Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní dílčí studie globálního registru hypofosfatázie

5. února 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektivní observační dílčí studie Globálního registru hypofosfatázie k popisu potenciálního rizika imunitně zprostředkované ztráty farmakologického účinku asfotázy Alfa u účastníků s hypofosfatázií

V této prospektivní observační podstudii budou účastníci s pediatrickou hypofosfatázií (HPP) (perinatální/infantilní nebo juvenilní nástup) jakéhokoli věku sledováni po dobu minimálně 5 let na místech ve Spojených státech a potenciálně 1 nebo 2 ostatní země.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02122
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Zatím nenabíráme
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Zatím nenabíráme
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37112
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Nábor
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s HPP

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jakýkoli věk nebo pohlaví s potvrzenou diagnózou HPP s nástupem u dětí (tj. s prvním příznakem nebo symptomem HPP ve věku < 18 let).
  • V současné době podstupuje léčbu asfotázou alfa při registraci (bez předchozí léčby) nebo se lékař rozhodl obnovit (neléčbu dosud neléčen) nebo zahájit léčbu asfotázou alfa účastníka (bez předchozí léčby) do 6 měsíců po registraci.
  • Účastník musí mít zdokumentovanou aktivitu alkalické fosfatázy (ALP) pod spodní hranicí normálu pro věk a pohlaví a zdokumentovanou mutaci genu ALPL (Poznámka: Výjimku tvoří kojenci s klinickými rysy HPP plus nízkou ALP, kteří potřebují zahájit léčbu asfotázou alfa ošetření ihned, dle uvážení lékaře, ale ještě nemají genetický výsledek. V tomto případě není dokumentace genu ALPL vyžadována v době zápisu do dílčí studie, ale měla by být zdokumentována do 6 měsíců po zápisu).
  • Účastník nebo jeho rodič/zákonný zástupce je schopen číst a/nebo rozumět dotazníkům o informovaném souhlasu a studii v místním jazyce.
  • Účastník nebo rodič/zákonně zmocněný zástupce účastníka musí být ochoten a schopen dát podepsaný informovaný souhlas s touto dílčí studií a účastník musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas, pokud je to vhodné a vyžadují to místní předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • V současné době se účastní intervenční klinické studie sponzorované Alexionem. Účastníci, kteří uzavřeli účast v klinické studii asfotázy alfa sponzorované společností Alexion, jsou způsobilí se do této dílčí studie zapsat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s HPP s nástupem u dětí
Každý účastník bude sledován po dobu minimálně 5 let, případně do předčasného vystoupení. Budou posouzeny biochemické, klinické, zobrazovací (pokud je to klinicky indikováno) a výsledky funkční/kvality života relevantní pro HPP.
Biologický: Asfotase Alfa
Všichni účastníci dostanou asfotázu alfa subkutánně podle standardní péče. Pokud není ve standardu lékařské péče stanoveno jinak, účastníkům ve věku < 2 roky se doporučuje návštěva kliniky přibližně každé 3 měsíce po zařazení do věku 2 let, poté by měli mít kliniku přibližně každých 6 měsíců. Účastníci by měli být sledováni po dobu 5 let, jak je to možné.
Ostatní jména:
  • Strensiq

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt imunitně zprostředkované ztráty účinnosti podle ošetřujícího lékaře
Časové okno: Až 5 let
To bude založeno na klinických a biochemických hodnoceních, jakož i na pozitivních protilátkách proti léčivům a pozitivních neutralizačních protilátkách.
Až 5 let
Výskyt imunitně zprostředkovaných závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 5 let
Tyto závažné nežádoucí účinky budou zahrnovat závažné reakce z přecitlivělosti a anafylaxi.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALX-HPP-501s

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Společnost Alexion zváží žádosti o zveřejnění údajů na úrovni účastníka klinické studie za předpokladu, že soukromí účastníka bude zajištěno metodami, jako je deidentifikace dat, pseudonymizace nebo anonymizace (jak to vyžadují platné zákony), a pokud takové zveřejnění bylo zahrnuto do příslušné studie, informuje formulář souhlasu nebo podobnou dokumentaci. Kvalifikovaní akademičtí zkoušející si mohou vyžádat klinická data na úrovni účastníků a podpůrné dokumenty (plán statistické analýzy a protokol) týkající se studií sponzorovaných společností Alexion. Další podrobnosti týkající se dostupnosti dat a pokyny pro vyžádání informací jsou k dispozici v zásadách zveřejňování a transparentnosti klinických studií Alexion na adrese https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Asfotase Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit