Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní dílčí studie globálního registru hypofosfatázie

5. února 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektivní observační dílčí studie Globálního registru hypofosfatázie k popisu potenciálního rizika imunitně zprostředkované ztráty farmakologického účinku asfotázy Alfa u účastníků s hypofosfatázií

V této prospektivní observační podstudii budou účastníci s pediatrickou hypofosfatázií (HPP) (perinatální/infantilní nebo juvenilní nástup) jakéhokoli věku sledováni po dobu minimálně 5 let na místech ve Spojených státech a potenciálně 1 nebo 2 ostatní země.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02122
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Zatím nenabíráme
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Zatím nenabíráme
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37112
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Nábor
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s HPP

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jakýkoli věk nebo pohlaví s potvrzenou diagnózou HPP s nástupem u dětí (tj. s prvním příznakem nebo symptomem HPP ve věku < 18 let).
  • V současné době podstupuje léčbu asfotázou alfa při registraci (bez předchozí léčby) nebo se lékař rozhodl obnovit (neléčbu dosud neléčen) nebo zahájit léčbu asfotázou alfa účastníka (bez předchozí léčby) do 6 měsíců po registraci.
  • Účastník musí mít zdokumentovanou aktivitu alkalické fosfatázy (ALP) pod spodní hranicí normálu pro věk a pohlaví a zdokumentovanou mutaci genu ALPL (Poznámka: Výjimku tvoří kojenci s klinickými rysy HPP plus nízkou ALP, kteří potřebují zahájit léčbu asfotázou alfa ošetření ihned, dle uvážení lékaře, ale ještě nemají genetický výsledek. V tomto případě není dokumentace genu ALPL vyžadována v době zápisu do dílčí studie, ale měla by být zdokumentována do 6 měsíců po zápisu).
  • Účastník nebo jeho rodič/zákonný zástupce je schopen číst a/nebo rozumět dotazníkům o informovaném souhlasu a studii v místním jazyce.
  • Účastník nebo rodič/zákonně zmocněný zástupce účastníka musí být ochoten a schopen dát podepsaný informovaný souhlas s touto dílčí studií a účastník musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas, pokud je to vhodné a vyžadují to místní předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • V současné době se účastní intervenční klinické studie sponzorované Alexionem. Účastníci, kteří uzavřeli účast v klinické studii asfotázy alfa sponzorované společností Alexion, jsou způsobilí se do této dílčí studie zapsat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Účastníci s HPP s nástupem u dětí
Každý účastník bude sledován po dobu minimálně 5 let, případně do předčasného vystoupení. Budou posouzeny biochemické, klinické, zobrazovací (pokud je to klinicky indikováno) a výsledky funkční/kvality života relevantní pro HPP.
Biologický: Asfotase Alfa
Všichni účastníci dostanou asfotázu alfa subkutánně podle standardní péče. Pokud není ve standardu lékařské péče stanoveno jinak, účastníkům ve věku < 2 roky se doporučuje návštěva kliniky přibližně každé 3 měsíce po zařazení do věku 2 let, poté by měli mít kliniku přibližně každých 6 měsíců. Účastníci by měli být sledováni po dobu 5 let, jak je to možné.
Ostatní jména:
  • Strensiq

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt imunitně zprostředkované ztráty účinnosti podle ošetřujícího lékaře
Časové okno: Až 5 let
To bude založeno na klinických a biochemických hodnoceních, jakož i na pozitivních protilátkách proti léčivům a pozitivních neutralizačních protilátkách.
Až 5 let
Výskyt imunitně zprostředkovaných závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 5 let
Tyto závažné nežádoucí účinky budou zahrnovat závažné reakce z přecitlivělosti a anafylaxi.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALX-HPP-501s

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Společnost Alexion zváží žádosti o zveřejnění údajů na úrovni účastníka klinické studie za předpokladu, že soukromí účastníka bude zajištěno metodami, jako je deidentifikace dat, pseudonymizace nebo anonymizace (jak to vyžadují platné zákony), a pokud takové zveřejnění bylo zahrnuto do příslušné studie, informuje formulář souhlasu nebo podobnou dokumentaci. Kvalifikovaní akademičtí zkoušející si mohou vyžádat klinická data na úrovni účastníků a podpůrné dokumenty (plán statistické analýzy a protokol) týkající se studií sponzorovaných společností Alexion. Další podrobnosti týkající se dostupnosti dat a pokyny pro vyžádání informací jsou k dispozici v zásadách zveřejňování a transparentnosti klinických studií Alexion na adrese https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení