Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fremtidig delundersøgelse af det globale hypofosfatasiregister

5. februar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En prospektiv observationel delundersøgelse af det globale hypofosfatasiregister for at beskrive den potentielle risiko for immunmedieret tab af farmakologisk effekt af asfotase alfa hos deltagere med hypofosfatasi

I denne prospektive observationelle delundersøgelse vil deltagere med pædiatrisk-debut hypophosphatasia (HPP) (perinatal/infantil- eller juvenil-debut) i alle aldre blive fulgt i mindst 5 år på steder i USA og potentielt 1 eller 2 andre lande.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02122
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37112
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med HPP

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Enhver alder eller køn med en bekræftet diagnose af pædiatrisk-debut HPP (dvs. første HPP-tegn eller symptom præsenteret ved < 18 år).
  • Modtager i øjeblikket asfotase alfa-behandling ved indskrivningen (ikke behandlingsnaiv), eller lægen har besluttet at genoptage (ikke behandlingsnaiv) eller starte (behandlingsnaiv) deltagerens asfotase alfa-behandling inden for 6 måneder efter indskrivningen.
  • Deltageren skal have dokumenteret alkalisk fosfatase (ALP) aktivitet under den nedre grænse for normal for alder og køn og en dokumenteret ALPL genmutation (Bemærk: Der er en undtagelse for spædbørn med kliniske træk ved HPP plus lav ALP, som skal starte asfotase alfa behandling med det samme, efter lægens skøn, men har endnu ikke et genetisk resultat. I dette tilfælde er ALPL-gendokumentation ikke påkrævet på tidspunktet for delstudietilmelding, men bør dokumenteres inden for 6 måneder efter indskrivning).
  • Deltageren eller deltagerens forælder/lovligt autoriserede repræsentant er i stand til at læse og/eller forstå det informerede samtykke og undersøge spørgeskemaer på det lokale sprog.
  • Deltageren eller deltagerens forælder/lovligt autoriserede repræsentant skal være villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke til denne delundersøgelse, og deltageren skal være villig til at give skriftligt informeret samtykke, hvis det er relevant og krævet af lokale regler.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i et Alexion-sponsoreret interventionelt klinisk studie. Deltagere, der har afsluttet deltagelse i et Alexion-sponsoreret klinisk asfotase alfa-studie, er berettiget til at tilmelde sig dette delstudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Deltagere med Pædiatrisk-debut HPP
Hver deltager vil blive fulgt i minimum 5 år eller, hvis det er relevant, indtil tidlig tilbagetrækning. Biokemiske, kliniske, billeddiagnostiske (hvis klinisk indiceret) og funktionelle/livskvalitetsresultater, der er relevante for HPP, vil blive vurderet.
Biologisk: Asfotase Alfa
Alle deltagere vil modtage asfotase alfa subkutant efter standardbehandling. Medmindre andet er angivet i henhold til lægens plejestandard, anbefales deltagere i alderen < 2 år til et klinikbesøg cirka hver 3. måned efter indskrivning indtil 2 års alderen, hvorefter de skal have et klinikbesøg cirka hver 6. måned. Deltagerne skal følges i 5 år, som muligt.
Andre navne:
  • Strensiq

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af immunmedieret tab af effektivitet ifølge den behandlende læge
Tidsramme: Op til 5 år
Dette vil være baseret på kliniske og biokemiske vurderinger samt positive anti-lægemiddel-antistoffer og positive neutraliserende antistoffer.
Op til 5 år
Forekomst af immunmedierede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 5 år
Disse alvorlige bivirkninger vil omfatte alvorlige overfølsomhedsreaktioner og anafylaksi.
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALX-HPP-501s

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-delingsadgangskriterier

Alexion vil overveje anmodninger om offentliggørelse af data på klinisk undersøgelsesdeltagerniveau, forudsat at deltagernes privatliv er sikret gennem metoder som dataafidentifikation, pseudonymisering eller anonymisering (som krævet af gældende lov), og hvis en sådan offentliggørelse var inkluderet i den relevante undersøgelse samtykkeerklæring eller lignende dokumentation. Kvalificerede akademiske efterforskere kan anmode om kliniske data på deltagerniveau og understøttende dokumenter (statistisk analyseplan og protokol) vedrørende Alexion-sponsorerede undersøgelser. Yderligere detaljer vedrørende datatilgængelighed og instruktioner til at anmode om oplysninger er tilgængelige i Alexion Clinical Trials Disclosure and Transparency Policy på https://alexion.com/our-research/research-and-development.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger