret kreatininclearance ≥ 30 mL/min (Cockcroft Gault) inden for 14 dage før behandlingsstart
  • Total bilirubin ≤ 2,0 x Institutionel øvre normalgrænse (ULN) inden for 14 dage før behandlingsstart, medmindre stigningen primært skyldes forhøjet ukonjugeret hyperbilirubinæmi sekundært til Gilberts syndrom eller hæmolyse eller ikke-hepatisk oprindelse, og ikke leverdysfunktion
  • SGOT (AST) ≤ 3,0 x ULN og SGPT (ALT) ≤ 3,0 x ULN inden for 14 dage før behandlingsstart
  • Kvinder med reproduktionspotentiale (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest inden for 14 dage før undersøgelsesbehandling.
  • WOCBP skal acceptere at bruge passende prævention (f.eks. hormonelle præventions- eller barrieremetoder til prævention; abstinens, steriliseret partner) i hele undersøgelsesdeltagelsen
  • Kun mænd: Mænd skal acceptere at bruge passende prævention (f.eks. hormonelle præventions- eller barrieremetoder til prævention; abstinens, steriliseret partner) før undersøgelsesbehandlingen (fra samtykkedatoen), så længe undersøgelsesdeltagelsen varer og 30 dage efter afslutningen af niclosamid administration
  • Evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og villigheden til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument, der indeholder en tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (i overensstemmelse med nationale og lokale bestemmelser om beskyttelse af personlige oplysninger

Ekskluderingskriterier:

  • Modtog anticancerterapi (kemoterapi, immunterapi, strålebehandling eller forsøgsbehandling) inden for 2 uger før start af studiebehandling. Administration af hydroxyurinstof 10 til 20 mg/kg/dag PO (maksimalt 1000 mg PO BID) for at kontrollere høje WBC er tilladt.
  • Modtagelse af andre undersøgelsesmidler.
  • Uafklarede toksiciteter på grund af tidligere kræftbehandling, defineret som ikke at være løst til grad 0 eller 1 (ved CTCAE version 5 kriterier), medmindre andet er defineret i inklusions-/eksklusionskriterierne med undtagelse af alopeci
  • Akut promyelocytisk leukæmi (fransk amerikansk britisk klasse M3 AML)
  • Kendt aktiv leukæmi i centralnervesystemet (CNS); forsøgspersoner kan tilmelde sig undersøgelse, hvis CNS-sygdom kan fjernes med intrathekal kemoterapi, efter den behandlende læges vurdering
  • Tidligere knoglemarvstransplantation med aktiv ukontrolleret graft versus host sygdom (GvHD)
  • Kendte medfødte blødningslidelser, herunder men ikke begrænset til hæmofili
  • Kendt aktiv ukontrolleret systemisk infektion
  • Malabsorptionssyndrom, sygdom, der signifikant påvirker mave-tarmfunktionen, eller resektion af mave eller tyndtarm, ukontrolleret symptomatisk inflammatorisk tarmsygdom eller colitis ulcerosa eller delvis eller fuldstændig tarmobstruktion, på tidspunktet for undersøgelsens start
  • Manglende evne til at modtage administration af niclosamid i de(n) tilgængelige formulering(er)
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, ukontrolleret aktiv infektion eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
  • Ammende eller gravid kvinde
  • Kendt aktiv hepatitis C

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Niclosamid 250 mg/m2/dag delt BID
Medicin: Niclosamid
Niclosamid vil blive indgivet oralt i 14 dage. Hver dosis vil blive efterfulgt af rygradskemoterapi
Eksperimentel: Niclosamid 500 mg/m2/dag delt BID
Medicin: Niclosamid
Niclosamid vil blive indgivet oralt i 14 dage. Hver dosis vil blive efterfulgt af rygradskemoterapi
Eksperimentel: Niclosamid 800 mg/m2/dag delt BID
Medicin: Niclosamid
Niclosamid vil blive indgivet oralt i 14 dage. Hver dosis vil blive efterfulgt af rygradskemoterapi
Eksperimentel: Niclosamid 1200 mg/m2/dag delt BID
Medicin: Niclosamid
Niclosamid vil blive indgivet oralt i 14 dage. Hver dosis vil blive efterfulgt af rygradskemoterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisbegrænsende toksicitet
Tidsramme: 30 dage
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT'er) defineres som enhver hændelse ≥ Grad 3, der i det mindste er muligvis, sandsynligvis eller definitivt relateret til niclosamidbehandling
30 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​niclosamidbehandlingens kliniske respons
Tidsramme: 8 uger

Klinisk respons er defineret som et af følgende.

  • Komplet respons (CR) = < 5 % blaster i BM, uden tegn på ekstramedullær sygdom.
  • Delvis respons (PR) = ≥ 5 % til ≤ 25 % blaster i BM med et fald i BM blastprocent med 50 % og ingen tegn på ekstramedullær sygdom.
  • Resistent sygdom med klinisk fordel (RD-CB) = enten ≥ 5 % til ≤ 25 % blaster i BM ELLER et fald i blastprocent med 50 %, enten uden tegn på ekstramedullær sygdom.

Ingen respons (NR) er defineret som BM-sygdom, der ikke falder ind under ovenstående kategorier
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Stanford University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Leukemia and Lymphoma Society
CURE Childhood Cancer, Inc.
Pediatric Cancer Research Foundation (PCRF)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kathleen M Sakamoto, MD, PhD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB-61916
  • NCI-2022-09974 (Registry Identifier: National Cancer Institute Clinical Trials Reporting Program)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger